Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie tocilizumabu u pacientů s Erdheim-Chesterovou chorobou

9. února 2016 aktualizováno: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele

Otevřená, jednoramenná, fáze II, prospektivní pilotní studie tocilizumabu u pacientů s Erdheimovou-Chesterovou chorobou

Studie, kterou navrhujeme, je pilotní fáze II, intervenční, léčebná, otevřená, jednoramenná klinická studie účinnosti/bezpečnosti 6měsíční léčby tocilizumabem (8 mg/kg jednou měsíčně) u dospělých pacientů s extraskeletálním Erdheimovým syndromem. Chesterova nemoc (ECD). Účinnost bude hodnocena jako účinek léčby na velikost měřitelných lézí, jak je hodnoceno pomocí dvourozměrných měření, a podle dopadu léčby na kontrolu symptomů a na kvalitu života pacienta. Bezpečnost léčby bude stanovena analýzou nežádoucích účinků a příslušných bezpečnostních laboratorních parametrů.

Vedlejšími cíli studia budou:

  1. lépe charakterizovat mechanismy, které jsou základem takového onemocnění a možnou odpověď na léčbu. Zejména: i) budeme zkoumat imunofenotypové a histomorfologické rysy ECD histiocytů; ii) shromáždíme data genové exprese z imunitních buněk periferní krve, abychom lépe charakterizovali jejich funkční stav, definovali jejich transkripční otisky prstů a jejich možnou modulaci v důsledku léčby tocilizumabem; iii) budeme hodnotit produkci rozpustných mediátorů a expresi aktivačních molekul monocyty odvozenými od pacientů s ECD, stejně jako po stimulaci vybranými zánětlivými cytokiny; iv) budeme zkoumat ex vivo a in vitro dopad léčby tocilizumabem na tyto markery pro možné použití jako prediktor nebo indikátor odpovědi na léčbu.
  2. prozkoumat metabolický vzorec u pacientů s ECD před a po léčbě tocilizumabem podle hodnocení fluoro-d-glukózovou pozitronovou emisní tomografií (FDG-PET) a ověřit, zda může být indikátorem aktivity ECD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20132
        • San Raffaele Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacienti >= 18 let schopni porozumět a podepsat informovaný souhlas;
  • histologicky prokázaná diagnóza Erdheim-Chesterovy choroby;
  • pokročilé onemocnění neomezené na kostru s alespoň jednou měřitelnou lézí;
  • pokud jsou ženy ve fertilním věku, negativní těhotenský test a ochota dodržovat vysoce účinnou antikoncepční metodu kontroly porodnosti po dobu trvání studie;

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza přecitlivělosti na tocilizumab nebo na kteroukoli pomocnou látku;

    - těžké infekce vyžadující hospitalizaci nebo antibiotickou léčbu během 30 dnů před zařazením do studie;

  • aktivní tuberkulóza, listerióza, histoplazmóza, sepse, abscesy, oportunní infekce; aktivní infekce virem hepatitidy B nebo C;
  • anamnéza tuberkulózy (jak je dokumentováno pozitivním kožním testem na purifikovaný proteinový derivát (PPD) a/nebo pozitivním testem Quantiferon a/nebo rentgenem hrudníku), při absenci zdokumentovaného a vhodného podání specifické léčby latentní tuberkulóza;
  • anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV);
  • minulá anamnéza (< 5 let před zařazením) lymfoproliferativní poruchy nebo solidní rakoviny (s výjimkou vyléčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže);
  • středně těžké nebo těžké srdeční selhání (NYHA třída III/IV), nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jiná onemocnění, která – podle lékaře odpovědného za protokol – mohou pacientovi ublížit, pokud by se do studie zapsal;
  • anamnéza zneužívání alkoholu a/nebo drog;
  • předchozí léčba alkylačními léky (chlorambucil, cyklofosfamid);
  • sérový kreatinin > 1,6 mg/dl u pacientek nebo > 1,9 mg/dl u mužů, aspartátaminotransferáza a/nebo alaninaminotransferáza > 3 x horní hranice normálu; krevní destičky < 100 000/fl; hemoglobin < 8,5 g/dl; počet bílých krvinek < 1000/fl; lymfocyt < 500/fl; celkový bilirubin > 2,0 mg/dl

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tocilizumab
Tocilizumab 8 mg/kg intravenózně každý měsíc po dobu šesti měsíců
Lék: Tocilizumab
Ostatní jména:
  • Actemra
  • Ro-Actemra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zmenšení rozměrů měřitelných lézí podle kritérií pro hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Funkční zlepšení v měřitelných indexech
Časové okno: 6 měsíců
Zlepšení renálních, hypofýzních a respiračních funkcí nebo kostního obratu, pokud jsou změněny na počátku
6 měsíců
Variace kvality života pacientů
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnoceno standardními dotazníky (HAQ, Short Form (SF)-36)
6 měsíců
Analýza nežádoucích účinků a příslušných bezpečnostních laboratorních parametrů
Časové okno: 6 měsíců
Sledování nežádoucích účinků, odchylky v biochemických a hematologických testech (plný krevní obraz, jaterní a renální testy, lipidový profil)
6 měsíců
Variace v aktivitě onemocnění hodnocené zobrazením FDG-PET
Časové okno: 0, 2 a 6 měsíců
0, 2 a 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení rozpustných faktorů, receptorů a aktivačních molekul zahrnovalo akumulaci, aktivaci a zachycení histiocytů, které mohou být spojeny s odpovědí na experimentální léčbu
Časové okno: 6 měsíců
  • hladiny cirkulujících cytokinů a chemokinů před, během a po léčbě tocilizumabem;
  • imunofenotyp a transkripční otisky cirkulujících imunitních buněk od pacientů s ECD a jejich možná modulace v důsledku léčby tocilizumabem;
  • dráhy zapojené do produkce interleukinem (IL)-6 a IL-6-indukovaných cytokinů a chemokinů mononukleárními buňkami získanými od pacientů s ECD;
  • interferenci tocilizumabu in vitro na aktivaci monocytů a ex vivo od léčených pacientů, také k vyhodnocení jeho účinku na profil cirkulujících cytokinů a na sekreční potenciál monocytů odvozených od pacienta
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ospedale San Raffaele

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

15. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECD-TCZ-01
  • 2012-003151-11 (Číslo EudraCT)
  • GR-2009-1594586 (Jiné číslo grantu/financování: Italian Ministry of Health)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Erdheim-Chesterova choroba

Klinické studie na Tocilizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit