Badanie kliniczne oceniające wpływ macytentanu na wydolność wysiłkową osób z zespołem Eisenmengera (MAESTRO)
22 lutego 2018 zaktualizowane przez: Actelion
Wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych badanie fazy 3 oceniające wpływ macytentanu na wydolność wysiłkową osób z zespołem Eisenmengera
Badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję macytentanu u pacjentów z zespołem Eisenmengera.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
226
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria, A-1090
- Gen Hosp Univ Vienna Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Cardiology Clinic
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Mhat Nat Card Hosp - Pediatric Clin / Ped Card Dept
-
Sofia, Bułgaria, 1750
- Mhat Sveta Anna Clin Card
-
-
-
-
-
Providencia, Chile
- Inst Nat Torax, Unidad Cardiopatia Congenitas Del Adulto
-
Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura - Cardio Unit
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100029
- Beijing Anzhen Hospital, Cardiology Dpt
-
Beijing, Chiny, 100037
- Cardiovascular Institute&Fuwai Hospital
-
Shanghai, Chiny, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital, Dept of Pulmonary Circulation
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
- Guangdong General Hospital, Cardiology Dpt
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
- Wu Han Asia Heart Hosp
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Chiny, 110016
- The General Hosp of Shenyang Military Region
-
-
-
-
-
Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
- Sci Institute Systemic Problems Cardio Diseases Kemerovo
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 121552
- Russian Cardiology Scientific and Production Complex
-
St Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
- V. A. Almazov Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Manila, Filipiny
- PHC, MAB
-
-
-
-
-
Marseille Cedex 5, Francja, 13385
- Hosp La Timone - Dept Pediatric Cardiology
-
Nantes Cedex 1, Francja, 44093
- Hosp Laennec - Dept Cardiology
-
Paris Cedex 15, Francja, 75908
- Hosp Pompidou - Dept Congenital Cardiac Diseases
-
Pessac, Francja, 33604
- Hosp Cardiology Haut Leveque - Dept Congenital Diseases
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecja, 54636
- Ahepa University General hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hosp Univ Vall D'Hebron - Dpt Congenital Heart Disease Adult
-
Sevilla, Hiszpania, 41007
- Hosp Univ Virgen Macarena - Dpt Cardiology
-
Valencia, Hiszpania, 46009
- Hosp Universitario La Fe Dpt Cardiology
-
-
-
-
-
Samsun, Indyk, 55139
- Omu Pediatry
-
-
-
-
-
Petach Tikvah, Izrael, 49100
- Rabin Medical Centre - Pulmonology
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- Institut Jantung Negara
-
-
-
-
-
Mexico City, Meksyk, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez
-
Querétaro, Meksyk
- Instituto de Corazón de Querétaro
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksyk, 64718
- Unidad de Investigacion Clin En Med, Sc (Udicem)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Herzzentrum Berlin, Ped Cardiology
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Universitätsklinikum Giessen - Pediatric Heart Center
-
Heidelberg, Niemcy, D-69120
- Uni Heidelberg - Kinderkardiologie
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska, 80-952
- Cardiology Gdańsk Univ
-
Krakow, Polska, 31-202
- Cardiology Kraków Univ
-
Wrocław, Polska, 51-124
- Cardiology Wrocław
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia, 3000-075
- Hosp Univ Coimbra - Dpt Cardiology
-
Lisboa, Portugalia, 1169-024
- Hosp Sta Marta - Dept Cardiology
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumunia, 022328
- Er Inst For Cardvasc Dis "Prof Dr Cc Iliescu" - Card Ii
-
Targu-Mures, Rumunia, 540136
- Cardio Med SRL
-
Timisoara, Rumunia, 300312
- Clin Hosp For Inf and Pulm Dis Victor Babes - Ii Pulm
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11040
- Dedinje Cardiovasc Inst - Cardiovasc Research Ctr
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Mother and Child Health Care Inst "Dr Vukan Cupic"
-
Belgrade, Serbia, 11080
- Clin Hosp Ctr Zemun - Cardiology Dept
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Ahmanson/UCLA Heart Disease Center
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Hospital and Clinic
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University Hospital/The Emory Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Barnes-Jewish Hosp/Wash Univ School of Med
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Children's Heart Center Nevada
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2303
- Texas Children'S Hosp - Dept of Cardiology
-
-
-
-
-
Hanoi, Wietnam
- Hanoi Medical University Hospital
-
Ho Chi Minh, Wietnam
- Children'S Hospital, Ho Chi Minh
-
Ho Chi Minh, Wietnam
- Tam Duc Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
- Bristol Univ Hosp Congenital Heart Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Przedmioty:
- nieuczestniczący w podbadaniu hemodynamicznym: mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 12 lat.
- uczestniczących w badaniu cząstkowym hemodynamicznym: mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 lat.
Osoby (w tym osoby z zespołem Downa [DS]) z potwierdzonym zespołem Eisenmengera [ES] (wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego [ESC] i Europejskiego Towarzystwa Chorób Płuc [ERS]):
Ustalony przez echokardiografię jako:
- Duża wrodzona wada przetoki na poziomie przedsionków, komór lub tętnic*
- i bocznik od prawej do lewej lub bocznik dwukierunkowy z dominującym kierunkiem od prawej do lewej.
- Spoczynkowe wysycenie krwi obwodowej tlenem (SpO2) ≤ 90% i > 70% (pulsoksymetria, powietrze w pomieszczeniu).
Dolna granica wynosi 65%, jeśli badany mieszka na wysokości większej niż 2500 m n.p.m.
*Osoby z jedną z poniższych otwartych wad kwalifikują się do badania jako pojedyncza wada lub w połączeniu:
- ubytek przegrody międzyprzedsionkowej (ASD)
- ubytek przegrody międzykomorowej (VSD)
- częściowy lub całkowity ubytek przegrody międzyprzedsionkowo-komorowej (AVSD)
- przetrwały przewód tętniczy (PDA)
- okno aortalno-płucne (okno AP)
- całkowity lub częściowy nieprawidłowy powrót żył płucnych (TAPVR, PAPVR) Ubytki mogą być nieoperowane lub wcześniej leczone chirurgicznie (pod warunkiem, że pozostały istotne ubytki resztkowe).
Komitet Sterujący dokona przeglądu danych echokardiograficznych wszystkich uczestników (badanie główne i badanie dodatkowe) w celu potwierdzenia kwalifikowalności przed randomizacją.
Osoby z następującymi objawami podczas cewnikowania serca:
- Średnie ciśnienie w tętnicy płucnej w spoczynku (mPAP) > 25 mmHg
- Ciśnienie zaklinowania w kapilarach płucnych (PCWP) lub średnie ciśnienie lewego przedsionka (LAP) lub końcoworozkurczowe ciśnienie lewej komory (LVED) ≤ 15 mmHg
- Naczyniowy opór płucny (PVR) ≥ 800 dyn∙s/cm5 lub ≥ 10 jednostek Wooda
- Pacjenci z klasą czynnościową WHO ≥ II.
- Osoby zdolne do rzetelnego wykonania 6-minutowego testu marszu (6MWT) z minimalnym dystansem 50 m i maksymalnym 450 m.
Kryteria wyłączenia:
- Badanie główne i badanie dodatkowe dotyczące hemodynamiki: którykolwiek z poniższych stanów wcześniej znany lub zidentyfikowany za pomocą cewnikowania serca lub badania echokardiograficznego:
- Zwężenie tętnicy płucnej lub żyły płucnej > 25% wielkości natywnej tętnicy płucnej (PA) lub żyły płucnej
- Ciężka niedomykalność zastawki trójdzielnej w przebiegu przecieku od lewej do prawej na poziomie komory lub przedsionka
- Większe niż łagodne zwężenie zastawki trójdzielnej
- Niedrożność odpływu z RV wewnątrz jam ciała
- Większe niż łagodne zwężenie mitralne
- Wewnątrzkomorowa niedrożność odpływu LV
- Podzastawkowe lub nadzastawkowe zwężenie aorty
- Koarktacja aorty
- Większa niż umiarkowana niedomykalność mitralna
- Rozpoznane pozasercowe układowe układowe żylne oboczne do płucnego krążenia żylnego
- Rozpoznany gradient ciśnienia klina wątrobowego w żyle głównej dolnej >12 mm Hg
- Załamki PCWP „v” >20 mmHg
- Tetralogia Fallota
- Truncus arteriosus
- Przerwany łuk aorty
- Transpozycja wielkich arterii
- Wady pojedynczej komory: brak połączenia AV (atrezja zastawki mitralnej lub trójdzielnej), podwójne połączenia AV w lewej lub prawej komorze, czynność serca jednokomorowego (niezrównoważona AVSD, niedorozwój RV, podwójne ujście RV), zespół niedorozwoju lewego serca
- Anomalia Ebsteina
- Ciężka niedomykalność zastawki aortalnej
- Atrezja płuc
- PAPVR lub TAPVR TYLKO w przypadku hipoplazji płuc lub braku dokumentacji potwierdzającej brak hipoplazji płuc.
W przypadku pacjentów uczestniczących w badaniu cząstkowym hemodynamicznym za kryteria wykluczenia zostaną również uznane następujące kryteria:
- Zwężenie SVC >25% wielkości naczynia natywnego
- PDA, okno AP, TAPVR, PAPVR lub ASD sinus venosus z nieprawidłowymi żyłami płucnymi
Zespół Downa
- Osoby, u których stan kliniczny pogorszył się w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania przesiewowego.
- Rozpoznana umiarkowana do ciężkiej restrykcyjna (tj. całkowita pojemność płuc [TLC] < 60% wartości należnej) lub obturacyjna choroba płuc (tj. natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy [FEV1] < 80% wartości należnej oraz FEV1 / natężona pojemność życiowa [FVC] < 70%)
- Leczenie prostanoidami w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
- Osoby, które rozpoczęły leczenie inhibitorem PDE-5 w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją lub osoby przyjmujące inhibitor PDE-5, u których dawka nie była stabilna w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
- Leczenie antagonistami receptora endoteliny (ERA) w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
- Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie moczopędne w ciągu 1 tygodnia przed randomizacją lub pacjenci, u których leczenie moczopędne nie było stabilne przez co najmniej 1 tydzień przed randomizacją
- Osoby rozważane do przeszczepu narządu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Macytentan
Osobnicy otrzymują tabletkę doustną 10 mg macytentanu raz dziennie
|
Macitentan 10 mg tabletka doustna raz na dobę
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Osobnicy otrzymują doustną tabletkę placebo odpowiadającą macytentanowi raz dziennie
|
Doustna tabletka placebo odpowiadająca macytentanowi raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wydolności wysiłkowej od wartości początkowej do tygodnia 16, mierzona na podstawie 6-minutowego marszu (6MWD)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
Celem sześciominutowego marszu jest sprawdzenie tolerancji wysiłku i wydolności.
Test mierzy odległość, jaką dana osoba jest w stanie przejść w ciągu sześciu minut po twardej, płaskiej powierzchni.
Celem jest, aby osoba przeszła jak najdłuższy dystans w ciągu sześciu minut.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 16 w klasie czynnościowej WHO
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
Przesunięcie w klasach funkcjonalnych WHO jest uważane za „poprawę” w przypadku przejścia do niższej klasy (np. z klasy III do klasy II) lub „pogorszenie” w przypadku przejścia do wyższej klasy (np. z klasy III do klasy IV).
Definicja klas funkcjonalnych w następujący sposób - Klasa I: brak objawów podczas ćwiczeń lub w spoczynku.
Klasa II: Brak objawów w spoczynku, ale dyskomfort i duszność przy normalnej czynności, takiej jak wchodzenie po schodach, zakupy spożywcze lub ścielenie łóżka.
Klasa III: Może nie mieć objawów w spoczynku, ale aktywność jest znacznie ograniczona przez duszność, zmęczenie lub stan bliski omdlenia (np.
wykonywanie normalnych prac domowych, konieczność robienia przerw podczas wykonywania codziennych czynności).
Klasa IV: Objawy w spoczynku i ciężkie objawy przy jakiejkolwiek aktywności.
Większość pacjentów ma również obrzęki stóp i kostek w wyniku prawokomorowej niewydolności serca.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej do 16. tygodnia duszności, oceniana za pomocą wskaźnika duszności Borga
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
Ten wynik mierzy różnicę we wskaźniku duszności Borga zebranym na koniec testu 6-minutowego marszu (6MWT) w 16. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową.
Wskaźnik duszności Borga ocenia nasilenie duszności (trudne lub utrudnione oddychanie) w skali od 0 („całkowicie nic”) do 10 („bardzo, bardzo ciężka – maksymalna”).
Spadek wskaźnika duszności Borga wskazuje na poprawę.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
|
Zmiana jakości życia (QoL) od punktu początkowego do tygodnia 16, oceniana za pomocą kwestionariusza Short Form-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
SF-36 to wielozadaniowa, krótka ankieta zdrowotna zawierająca 36 pytań. Daje 8-skalowy profil wyników w zakresie zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia (tj. funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola w zdrowiu emocjonalnym i psychicznym), a także psychometrycznie oparte fizyczne i sumaryczne miary zdrowia psychicznego i narzędzie zdrowotne oparte na preferencjach (stan zdrowia oceniany jako znacznie lepszy niż rok temu do znacznie gorszego niż rok temu). Jest to środek ogólny, w przeciwieństwie do środka ukierunkowanego na określony wiek, chorobę lub grupę leczoną. Dla każdej domeny i wyników, które mierzy SF36, generowany jest łączny wynik procentowy. Wyniki procentowe wahają się od 0% (najniższy lub najgorszy możliwy poziom funkcjonowania) do 100% (najwyższy lub najlepszy możliwy poziom funkcjonowania). Wyższy wynik dla poszczególnych domen oraz sumaryczne wyniki składowe wskazują na lepszą kondycję badanego. |
Od punktu początkowego do tygodnia 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 maja 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 listopada 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 grudnia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 grudnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 lutego 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Wady wrodzone
- Nadciśnienie, Płuc
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nadciśnienie
- Nadciśnienie tętnicze płuc
- Kompleks Eisenmengera
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Antagoniści receptora endoteliny
- Antagoniści receptora endoteliny A
- Antagoniści receptora endoteliny B
- Macytentan
Inne numery identyfikacyjne badania
- AC-055-305
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .