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Studio pilota di Tocilizumab in pazienti con malattia di Erdheim-Chester

9 febbraio 2016 aggiornato da: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele

Studio pilota, prospettico, di fase II, a braccio singolo, in aperto, su tocilizumab in pazienti con malattia di Erdheim-Chester

Lo studio che proponiamo è uno studio clinico pilota di fase II, interventistico, terapeutico, in aperto, a braccio singolo, di efficacia/sicurezza di un trattamento di 6 mesi con tocilizumab (8 mg/kg una volta al mese) in pazienti adulti con Erdheimer extrascheletrico Malattia di Chester (ECD). L'efficacia sarà valutata come l'effetto del trattamento sulla dimensione delle lesioni misurabili, valutate mediante misurazioni bidimensionali, e dall'impatto del trattamento sul controllo dei sintomi e sulla qualità della vita del paziente. La sicurezza del trattamento sarà determinata dall'analisi degli eventi avversi e dei relativi parametri di laboratorio di sicurezza.

Obiettivi secondari dello studio saranno:

  1. caratterizzare meglio i meccanismi alla base di tale malattia e la possibile risposta al trattamento. In particolare: i) studieremo le caratteristiche immunofenotipiche e istomorfologiche degli istiociti ECD; ii) raccoglieremo dati di espressione genica da cellule immunitarie del sangue periferico per caratterizzare meglio il loro stato funzionale, per definire le loro impronte trascrizionali e la loro possibile modulazione a seguito del trattamento con tocilizumab; iii) valuteremo la produzione di mediatori solubili e l'espressione di molecole di attivazione da parte di monociti derivati ​​da pazienti ECD, nonché dopo stimolazione con citochine infiammatorie selezionate; iv) studieremo l'impatto ex vivo e in vitro del trattamento con tocilizumab su questi marcatori, per un possibile utilizzo come predittore o indicatore di risposta al trattamento.
  2. studiare il pattern metabolico nei pazienti con ECD prima e dopo il trattamento con tocilizumab come valutato mediante tomografia a emissione di positroni con fluoro-d-glucosio (FDG-PET) e verificare se può essere un indicatore dell'attività dell'ECD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milano, Italia, 20132
        • San Raffaele Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti >= 18 anni di età in grado di comprendere e firmare un consenso informato;
  • diagnosi istologicamente provata della malattia di Erdheim-Chester;
  • una malattia avanzata non limitata allo scheletro, con almeno una lesione misurabile;
  • se donne in età fertile, un test di gravidanza negativo e la volontà di aderire a un metodo contraccettivo altamente efficace per il controllo delle nascite per la durata dello studio;

Criteri di esclusione:

  • storia di ipersensibilità al tocilizumab o ad uno qualsiasi degli eccipienti;

    - infezioni gravi che hanno richiesto ricovero o terapia antibiotica nei 30 giorni precedenti l'arruolamento nello studio;

  • tubercolosi attiva, listeriosi, istoplasmosi, sepsi, ascessi, infezioni opportunistiche; infezione attiva da virus dell'epatite B o C;
  • storia pregressa di tubercolosi (come documentato da un test cutaneo positivo per derivati ​​proteici purificati (PPD) e/o da un test quantiferon positivo e/o da una radiografia del torace), in assenza di una somministrazione documentata e appropriata di un trattamento specifico per tubercolosi;
  • storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
  • storia pregressa (<5 anni prima dell'arruolamento) di un disturbo linfoproliferativo o di un tumore solido (escluso carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle curato);
  • insufficienza cardiaca moderata o grave (classe NYHA III/IV), diabete mellito non controllato o altre malattie che - secondo il medico responsabile del protocollo - potrebbero essere dannose per il paziente, se si iscrivesse allo studio;
  • storia di abuso di alcol e/o droghe;
  • precedente trattamento con farmaci alchilanti (clorambucile, ciclofosfamide);
  • creatinina sierica > 1,6 mg/dL nelle pazienti di sesso femminile o > 1,9 mg/dL nei pazienti di sesso maschile, aspartato aminotransferasi e/o alanina aminotransferasi > 3 volte il limite superiore della norma; piastrine < 100.000/fL; emoglobina < 8,5 g/dL; conta dei globuli bianchi < 1000/fL; linfociti < 500/fL; bilirubina totale > 2,0 mg/dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tocilizumab
Tocilizumab 8 mg/kg per via endovenosa ogni mese per sei mesi
Droga: Tocilizumab
Altri nomi:
  • Actemra
  • Ro-Actemra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione delle dimensioni delle lesioni misurabili secondo i criteri RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Miglioramento funzionale degli indici misurabili
Lasso di tempo: 6 mesi
Miglioramento della funzione renale, ipofisaria e respiratoria o del ricambio osseo, se alterato al basale
6 mesi
Variazioni della qualità di vita del paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
Come valutato da questionari standard (HAQ, Short Form (SF)-36)
6 mesi
Analisi degli eventi avversi e dei relativi parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: 6 mesi
Monitoraggio degli eventi avversi, variazioni dei test biochimici ed ematologici (emocromo completo, test di funzionalità epatica e renale, profilo lipidico)
6 mesi
Variazioni nell'attività della malattia valutate mediante imaging FDG-PET
Lasso di tempo: 0, 2 e 6 mesi
0, 2 e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La valutazione dei fattori solubili, dei recettori e delle molecole di attivazione ha comportato l'accumulo, l'attivazione e l'intrappolamento degli istiociti eventualmente associati a una risposta al trattamento sperimentale
Lasso di tempo: 6 mesi
  • i livelli di citochine e chemochine circolanti prima, durante e dopo il trattamento con tocilizumab;
  • l'immunofenotipo e le impronte digitali trascrizionali delle cellule immunitarie circolanti di pazienti con ECD e la loro possibile modulazione a seguito del trattamento con tocilizumab;
  • le vie coinvolte nella produzione di citochine e chemochine indotte da interleuchina (IL)-6 e IL-6 da parte di cellule mononucleate ottenute da pazienti ECD;
  • l'interferenza del tocilizumab in vitro sull'attivazione dei monociti ed ex vivo dei pazienti trattati, anche per valutarne l'effetto sul profilo delle citochine circolanti e sul potenziale secretorio dei monociti derivati ​​dal paziente
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ospedale San Raffaele

Investigatori

  • Investigatore principale: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

15 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 febbraio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2016

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECD-TCZ-01
  • 2012-003151-11 (Numero EudraCT)
  • GR-2009-1594586 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Italian Ministry of Health)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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