特発性低身長（ISS）の小児におけるSaizen®の安全性と有効性を評価する第3相試験
2016年8月24日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany
特発性低身長児におけるサイゼン® 0.067 mg/kg/日の皮下注射の安全性と有効性を評価するための、無作為化、非盲検、2 群並行群、非治療群、多施設共同第 III 相試験
これは、非盲検、多施設、無作為化、2 群並行、非治療群対照 (最初の 6 か月間のみ)、ISS の子供を対象とした第 3 相試験です。
被験者は、0.067 ミリグラム/キログラム/日 (mg/kg/日) のサイゼン®、体重ベースの用量で 12 か月間 (テスト グループで 12 か月の治療、および 6 か月の治療なしで、その後 6 か月) 治療されます。対照群における治療の影響）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
90
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Located in、大韓民国
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 5歳以上
- 思春期前;精巣容積が 4 ミリリットル未満 (男性) および乳房ステージ 1 (女性)
- 研究に含める前の過去6か月以上の身長の公式記録（病院や学校で測定された記録など）（自宅での身長の自己測定は有効な記録とは見なされません）
- 同性、同年齢と比較して身長が 3 パーセンタイル以下
- -GH刺激テストで1リットルあたり10マイクログラム（mcg / L）を超えるピーク血清成長ホルモン（GH）（1年以内のGH刺激テストで10 mcg / Lを超えるピーク血清GHの結果を代わりに使用できます）
- GH療法を受けていない
- 通常の出生時体重（同性と比較して 3 パーセンタイル以上）
- 正常な甲状腺機能
- 女の子の正常核型
- 親/保護者からの書面によるインフォームドコンセント
- -韓国語を話し、理解し、読み、書く被験者からの書面によるインフォームドコンセント
- 骨年齢が男児で10歳未満、女児で9歳未満で、骨年齢と暦年齢の差が3歳以下
除外基準:
- 思春期の発達 (タナー段階 2 以上)
- 骨格異形成または体格の異常
- 慢性全身疾患
- 異形症候群
- 成長ホルモン欠乏症
- 在胎期間に応じて小さい (SGA)
- 注意欠陥多動性障害（ADHD）または多動性障害の現在の投薬
- -成長ホルモンの分泌または作用に影響を与える可能性のある薬物による現在の投薬（エストロゲン、アンドロゲン、アナボリックステロイド、コルチコステロイド、チロキシン、アロマターゼ阻害剤など）
- 糖尿病
- 腎移植
- 心臓切開手術、腹部手術、または複数の偶発的な外傷後の合併症を含む急性重篤疾患
- 急性呼吸不全
- 悪性腫瘍または悪性腫瘍に対する以前の治療
- -ソマトトロピンまたはクレゾールまたはグリセロールを含むその賦形剤に対する既知の過敏症
- 閉鎖性骨端、根底にある頭蓋内腫瘍の進行または再発、慢性腎疾患
- Prader-Willi 症候群などの内分泌障害または代謝障害;ラッセルシルバー症候群;セッケル症候群;ダウン症候群;クッシング症候群;ヌーナン症候群;他の染色体異常による低身長
- 精神疾患、栄養障害、慢性衰弱性疾患など、低身長を説明する疾患
- -過去3か月以内に別の臨床試験に参加した
- 両親または法定後見人の法的能力のないまたは制限された法的能力のステータス
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サイゼンテストグループ
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Saizen テスト グループの被験者は、12 日間、1 日あたり体重 1 キログラムあたり 0.067 ミリグラム (mg/kg/日) の体重ベースの用量で、週に 6 日、皮下に Saizen (組換えヒト成長ホルモン [r-hGH]) を受け取ります。月。
他の名前：
Saizen 対照群の被験者は、最初の 6 か月間は治療を受けず、その後、次の 6 か月間、0.067 mg/kg/日の体重ベースの用量で週 6 日、皮下に Saizen (r-hGH) を受け取ります。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：サイゼンコントロールグループ
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Saizen テスト グループの被験者は、12 日間、1 日あたり体重 1 キログラムあたり 0.067 ミリグラム (mg/kg/日) の体重ベースの用量で、週に 6 日、皮下に Saizen (組換えヒト成長ホルモン [r-hGH]) を受け取ります。月。
他の名前：
Saizen 対照群の被験者は、最初の 6 か月間は治療を受けず、その後、次の 6 か月間、0.067 mg/kg/日の体重ベースの用量で週 6 日、皮下に Saizen (r-hGH) を受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Last Observation Carried Forward (LOCF) メソッドを使用した 6 か月目の高さ速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
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ベースラインの高さは、無作為化前の利用可能な最後の高さの測定値として定義されます。
ベースラインの身長速度 = ([ベースラインの身長 - 少なくとも 6 か月前に取得した身長測定値] / 6) * 12. 6 か月目の身長速度 = ([6 か月目の身長 - 少なくとも 6 か月前に取得した身長測定値] / 6) * 12 .
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ベースライン、6 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月目の高さ速度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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ベースラインの高さは、無作為化前の利用可能な最後の高さの測定値として定義されます。
ベースラインの身長速度 = ([ベースラインの身長 - 少なくとも 12 か月前に取得した身長測定値] / 12) * 12. 12 か月目の身長速度 = ([12 か月目の身長 - 少なくとも 12 か月前に取得した身長測定値] / 12) * 12 .
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ベースライン、12か月目
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6 か月目と 12 か月目のベースラインからの身長の変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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6か月目と12か月目の身長標準偏差スコア（SDS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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身長 SDS は次のように計算されました: 身長 SDS = (測定された身長 - 母集団の平均) / 母集団の標準偏差。ここで、平均と標準偏差は韓国の標準成長チャートに基づいています。
SDS は、対象者の値が参照母集団の平均値に対してどれだけ高い標準偏差 (正の SDS の場合) または低い標準偏差 (負の SDS の場合) であるかを示しました。
スコアはゼロ付近でした。
負のスコアは、被験者が年齢/性別に対して小さかったことを示しました。
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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6か月目と12か月目のインスリン様成長因子-I（IGF-I）の血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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6か月目と12か月目のインスリン様成長因子結合タンパク質-3（IGFBP-3）の血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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研究治療へのアドヒアランスの割合
時間枠：投与後 6 か月 (サイゼン テスト グループとサイゼン コントロール グループ);投与後12ヶ月（Saizen試験群）
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研究治療への順守率（順守率）は、実際に受けた治療数を予定治療数で割って100を掛けたものとして定義されました。
最前線群はベースラインから6ヶ月まで、最前線対照群は6ヶ月から12ヶ月までの6ヶ月間の順守率を算出しました。
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投与後 6 か月 (サイゼン テスト グループとサイゼン コントロール グループ);投与後12ヶ月（Saizen試験群）
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治療緊急有害事象（TEAE）、重篤なTEAEを有する被験者の数
時間枠：13か月目までのベースライン
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有害事象（AE）は、必ずしも治験薬との因果関係を持たない不都合な医学的出来事として定義されました。
AE は、治験薬に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患として定義されました。
重大な有害事象 (SAE) は、次の結果のいずれかをもたらした AE でした。生命を脅かす;永続的/重大な障害/無能力;初期または長期の入院患者;先天性異常/先天性欠損症、または医学的に重要であると考えられていました。
Saizen 試験群では、TEAE は最初の治療投与時またはその後に発生または悪化した事象として定義され、Saizen 対照群では、TEAE は無作為化時またはその後に発生または悪化した事象として定義されました。
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13か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年12月1日
一次修了 (実際)
2014年8月1日
研究の完了 (実際)
2015年3月1日
試験登録日
最初に提出
2012年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月7日
最初の投稿 (見積もり)
2012年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年10月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年8月24日
最終確認日
2016年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。