アイゼンメンガー症候群の被験者の運動能力に対するマシテンタンの効果を評価するための臨床研究 (MAESTRO)
2018年2月22日 更新者：Actelion
アイゼンメンガー症候群の被験者の運動能力に対するマシテンタンの効果を評価するための、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間、第 3 相試験
アイゼンメンガー症候群の被験者におけるマシテンタンの有効性、安全性、忍容性を評価するための臨床研究。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
226
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Ahmanson/UCLA Heart Disease Center
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Hospital and Clinic
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Heart Center Nevada
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
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Bristol、イギリス、BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
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Petach Tikvah、イスラエル、49100
- Rabin Medical Centre - Pulmonology
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Vienna、オーストリア、A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
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Thessaloniki、ギリシャ、54636
- Ahepa University General hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
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Sevilla、スペイン、41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
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Valencia、スペイン、46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
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Belgrade、セルビア、11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
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Belgrade、セルビア、11070
- Mother and Child Health Care Inst "Dr Vukan Cupic"
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Belgrade、セルビア、11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
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Providencia、チリ
- Inst Nat Torax, Unidad Cardiopatia Congenitas Del Adulto
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Santiago、チリ、7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
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Berlin、ドイツ、13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
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Giessen、ドイツ、35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
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Heidelberg、ドイツ、D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
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Manila、フィリピン
- PHC, MAB
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Marseille Cedex 5、フランス、13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
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Nantes Cedex 1、フランス、44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
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Paris Cedex 15、フランス、75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
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Pessac、フランス、33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
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Sofia、ブルガリア、1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
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Sofia、ブルガリア、1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
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Sofia、ブルガリア、1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
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Hanoi、ベトナム
- Hanoi Medical University Hospital
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Ho Chi Minh、ベトナム
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
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Ho Chi Minh、ベトナム
- Tam Duc Hospital
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Coimbra、ポルトガル、3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
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Lisboa、ポルトガル、1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
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Gdańsk、ポーランド、80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
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Krakow、ポーランド、31-202
- Cardiology Kraków Univ
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Wrocław、ポーランド、51-124
- Cardiology Wrocław
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Kuala Lumpur、マレーシア、50400
- Institut Jantung Negara
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Mexico City、メキシコ、14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
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Querétaro、メキシコ
- Instituto de Corazón de Querétaro
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
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Bucuresti、ルーマニア、022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
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Targu-Mures、ルーマニア、540136
- Cardio Med SRL
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Timisoara、ルーマニア、300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
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Kemerovo、ロシア連邦、650002
- Sci Institute Systemic Problems Cardio Diseases Kemerovo
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Moscow、ロシア連邦、121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
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St Petersburg、ロシア連邦、197341
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
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Samsun、七面鳥、55139
- Omu Pediatry
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Beijing、中国、100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
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Beijing、中国、100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
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Shanghai、中国、200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
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Liaoning
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Shenyang、Liaoning、中国、110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
科目：
- -血行動態サブスタディに参加していない：12歳以上の男性または女性。
- -血行動態サブスタディへの参加：18歳以上の男性または女性。
-アイゼンメンガー症候群[ES]が確認された被験者（ダウン症候群[DS]を含む）（欧州心臓病学会[ESC]および欧州呼吸器学会[ERS]ガイドライン）：
心エコー検査によって次のように確立されます。
- 心房、心室、または動脈レベルでの大きな先天性シャント欠損*
- および右から左へのシャント、または右から左方向が一般的な双方向シャント。
- 安静時の末梢酸素飽和度 (SpO2) ≤ 90% および > 70% (パルスオキシメトリー、室内空気)。
被験者が海抜 2500 m を超える高度に住んでいる場合、下限は 65% です。
*以下のオープン欠陥のいずれかを持つ被験者は、孤立した欠陥として、または組み合わせて研究の対象となります。
- 心房中隔欠損症 (ASD)
- 心室中隔欠損症 (VSD)
- 部分的または完全な房室中隔欠損症 (AVSD)
- 動脈管開存症 (PDA)
- aortopulmonary ウィンドウ (AP ウィンドウ)
- 全体的または部分的な肺静脈還流異常 (TAPVR、PAPVR) 欠陥は、手術を受けていないか、以前に外科的に緩和されている可能性があります (重大な残存欠陥が残っている場合)。
運営委員会は、無作為化の前に適格性を確認するために、すべての被験者 (主研究および副研究) の心エコー検査データを検討します。
-心臓カテーテル検査で次の所見がある被験者：
- -平均安静時肺動脈圧（mPAP）> 25 mmHg
- -肺毛細血管楔入圧（PCWP）または平均左心房圧（LAP）または左心室拡張終期圧（LVED）≤ 15 mmHg
- 肺血管抵抗 (PVR) ≥ 800 dyn∙s/cm5 または ≥ 10 ウッド単位
- -WHO機能クラス≥IIの被験者。
- 最短距離 50m、最長距離 450m の 6 分間歩行テスト (6MWT) を確実に実行できる被験者。
除外基準:
-主な研究と血行動態のサブ研究：以前に知られている、または心臓カテーテル法または心エコー検査によって特定された以下の状態のいずれか：
- 肺動脈または静脈の狭窄 > ネイティブの肺動脈 (PA) または肺静脈の 25% のサイズ
- 心室または心房レベルでの左から右へのシャントの設定における重度の三尖弁逆流
- 軽度以上の三尖弁狭窄
- 腔内右室流出障害
- 軽度以上の僧帽弁狭窄症
- 腔内左室流出閉塞
- 弁下または弁上大動脈狭窄
- 大動脈縮窄症
- 中程度以上の僧帽弁逆流
- 肺静脈循環への心外全身静脈側副路の認識
- -認識された肝楔入圧 - 下大静脈圧勾配 > 12 mm Hg
- PCWP「v」波 >20 mmHg
- ファロー四徴症
- 動脈幹
- 中断された大動脈弓
- 大動脈の転位
- 単心室欠損症: AV 接続の欠如 (僧帽弁または三尖弁閉鎖症)、左心室または右心室の二重入口 AV 接続、機能性単心室心 (アンバランス AVSD、形成不全 RV、二重排出口 RV)、形成不全左心症候群
- エブスタイン異常
- 重度の大動脈弁逆流
- 肺閉鎖症
- PAPVR または TAPVR、肺形成不全がある場合、または肺形成不全がないことを確認する文書が存在しない場合のみ。
血行動態サブスタディに参加している被験者については、以下も除外基準と見なされます。
- SVC 狭窄 自生血管の 25% を超えるサイズ
- PDA、AP ウィンドウ、TAPVR、PAPVR、または ASD 肺静脈異常を伴う静脈洞
ダウン症
- -スクリーニング前の3か月以内またはスクリーニング期間中に臨床状態が悪化した被験者。
- -既知の中等度から重度の拘束性（つまり、総肺気量[TLC] <予測値の60％）または閉塞性肺疾患（つまり、1秒間の強制呼気量[FEV1] <予測値の80％、およびFEV1 /強制肺活量 [FVC] < 70%)
- -無作為化前の1か月以内のプロスタノイドによる治療
- -無作為化前の1か月以内にPDE-5阻害剤を開始した被験者、またはPDE-5阻害剤を服用している被験者で、無作為化前の1か月以内に用量が安定していない被験者
- -無作為化前の1か月以内のエンドセリン受容体拮抗薬（ERA）による治療
- -無作為化前の1週間以内に利尿薬を開始した被験者、または無作為化前の少なくとも1週間は利尿薬治療が安定していない被験者
- 臓器移植が検討されている被験者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：マシテンタン
被験者はマシテンタン 10 mg の経口錠剤を 1 日 1 回投与されます
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マシテンタン 10mg 経口錠 1 日 1 回
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
被験者は、マシテンタンと一致するプラセボの経口錠剤を 1 日 1 回投与されます
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マシテンタンと一致するプラセボ経口錠剤を 1 日 1 回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 16 週までの運動能力の変化 (6 分間の歩行距離 (6MWD) で測定)
時間枠：ベースラインから16週まで
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6 分間のウォーキングの目的は、運動耐性と能力をテストすることです。
このテストでは、個人が硬くて平らな面を合計 6 分間歩くことができる距離を測定します。
目標は、個人が 6 分間でできるだけ遠くまで歩くことです。
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ベースラインから16週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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WHO機能クラスのベースラインから16週に変更
時間枠：ベースラインから16週まで
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WHO の機能クラスのシフトは、下位のクラス (クラス III からクラス II など) に移行する場合は「改善」と見なされ、上位のクラス (クラス III からクラス IV など) に移行する場合は「悪化」と見なされます。
機能クラスの定義は次のとおり - クラス I: 運動時または安静時に症状なし。
クラス II: 安静時には症状はないが、階段を上る、食料品の買い物、ベッドメイキングなどの通常の活動で不快で息切れがある.
クラス III: 安静時には症状がないかもしれませんが、息切れ、疲労、または失神寸前 (例えば、
家の周りの通常の雑用を行う、日常生活の活動をしながら休憩を取らなければならない）。
クラス IV: 安静時の症状と何らかの活動による重篤な症状。
ほとんどの患者は、右心不全の結果として、足と足首にも浮腫があります。
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ベースラインから16週まで
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ベースラインから 16 週目までの呼吸困難の変化、Borg Dyspnea Index によって評価
時間枠：ベースラインから16週まで
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この結果は、ベースラインと比較した、16 週目の 6 分間歩行テスト (6MWT) の終了時に収集されたボルグ呼吸困難指数の差を測定します。
Borg dyspnea index は、呼吸困難 (呼吸困難または困難な呼吸) の重症度を 0 (「何もない」) から 10 (「非常に、非常に深刻 - 最大」) までの尺度で評価します。
ボルグ呼吸困難指数の減少は、改善を示します。
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ベースラインから16週まで
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Short Form-36（SF-36）アンケートで評価された生活の質（QoL）のベースラインから16週までの変化
時間枠：ベースラインから16週まで
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SF-36 は、36 の質問からなる多目的の短い形式の健康調査です。 それは、機能的健康と幸福のスコア (すなわち、身体機能、身体的役割、身体的痛み、一般的な健康、活力、社会的機能、感情的および精神的健康の役割) の 8 スケールのプロファイルを生成します。メンタルヘルスの要約測定値と嗜好に基づく健康ユーティリティ (1 年前よりも現在よりもはるかに悪い健康状態と評価されています)。 これは、特定の年齢、疾患、または治療グループを対象とするものではなく、一般的な測定です。 SF36 が測定するドメインとスコアのそれぞれについて、総パーセンテージ スコアが生成されます。 パーセンテージ スコアの範囲は、0% (可能な限り低いまたは最悪の機能レベル) から 100% (可能な限り高いまたは可能な限り最高の機能レベル) です。 個々のドメインと要約コンポーネントのスコアが高いほど、被験者の状態が良好であることを示します。 |
ベースラインから16週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年5月21日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年11月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月4日
最初の投稿 (見積もり)
2012年12月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年2月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月22日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AC-055-305
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