에드하임-체스터병 환자에서 토실리주맙의 파일럿 연구
2016년 2월 9일 업데이트: Lorenzo Dagna, Ospedale San Raffaele
Erdheim-Chester 질병 환자의 Tocilizumab에 대한 공개 라벨, 단일군, II상, 전향적, 파일럿 연구
우리가 제안하는 연구는 extraskeletal Erdheim- 체스터병(ECD). 효능은 2차원 측정에 의해 평가되는 측정 가능한 병변의 크기에 대한 치료의 효과 및 증상 조절 및 환자 삶의 질에 대한 치료의 영향으로 평가될 것이다. 치료의 안전성은 유해 사례 및 관련된 안전성 실험실 매개변수의 분석에 의해 결정될 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- 그러한 질병의 기본 메커니즘과 치료에 대한 가능한 반응을 더 잘 특성화합니다. 특히: i) 우리는 ECD 조직구의 면역표현형 및 조직형태학적 특징을 조사할 것입니다. ii) 말초 혈액 면역 세포에서 유전자 발현 데이터를 수집하여 기능적 상태를 더 잘 특성화하고 전사 지문 및 토실리주맙 치료의 결과로 가능한 조절을 정의합니다. iii) 우리는 선택된 염증성 사이토카인으로 자극한 후뿐만 아니라 ECD 환자에서 파생된 단핵구에 의한 가용성 매개체의 생산 및 활성화 분자의 발현을 평가할 것입니다. iv) 우리는 치료에 대한 반응의 예측자 또는 지표로서 가능한 사용을 위해 이들 마커에 대한 토실리주맙 치료의 생체 외 및 시험관 내 영향을 조사할 것입니다.
- FDG-PET(fluoro-d-glucose positron emission tomography)로 평가한 tocilizumab 치료 전후 ECD 환자의 대사 패턴을 조사하고 이것이 ECD 활동의 지표가 될 수 있는지 확인합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Milano, 이탈리아, 20132
- San Raffaele Hospital
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 사전동의서를 이해하고 서명할 수 있는 18세 이상의 환자;
- Erdheim-Chester병의 조직학적으로 입증된 진단;
- 적어도 하나의 측정 가능한 병변이 있는 골격에 국한되지 않는 진행된 질병;
- 가임 여성의 경우, 음성 임신 테스트 및 연구 기간 동안 매우 효과적인 산아제한 피임 방법을 고수할 의향;
제외 기준:
토실리주맙 또는 임의의 부형제에 대한 과민성 병력;
- 연구 등록 전 30일 이내에 입원 또는 항생제 치료가 필요한 중증 감염;
- 활동성 결핵, 리스테리아증, 히스토플라스마증, 패혈증, 농양, 기회 감염; 활동성 B형 또는 C형 간염 바이러스 감염;
- 결핵의 과거 병력(양성 정제 단백질 유도체(PPD) 피부 검사 및/또는 양성 Quantiferon 검사 및/또는 흉부 X-레이에 의해 문서화됨), 잠복기에 대한 특정 치료의 문서화되고 적절한 투여가 없는 경우 결핵;
- 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 병력;
- 림프증식성 장애 또는 고형암(경화된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 제외)의 과거 병력(등록 전 < 5년);
- 중등도 또는 중증 심부전(NYHA 클래스 III/IV), 조절되지 않는 진성 당뇨병 또는 프로토콜을 담당하는 의사에 따라 환자가 연구에 등록할 경우 환자에게 해를 끼칠 수 있는 기타 질병;
- 알코올 및/또는 약물 남용 이력;
- 알킬화 약물(chlorambucil, cyclophosphamide)로 사전 치료;
- 혈청 크레아티닌 > 1.6 mg/dL(여성 환자) 또는 > 1.9 mg/dL(남성 환자), 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제 > 3 x 정상 상한; 혈소판 < 100.000/fL; 헤모글로빈 < 8.5g/dL; 백혈구 수 < 1000/fL; 림프구 < 500/fL; 총 빌리루빈 > 2.0 mg/dL
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 토실리주맙
Tocilizumab 8 mg/kg을 6개월 동안 매달 정맥 주사
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RECIST(고형 종양 반응 평가 기준) 기준에 따라 측정 가능한 병변의 크기 감소
기간: 6 개월
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6 개월
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측정 가능한 지표의 기능 개선
기간: 6 개월
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베이스라인에서 변경할 경우 신장, 뇌하수체 및 호흡 기능 또는 골교체 개선
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6 개월
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환자의 삶의 질 변화
기간: 6 개월
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표준 설문지(HAQ, 약식(SF)-36)에 의해 평가됨
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6 개월
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유해 사례 및 관련 안전 실험실 매개변수 분석
기간: 6 개월
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부작용 모니터링, 생화학적 및 혈액학적 검사(전혈구수, 간 및 신장 기능 검사, 지질 프로필)의 변동
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6 개월
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FDG-PET 이미징으로 평가한 질병 활동의 변이
기간: 0, 2, 6개월
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0, 2, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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용해성 인자, 수용체 및 활성화 분자의 평가는 실험적 치료에 대한 반응과 관련될 수 있는 조직구의 축적, 활성화 및 포획을 포함했습니다.
기간: 6 개월
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lorenzo Dagna, MD, San Raffaele Scientific Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 11월 12일
처음 게시됨 (추정)
2012년 11월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2016년 2월 1일
추가 정보
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토실리주맙에 대한 임상 시험
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Hoffmann-La Roche완전한류마티스 관절염프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 홍콩, 미국, 콜롬비아, 브라질, 캐나다, 뉴질랜드, 남아프리카, 필리핀 제도, 러시아 연방, 태국, 싱가포르, 불가리아, 멕시코, 호주, 리투아니아, 폴란드, 아르헨티나, 루마니아, 푸에르토 리코, 과테말라, 페루
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