Estudo Piloto de Tocilizumabe em Pacientes com Doença de Erdheim-Chester

Critério de inclusão:

• pacientes >= 18 anos de idade capazes de entender e assinar um consentimento informado;
• diagnóstico histologicamente comprovado de doença de Erdheim-Chester;
• uma doença avançada não limitada ao esqueleto, com pelo menos uma lesão mensurável;
• se mulheres com potencial para engravidar, um teste de gravidez negativo e vontade de aderir a um método contraceptivo altamente eficaz de controle de natalidade durante o estudo;

Critério de exclusão:

• história de hipersensibilidade ao tocilizumabe ou a qualquer um dos excipientes;

  - infecções graves com necessidade de internação ou antibioticoterapia nos 30 dias anteriores ao ingresso no estudo;

• tuberculose ativa, listeriose, histoplasmose, sepse, abscessos, infecções oportunistas; infecção ativa pelo vírus da hepatite B ou C;
• história pregressa de tuberculose (conforme documentado por um teste cutâneo de derivado de proteína purificada (PPD) positivo e/ou um teste Quantiferon positivo e/ou uma radiografia de tórax), na ausência de uma administração documentada e apropriada de um tratamento específico para latente tuberculose;
• história de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV);
• história pregressa (< 5 anos antes da inscrição) de distúrbio linfoproliferativo ou de câncer sólido (excluindo carcinoma basocelular ou espinocelular curado da pele);
• insuficiência cardíaca moderada ou grave (classe III/IV da NYHA), diabetes melito não controlada ou outras doenças que, segundo o médico responsável pelo protocolo, possam trazer prejuízos ao paciente, caso ele se inscreva no estudo;
• história de abuso de álcool e/ou drogas;
• tratamento prévio com drogas alquilantes (clorambucil, ciclofosfamida);
• creatinina sérica > 1,6 mg/dL em pacientes do sexo feminino ou > 1,9 mg/dL em pacientes do sexo masculino, aspartato aminotransferase e/ou alanina aminotransferase > 3 x limite superior da normalidade; plaquetas < 100.000/fL; hemoglobina < 8,5 g/dL; contagem de glóbulos brancos < 1000/fL; linfócitos < 500/fL; bilirrubina total > 2,0 mg/dL