Klinisk undersøgelse for at evaluere virkningerne af Macitentan på træningskapacitet hos personer med Eisenmenger syndrom (MAESTRO)
22. februar 2018 opdateret af: Actelion
Et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, fase 3-studie for at evaluere virkningerne af Macitentan på træningskapacitet hos personer med Eisenmengers syndrom
Klinisk undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af macitentan hos personer med Eisenmengers syndrom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
226
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bulgarien, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bulgarien, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Providencia, Chile
- Inst Nat Torax, Unidad Cardiopatia Congenitas Del Adulto
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
-
-
-
Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
- Sci Institute Systemic Problems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
-
-
-
Manila, Filippinerne
- PHC, MAB
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Ahmanson/UCLA Heart Disease Center
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford Hospital and Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Frankrig, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris Cedex 15, Frankrig, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Frankrig, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grækenland, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Petach Tikvah, Israel, 49100
- Rabin Medical Centre - Pulmonology
-
-
-
-
-
Samsun, Kalkun, 55139
- Omu Pediatry
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Kina, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Kina, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Mexico
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polen, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polen, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugal, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumænien, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Rumænien, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Rumænien, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Mother and Child Health Care Inst "Dr Vukan Cupic"
-
Belgrade, Serbien, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Spanien, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Spanien, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Tyskland, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Vietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Emner:
- ikke deltager i det hæmodynamiske delstudie: mænd eller kvinder ≥ 12 år.
- deltager i det hæmodynamiske delstudie: mænd eller kvinder ≥ 18 år.
Forsøgspersoner (herunder dem med Downs Syndrom [DS]) med bekræftet Eisenmenger Syndrom [ES] (European Society of Cardiology [ESC] og European Respiratory Society [ERS] retningslinjer):
Etableret ved ekkokardiografi som:
- Stor medfødt shuntingsdefekt på atrielt, ventrikulært eller arterielt niveau*
- og højre til venstre shunt eller tovejs shunt med fremherskende højre til venstre retning.
- Perifer iltmætning i hvile (SpO2) ≤ 90 % og > 70 % (pulsoximetri, rumluft).
Den nedre grænse er 65 %, hvis et forsøgsperson bor i en højde på mere end 2500 m over havets overflade.
*Forsøgspersoner med en af følgende åbne defekter er kvalificerede til undersøgelsen enten som en isoleret defekt eller i kombination:
- atrial septal defekt (ASD)
- ventrikulær septal defekt (VSD)
- delvis eller fuldstændig atrioventrikulær septal defekt (AVSD)
- patent ductus arteriosus (PDA)
- aortopulmonært vindue (AP-vindue)
- total eller partiel anomal pulmonal venøs tilbagevenden (TAPVR, PAPVR) Defekterne kan enten være uopererede eller tidligere lindret kirurgisk (forudsat at der er væsentlig restdefekt tilbage).
Styregruppen vil gennemgå ekkokardiografidataene for alle forsøgspersoner (hovedundersøgelse og delundersøgelse) for at bekræfte berettigelse før randomisering.
Forsøgspersoner med følgende fund ved hjertekateterisering:
- Gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk i hvile (mPAP) > 25 mmHg
- Pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) eller gennemsnitligt venstre atrielt tryk (LAP) eller venstre ventrikulært endediastolisk tryk (LVED) ≤ 15 mmHg
- Pulmonal vaskulær modstand (PVR) ≥ 800 dyn∙s/cm5 eller ≥ 10 træenheder
- Forsøgspersoner med WHO funktionsklasse ≥ II.
- Forsøgspersoner, der er i stand til pålideligt at udføre 6-minutters gangtesten (6MWT) med en minimumsafstand på 50 m og en maksimal afstand på 450 m.
Ekskluderingskriterier:
- Hovedundersøgelse og hæmodynamisk delstudie: Enhver af følgende tilstande, der tidligere er kendt eller identificeret via hjertekateterisering eller ekkokardiografi:
- Pulmonal arteriel eller venøs stenose > 25 % størrelse af native pulmonal arterie (PA) eller pulmonal vene
- Alvorlig trikuspidal regurgitation i indstillingen af venstre til højre shunt på ventrikulært eller atrielt niveau
- Større end mild trikuspidalstenose
- Intrakavitær RV udstrømning obstruktion
- Større end mild mitralstenose
- Intrakavitær LV udstrømningsobstruktion
- Subvalvulær eller supravalvulær aortastenose
- Aorta koarktation
- Større end moderat mitral regurgitation
- Anerkendte ekstracardiale systemiske venøse kollateraler til det pulmonale venøse kredsløb
- Anerkendt hepatisk kiletryk-inferior vena cava trykgradient >12 mm Hg
- PCWP "v" bølger >20 mmHg
- Tetralogi af Fallot
- Truncus arteriosus
- Afbrudt aortabue
- Transposition af store arterier
- Enkelt ventrikeldefekter: fraværende AV-forbindelse (mitral- eller trikuspidalatresi), dobbeltindløbs-AV-forbindelser venstre eller højre ventrikel, funktionelt univentrikulært hjerte (ubalanceret AVSD, hypoplastisk RV, dobbeltudtag RV), hypoplastisk venstre hjertesyndrom
- Ebsteins anomali
- Alvorlig aorta regurgitation
- Pulmonal atresi
- PAPVR eller TAPVR, KUN hvis der er lungehypoplasi, eller hvis der ikke findes dokumentation, der bekræfter fraværet af lungehypoplasi.
For forsøgspersoner, der deltager i det hæmodynamiske delstudie, vil følgende også blive betragtet som eksklusionskriterier:
- SVC-stenose >25 % størrelse af naturligt kar
- PDA, AP-vindue, TAPVR, PAPVR eller ASD sinus venosus med anomale lungevener
Downs syndrom
- Forsøgspersoner med forværring af deres kliniske status inden for 3 måneder før screening eller i screeningsperioden.
- Kendt moderat til svær restriktiv (dvs. total lungekapacitet [TLC] < 60 % af forudsagt værdi) eller obstruktiv lungesygdom (dvs. forceret ekspiratorisk volumen på et sekund [FEV1] < 80 % af forudsagt værdi og med FEV1 / tvungen vital kapacitet [FVC] < 70 %)
- Behandling med prostanoider inden for 1 måned før randomisering
- Forsøgspersoner, der påbegyndte en PDE-5-hæmmer inden for 1 måned før randomisering, eller personer på en PDE-5-hæmmer, for hvem dosis ikke har været stabil inden for 1 måned før randomisering
- Behandling med endotelinreceptorantagonister (ERA'er) inden for 1 måned før randomisering
- Personer, der påbegyndte diuretika inden for 1 uge før randomisering, eller forsøgspersoner, hvis diuretikabehandling ikke har været stabil i mindst 1 uge før randomisering
- Forsøgspersoner, der overvejes til en organtransplantation
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Macitentan
Forsøgspersoner får macitentan 10 mg oral tablet én gang dagligt
|
Macitentan 10 mg oral tablet én gang dagligt
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner får macitentan-matchende placebo oral tablet én gang dagligt
|
Macitentan-matchende placebo oral tablet én gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline til uge 16 i træningskapacitet, målt ved 6 minutters gangdistance (6MWD)
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
|
Formålet med de seks minutters gåtur er at teste træningstolerance og kapacitet.
Testen måler den distance, en person er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade.
Målet er, at den enkelte skal gå så langt som muligt på seks minutter.
|
Fra baseline til uge 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline til uge 16 i WHO funktionsklasse
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
|
Et skift i WHO-funktionsklasser betragtes som en 'forbedring', når man skifter til en lavere klasse (f.eks. fra klasse III til klasse II) eller en 'forværring', når man skifter til en højere klasse (f.eks. fra klasse III til klasse IV).
Definition af funktionsklasser som følger - Klasse I: ingen symptomer ved træning eller hvile.
Klasse II: Ingen symptomer i hvile, men ubehageligt og stakåndet ved normal aktivitet, såsom at gå op ad en trappe, handle dagligvarer eller rede sengen.
Klasse III: Kan ikke have symptomer i hvile, men aktiviteter stærkt begrænset af åndenød, træthed eller næsten besvimelse (f.eks.
laver normale gøremål i hjemmet, er nødt til at holde pauser, mens du laver daglige aktiviteter).
Klasse IV: Symptomer i hvile og alvorlige symptomer ved enhver aktivitet.
De fleste patienter har også ødem i fødder og ankler som følge af højre hjertesvigt.
|
Fra baseline til uge 16
|
|
Ændring fra baseline til uge 16 i dyspnø, vurderet af Borg Dyspnø Index
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
|
Dette resultat måler forskellen i Borg dyspnø-indekset indsamlet ved slutningen af 6-minutters gangtesten (6MWT) i uge 16 sammenlignet med baseline.
Borg dyspnø-indekset vurderer sværhedsgraden af dyspnø (besvær eller besværlig vejrtrækning) på en skala fra 0 ('Intet overhovedet') til 10 ('Meget, meget alvorlig - maksimal').
Et fald i Borg dyspnø-indekset indikerer en forbedring.
|
Fra baseline til uge 16
|
|
Ændring fra baseline til uge 16 i livskvalitet (QoL), vurderet ved den korte formular-36 (SF-36) spørgeskema
Tidsramme: Fra baseline til uge 16
|
SF-36 er en multifunktionel, kortformig sundhedsundersøgelse med 36 spørgsmål. Det giver en 8-skala profil af den funktionelle sundhed og velvære score (dvs. fysisk funktion, rolle fysisk, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig og mental sundhed), såvel som psykometrisk baseret fysisk og mental sundhed. mental sundhed sammenfattende mål og et præferencebaseret sundhedsværktøj (sundhed vurderet som meget bedre nu end for et år siden til meget dårligere nu end for et år siden). Det er en generisk foranstaltning, i modsætning til en, der er rettet mod en bestemt alder, sygdom eller behandlingsgruppe. For hvert af de domæner og scorer, som SF36 måler, produceres der en aggregeret procentscore. Den procentvise score spænder fra 0 % (laveste eller værst mulige funktionsniveau) til 100 % (højeste eller bedst mulige funktionsniveau). En højere score for de enkelte domæner og sammenfattende komponentscore indikerer en bedre tilstand af emnet. |
Fra baseline til uge 16
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. maj 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. december 2012
Først opslået (Skøn)
6. december 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. februar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. februar 2018
Sidst verificeret
1. januar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Hypertension, lunge
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Forhøjet blodtryk
- Pulmonal arteriel hypertension
- Eisenmenger kompleks
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Endotelinreceptorantagonister
- Endothelin A-receptorantagonister
- Endothelin B-receptorantagonister
- Macitentan
Andre undersøgelses-id-numre
- AC-055-305
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .