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Pilotstudie zu Tocilizumab bei Patienten mit Erdheim-Chester-Krankheit

9. Februar 2016 aktualisiert von: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele

Offene, einarmige, prospektive Phase-II-Pilotstudie mit Tocilizumab bei Patienten mit Erdheim-Chester-Krankheit

Bei der von uns vorgeschlagenen Studie handelt es sich um eine offene, einarmige klinische Pilotstudie der Phase II zur Behandlung der Wirksamkeit/Sicherheit einer 6-monatigen Behandlung mit Tocilizumab (8 mg/kg einmal monatlich) bei erwachsenen Patienten mit extraskelettalen Erdheim- Chester-Krankheit (ECD). Die Wirksamkeit wird als Wirkung der Behandlung auf die Größe der messbaren Läsionen, die durch zweidimensionale Messungen bewertet werden, und anhand der Auswirkung der Behandlung auf die Symptomkontrolle und die Lebensqualität des Patienten bewertet. Die Sicherheit der Behandlung wird durch die Analyse unerwünschter Ereignisse und der relevanten Sicherheitslaborparameter bestimmt.

Sekundäre Ziele der Studie werden sein:

  1. um die Mechanismen, die einer solchen Krankheit zugrunde liegen, und das mögliche Ansprechen auf die Behandlung besser zu charakterisieren. Insbesondere: i) werden wir die immunphänotypischen und histomorphologischen Merkmale von ECD-Histiozyten untersuchen; ii) wir werden Genexpressionsdaten von peripheren Blutimmunzellen sammeln, um ihren funktionellen Status besser zu charakterisieren, ihre transkriptionellen Fingerabdrücke und ihre mögliche Modulation als Ergebnis der Behandlung mit Tocilizumab zu definieren; iii) Wir werden die Produktion löslicher Mediatoren und die Expression von Aktivierungsmolekülen durch Monozyten, die von ECD-Patienten stammen, sowie nach Stimulation mit ausgewählten entzündlichen Zytokinen bewerten; iv) Wir werden die Ex-vivo- und In-vitro-Auswirkungen der Tocilizumab-Behandlung auf diese Marker untersuchen, um sie möglicherweise als Prädiktor oder Indikator für das Ansprechen auf die Behandlung zu verwenden.
  2. um das Stoffwechselmuster bei ECD-Patienten vor und nach der Tocilizumab-Behandlung zu untersuchen, wie es durch Fluor-d-Glucose-Positronen-Emissions-Tomographie (FDG-PET) bewertet wurde, und um zu überprüfen, ob es ein Indikator für ECD-Aktivität sein kann.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • San Raffaele Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten >= 18 Jahre, die eine Einverständniserklärung verstehen und unterschreiben können;
  • histologisch gesicherte Diagnose der Erdheim-Chester-Krankheit;
  • eine fortgeschrittene Erkrankung, die nicht auf das Skelett beschränkt ist, mit mindestens einer messbaren Läsion;
  • bei Frauen im gebärfähigen Alter ein negativer Schwangerschaftstest und die Bereitschaft, für die Dauer der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode zur Empfängnisverhütung einzuhalten;

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Tocilizumab oder einen der sonstigen Bestandteile;

    - schwere Infektionen, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Antibiotikatherapie in den 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie erfordern;

  • aktive Tuberkulose, Listeriose, Histoplasmose, Sepsis, Abszesse, opportunistische Infektionen; aktive Hepatitis-B- oder -C-Virusinfektion;
  • Vorgeschichte von Tuberkulose (wie durch einen positiven Hauttest auf gereinigte Proteinderivate (PPD) und/oder einen positiven Quantiferon-Test und/oder eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs dokumentiert), in Ermangelung einer dokumentierten und angemessenen Verabreichung einer spezifischen Behandlung für latente Tuberkulose Tuberkulose;
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV);
  • Vorgeschichte (< 5 Jahre vor Einschreibung) einer lymphoproliferativen Erkrankung oder eines soliden Krebses (ausgenommen geheiltes Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut);
  • mittelschwere oder schwere Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse III/IV), unkontrollierter Diabetes mellitus oder andere Krankheiten, die – laut dem für das Protokoll verantwortlichen Arzt – dem Patienten schaden könnten, wenn er/sie an der Studie teilnehmen würde;
  • Vorgeschichte von Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch;
  • vorherige Behandlung mit alkylierenden Arzneimitteln (Chlorambucil, Cyclophosphamid);
  • Serum-Kreatinin > 1,6 mg/dl bei weiblichen Patienten oder > 1,9 mg/dl bei männlichen Patienten, Aspartat-Aminotransferase und/oder Alanin-Aminotransferase > 3 x Obergrenze des Normalwerts; Blutplättchen < 100.000/fl; Hämoglobin < 8,5 g/dl; Leukozytenzahl < 1000/fl; Lymphozyten < 500/fl; Gesamtbilirubin > 2,0 mg/dl

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tocilizumab
Tocilizumab 8 mg/kg intravenös jeden Monat für sechs Monate
Arzneimittel: Tocilizumab
Andere Namen:
  • Actemra
  • Ro-Actemra

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verringerung der Größe messbarer Läsionen gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST)-Kriterien
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Funktionale Verbesserung der messbaren Indizes
Zeitfenster: 6 Monate
Verbesserung der Nieren-, Hypophysen- und Atmungsfunktion oder des Knochenumsatzes, wenn sie zu Studienbeginn verändert wurden
6 Monate
Schwankungen der Lebensqualität des Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
Ausgewertet durch Standardfragebögen (HAQ, Short Form (SF)-36)
6 Monate
Analyse der unerwünschten Ereignisse und der relevanten Sicherheitslaborparameter
Zeitfenster: 6 Monate
Überwachung unerwünschter Ereignisse, Abweichungen bei biochemischen und hämatologischen Tests (großes Blutbild, Leber- und Nierenfunktionstests, Lipidprofil)
6 Monate
Variationen in der Krankheitsaktivität, bewertet durch FDG-PET-Bildgebung
Zeitfenster: 0, 2 und 6 Monate
0, 2 und 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Bewertung von löslichen Faktoren, Rezeptoren und Aktivierungsmolekülen umfasste die Akkumulation, Aktivierung und den Einschluss von Histiozyten, die möglicherweise mit einer Reaktion auf die experimentelle Behandlung verbunden sind
Zeitfenster: 6 Monate
  • die Spiegel zirkulierender Zytokine und Chemokine vor, während und nach der Behandlung mit Tocilizumab;
  • der Immunphänotyp und die transkriptionellen Fingerabdrücke zirkulierender Immunzellen von ECD-Patienten und ihre mögliche Modulation als Ergebnis einer Behandlung mit Tocilizumab;
  • die Wege, die an der Produktion von Interleukin (IL)-6 und IL-6-induzierten Zytokinen und Chemokinen durch mononukleäre Zellen beteiligt sind, die von ECD-Patienten erhalten wurden;
  • die Interferenz von Tocilizumab in vitro auf die Monozytenaktivierung und ex vivo bei behandelten Patienten, auch um seine Wirkung auf das Profil zirkulierender Zytokine und auf das sekretorische Potenzial von Monozyten, die von Patienten stammen, zu bewerten
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ospedale San Raffaele

Ermittler

  • Hauptermittler: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. Februar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECD-TCZ-01
  • 2012-003151-11 (EudraCT-Nummer)
  • GR-2009-1594586 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Italian Ministry of Health)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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