Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af Tocilizumab hos patienter med Erdheim-Chester sygdom

9. februar 2016 opdateret af: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele

Åbent, enkeltarms, fase II, prospektivt, pilotstudie af Tocilizumab hos patienter med Erdheim-Chesters sygdom

Studiet, vi foreslår, er et pilotfase II, interventions-, behandlings-, åbent, enkeltarms-, effekt/sikkerheds klinisk forsøg med en 6-måneders behandling med tocilizumab (8 mg/kg én gang om måneden) hos voksne patienter med ekstraskeletale Erdheim- Chester sygdom (ECD). Effekten vil blive vurderet som effekten af ​​behandlingen på størrelsen af ​​de målbare læsioner, som vurderet ved bidimensionelle målinger, og ved behandlingens indvirkning på symptomkontrol og på patientens livskvalitet. Behandlingens sikkerhed vil blive bestemt ved analyse af uønskede hændelser og af de relevante sikkerhedslaboratorieparametre.

Undersøgelsens sekundære mål vil være:

  1. for bedre at karakterisere mekanismerne bag en sådan sygdom og den mulige respons på behandlingen. Især: i) vi vil undersøge de immunfænotypiske og histomorfologiske træk ved ECD histiocytter; ii) vi vil indsamle genekspressionsdata fra perifere blodimmunceller for bedre at karakterisere deres funktionelle status, for at definere deres transkriptionelle fingeraftryk og deres mulige modulering som et resultat af tocilizumab-behandling; iii) vi vil vurdere produktionen af ​​opløselige mediatorer og ekspressionen af ​​aktiveringsmolekyler af monocytter afledt af ECD-patienter, samt efter stimulering med udvalgte inflammatoriske cytokiner; iv) vi vil undersøge ex vivo og in vitro-påvirkningen af ​​tocilizumab-behandling på disse markører med henblik på mulig brug som en forudsigelse eller indikator for respons på behandlingen.
  2. at undersøge det metaboliske mønster hos ECD-patienter før og efter tocilizumab-behandling som evalueret ved fluor-d-glucose positron emissionstomografi (FDG-PET) og at verificere, om det kan være en indikator for ECD-aktivitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • San Raffaele Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter >= 18 år i stand til at forstå og underskrive et informeret samtykke;
  • histologisk bevist diagnose af Erdheim-Chester sygdom;
  • en fremskreden sygdom, der ikke er begrænset til skelettet, med mindst én målbar læsion;
  • hvis kvinder i den fødedygtige alder, en negativ graviditetstest og vilje til at følge en yderst effektiv præventionsmetode til prævention i hele undersøgelsens varighed;

Ekskluderingskriterier:

  • anamnese med overfølsomhed over for tocilizumab eller over for et eller flere af hjælpestofferne;

    - alvorlige infektioner, der kræver hospitalsindlæggelse eller antibiotikabehandling i de 30 dage før optagelsen i undersøgelsen;

  • aktiv tuberkulose, listeriose, histoplasmose, sepsis, bylder, opportunistiske infektioner; aktiv hepatitis B- eller C-virusinfektion;
  • tidligere tuberkulosehistorie (som dokumenteret ved en positiv oprenset proteinderivat (PPD) hudtest og/eller en positiv Quantiferon-test og/eller en røntgenundersøgelse af thorax), i mangel af en dokumenteret og passende administration af en specifik behandling for latent tuberkulose;
  • historie med human immundefekt virus (HIV) infektion;
  • tidligere historie (< 5 år før indskrivning) af en lymfoproliferativ lidelse eller en solid cancer (undtagen helbredt basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden);
  • moderat eller svær hjerteinsufficiens (NYHA klasse III/IV), ukontrolleret diabetes mellitus eller andre sygdomme, der -ifølge den læge, der er ansvarlig for protokollen - kan være til skade for patienten, hvis han/hun ville tilmelde sig undersøgelsen;
  • historie med alkohol- og/eller stofmisbrug;
  • forudgående behandling med alkylerende lægemidler (chlorambucil, cyclophosphamid);
  • serumkreatinin > 1,6 mg/dL hos kvindelige patienter eller > 1,9 mg/dL hos mandlige patienter, aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase > 3 x øvre normalgrænse; blodplade < 100.000/fL; hæmoglobin < 8,5 g/dL; antal hvide blodlegemer < 1000/fL; lymfocyt < 500/fL; total bilirubin > 2,0 mg/dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tocilizumab
Tocilizumab 8 mg/kg intravenøst ​​hver måned i seks måneder
Medicin: Tocilizumab
Andre navne:
  • Actemra
  • Ro-Actemra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion i dimensionerne af målbare læsioner i henhold til kriterierne for responsevaluering i solide tumorer (RECIST)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Funktionel forbedring af målbare indekser
Tidsramme: 6 måneder
Forbedring af nyre-, hypofyse- og respiratorisk funktion eller af knogleomsætning, når den ændres ved baseline
6 måneder
Variationer i patientens livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Som evalueret af standardspørgeskemaer (HAQ, Short Form (SF)-36)
6 måneder
Analyse af de uønskede hændelser og af de relevante sikkerhedslaboratorieparametre
Tidsramme: 6 måneder
Overvågning af uønskede hændelser, variationer i biokemiske og hæmatologiske tests (fuldt blodtal, lever- og nyrefunktionstest, lipidprofil)
6 måneder
Variationer i sygdomsaktivitet som evalueret ved FDG-PET-billeddannelse
Tidsramme: 0, 2 og 6 måneder
0, 2 og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af opløselige faktorer, receptorer og aktiveringsmolekyler involverede akkumulering, aktivering og indfangning af histiocytter, der muligvis er forbundet med en reaktion på den eksperimentelle behandling
Tidsramme: 6 måneder
  • niveauerne af cirkulerende cytokiner og kemokiner før, under og efter behandling med tocilizumab;
  • immunfænotypen og de transkriptionelle fingeraftryk af cirkulerende immunceller fra ECD-patienter og deres mulige modulation som et resultat af tocilizumab-behandling;
  • de veje, der er involveret i produktionen af ​​interleukin (IL)-6 og IL-6-inducerede cytokiner og kemokiner af mononukleære celler opnået fra ECD-patienter;
  • interferensen af ​​tocilizumab in vitro på monocytaktivering og ex vivo fra behandlede patienter, også for at evaluere dets effekt på profilen af ​​cirkulerende cytokiner og på sekretionspotentialet af patient-afledte monocytter
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ospedale San Raffaele

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. november 2012

Først opslået (Skøn)

15. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2016

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECD-TCZ-01
  • 2012-003151-11 (EudraCT nummer)
  • GR-2009-1594586 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Italian Ministry of Health)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erdheim-Chesters sygdom

Kliniske forsøg med Tocilizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner