Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe tocilizumabu u pacjentów z chorobą Erdheima-Chestera

9 lutego 2016 zaktualizowane przez: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele

Otwarte, jednoramienne, prospektywne, pilotażowe badanie fazy II tocilizumabu u pacjentów z chorobą Erdheima-Chestera

Proponowane przez nas badanie to pilotażowe badanie fazy II, interwencyjne, otwarte, jednoramienne, oceniające skuteczność/bezpieczeństwo 6-miesięcznego leczenia tocilizumabem (8 mg/kg raz w miesiącu) u dorosłych pacjentów z pozaszkieletową chorobą Erdheima Choroba Chestera (ECD). Skuteczność będzie oceniana jako wpływ leczenia na wielkość mierzalnych zmian chorobowych ocenianych za pomocą pomiarów dwuwymiarowych oraz na podstawie wpływu leczenia na kontrolę objawów i jakość życia pacjentów. Bezpieczeństwo leczenia zostanie określone na podstawie analizy zdarzeń niepożądanych oraz odpowiednich parametrów laboratoryjnych bezpieczeństwa.

Celami drugorzędnymi badania będą:

  1. aby lepiej scharakteryzować mechanizmy leżące u podstaw takiej choroby i możliwą odpowiedź na leczenie. W szczególności: i) zbadamy cechy immunofenotypowe i histomorfologiczne histiocytów ECD; ii) zbierzemy dane dotyczące ekspresji genów z komórek odpornościowych krwi obwodowej, aby lepiej scharakteryzować ich status funkcjonalny, określić ich odciski palców transkrypcji i ich możliwą modulację w wyniku leczenia tocilizumabem; iii) ocenimy produkcję rozpuszczalnych mediatorów i ekspresję cząsteczek aktywujących przez monocyty pochodzące od pacjentów z ECD, a także po stymulacji wybranymi cytokinami zapalnymi; iv) zbadamy wpływ ex vivo i in vitro leczenia tocilizumabem na te markery, do ewentualnego wykorzystania jako predyktor lub wskaźnik odpowiedzi na leczenie.
  2. zbadanie wzorca metabolicznego u pacjentów z ECD przed i po leczeniu tocilizumabem ocenianego za pomocą pozytronowej tomografii emisyjnej z użyciem fluoro-d-glukozy (FDG-PET) oraz zweryfikowanie, czy może on być wskaźnikiem aktywności ECD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20132
        • San Raffaele Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjenci >= 18 lat zdolni do zrozumienia i podpisania świadomej zgody;
  • potwierdzone histologicznie rozpoznanie choroby Erdheima-Chestera;
  • zaawansowana choroba nieograniczająca się do szkieletu, z co najmniej jedną mierzalną zmianą;
  • w przypadku kobiet w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego i gotowość do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badania;

Kryteria wyłączenia:

  • historia nadwrażliwości na tocilizumab lub na którąkolwiek substancję pomocniczą;

    - ciężkie zakażenia wymagające hospitalizacji lub antybiotykoterapii w okresie 30 dni przed włączeniem do badania;

  • czynna gruźlica, listerioza, histoplazmoza, posocznica, ropnie, zakażenia oportunistyczne; aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C;
  • przebyta gruźlica (potwierdzona dodatnim wynikiem testu skórnego z oczyszczonych pochodnych białek (PPD) i/lub dodatnim wynikiem testu Quantiferon i/lub prześwietleniem klatki piersiowej), przy braku udokumentowanego i odpowiedniego leczenia swoistego leczenia utajonego gruźlica;
  • historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV);
  • historia (< 5 lat przed włączeniem) choroby limfoproliferacyjnej lub nowotworu litego (z wyłączeniem wyleczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry);
  • umiarkowana lub ciężka niewydolność serca (klasa III/IV wg NYHA), niewyrównana cukrzyca lub inne choroby, które w ocenie lekarza prowadzącego protokół mogą zaszkodzić pacjentowi, jeśli zgodzi się on na udział w badaniu;
  • historia nadużywania alkoholu i/lub narkotyków;
  • wcześniejsze leczenie lekami alkilującymi (chlorambucyl, cyklofosfamid);
  • kreatynina w surowicy > 1,6 mg/dl u kobiet lub > 1,9 mg/dl u mężczyzn, aminotransferaza asparaginianowa i (lub) aminotransferaza alaninowa > 3 x górna granica normy; płytki krwi < 100 000/fL; hemoglobina < 8,5 g/dl; liczba białych krwinek < 1000/fL; limfocyty < 500/fL; bilirubina całkowita > 2,0 mg/dl

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tocilizumab
Tocilizumab 8 mg/kg dożylnie co miesiąc przez sześć miesięcy
Lek: Tocilizumab
Inne nazwy:
  • Aktemra
  • Ro-Actemra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja wymiarów mierzalnych zmian zgodnie z kryteriami Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Poprawa funkcjonalna w mierzalnych wskaźnikach
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poprawa czynności nerek, przysadki mózgowej i układu oddechowego lub obrotu kostnego, jeśli zmieniono je na początku badania
6 miesięcy
Różnice w jakości życia pacjentów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zgodnie z oceną za pomocą standardowych kwestionariuszy (HAQ, Short Form (SF)-36)
6 miesięcy
Analiza zdarzeń niepożądanych i odpowiednich parametrów laboratoryjnych bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych, odchyleń w badaniach biochemicznych i hematologicznych (morfologia krwi, próby czynnościowe wątroby i nerek, profil lipidowy)
6 miesięcy
Zmiany w aktywności choroby oceniane za pomocą obrazowania FDG-PET
Ramy czasowe: 0, 2 i 6 miesięcy
0, 2 i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena rozpuszczalnych czynników, receptorów i cząsteczek aktywujących obejmowała akumulację, aktywację i uwięzienie histiocytów, prawdopodobnie związane z odpowiedzią na leczenie eksperymentalne
Ramy czasowe: 6 miesięcy
  • poziomy krążących cytokin i chemokin przed, w trakcie i po leczeniu tocilizumabem;
  • immunofenotyp i odciski palców transkrypcji krążących komórek odpornościowych pacjentów z ECD oraz ich możliwa modulacja w wyniku leczenia tocilizumabem;
  • szlaki zaangażowane w produkcję cytokin i chemokin indukowanych interleukiną (IL)-6 i IL-6 przez komórki jednojądrzaste uzyskane od pacjentów z ECD;
  • wpływ tocilizumabu in vitro na aktywację monocytów i ex vivo leczonych pacjentów, a także ocena jego wpływu na profil krążących cytokin i potencjał wydzielniczy monocytów pochodzących od pacjentów
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ospedale San Raffaele

Śledczy

  • Główny śledczy: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECD-TCZ-01
  • 2012-003151-11 (Numer EudraCT)
  • GR-2009-1594586 (Inny numer grantu/finansowania: Italian Ministry of Health)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Erdheima-Chestera

Badania kliniczne na Tocilizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj