En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Saizen® hos barn med idiopatisk kort statur (ISS)
24. august 2016 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
En randomisert, åpen, to-arms parallell gruppe, ingen behandlingsgruppekontrollert, multisenter fase III-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Saizen® 0,067 mg/kg/dag subkutan injeksjon hos barn med idiopatisk kortvokst
Dette er en åpen, multisenter, randomisert, to-arms parallell, ikke-behandlingsgruppekontrollert (bare for de første 6 månedene), fase 3-studie hos barn med ISS.
Forsøkspersonene vil bli behandlet med 0,067 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) Saizen®, vektbasisdose, i 12 måneder (12 måneders behandling i testgruppen, og 6 måneder uten behandling og deretter 6 måneder behandling i kontrollgruppen).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
90
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Located in, Korea, Republikken
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder over eller lik 5 år
- Pre-pubertet; testikkelvolum mindre enn 4 milliliter (hos menn) og bryststadium 1 (hos kvinner)
- Offisielle registreringer av høyde (for eksempel registreringer målt på sykehus eller skoler) i løpet av de siste 6 månedene eller mer før inkludering i studien (selvmåling av høyden hjemme vil ikke anses som en gyldig registrering)
- Høyde mindre enn eller lik 3. persentil sammenlignet med samme kjønn, samme alder
- Maksimal serumveksthormon (GH) større enn 10 mikrogram per liter (mcg/L) i GH-stimuleringstest (resultater av topp serum-GH større enn 10 mcg/L i GH-stimuleringstest innen 1 år kan brukes i stedet)
- Naiv til GH-terapi
- Normal fødselsvekt (som er større enn eller lik 3. persentil sammenlignet med samme kjønn)
- Normal funksjon i skjoldbruskkjertelen
- Normal karyotype hos jenter
- Skriftlig informert samtykke fra foresatte
- Skriftlig informert samtykke fra forsøkspersonen som snakker, forstår, leser og skriver koreansk
- Benalder under 10 år hos gutter og mindre enn 9 år hos jenter, hvis forskjell mellom bein og kronologisk alder ikke er mer enn 3 år
Ekskluderingskriterier:
- Pubertetsutvikling (Tanner stadium større enn eller lik 2)
- Skjelettdysplasi eller unormale kroppsforhold
- Kronisk systemisk sykdom
- Dysmorfisk syndrom
- Mangel på veksthormon
- Liten for svangerskapsalder (SGA)
- Nåværende medisin for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) eller hyperaktivitetsforstyrrelse
- Nåværende medisiner med legemidler som kan påvirke sekresjon eller virkning av veksthormon (som østrogen, androgen, anabole steroider, kortikosteroider, tyroksin, aromatasehemmere)
- Sukkersyke
- Nyretransplantasjon
- Akutt kritisk sykdom, inkludert komplikasjoner etter åpen hjertekirurgi, abdominal kirurgi eller flere utilsiktede traumer
- Akutt respirasjonssvikt
- Malignitet eller tidligere behandling for malignitet
- Kjent overfølsomhet overfor somatotropin eller noen av dets hjelpestoffer inkludert kresol eller glyserol
- Lukkede epifyser, progresjon eller tilbakefall av en underliggende intrakraniell svulst, kronisk nyresykdom
- Endokrinologiske eller metabolske lidelser som Prader-Willi syndrom; Russel-Silver syndrom; Seckel syndrom; Downs syndrom; Cushings syndrom; Noonan syndrom; kortvoksthet forårsaket av andre kromosomavvik
- Lidelsene som forklarer kortvekst som psykiatriske lidelser, ernæringsforstyrrelser og kroniske svekkende sykdommer
- Deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av de siste 3 månedene
- Status for juridisk inhabilitet eller begrenset rettslig handleevne til foreldrene eller verge
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Saizen testgruppe
|
Forsøkspersoner i Saizen-testgruppen vil motta Saizen (rekombinant-humant veksthormon [r-hGH]) subkutant 6 dager per uke med en vektbasert dose på 0,067 milligram per kilo kroppsvekt per dag (mg/kg/dag) i 12 måneder.
Andre navn:
Forsøkspersoner i Saizen-kontrollgruppen vil ikke motta behandling de første 6 månedene og vil deretter få Saizen (r-hGH) subkutant 6 dager per uke med en vektbasert dose på 0,067 mg/kg/dag i de neste 6 månedene.
Andre navn:
|
|
Aktiv komparator: Saizen kontrollgruppe
|
Forsøkspersoner i Saizen-testgruppen vil motta Saizen (rekombinant-humant veksthormon [r-hGH]) subkutant 6 dager per uke med en vektbasert dose på 0,067 milligram per kilo kroppsvekt per dag (mg/kg/dag) i 12 måneder.
Andre navn:
Forsøkspersoner i Saizen-kontrollgruppen vil ikke motta behandling de første 6 månedene og vil deretter få Saizen (r-hGH) subkutant 6 dager per uke med en vektbasert dose på 0,067 mg/kg/dag i de neste 6 månedene.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i høydehastighet ved måned 6 ved bruk av siste observasjon fremført (LOCF) metode
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6
|
Grunnlinjehøyde er definert som siste tilgjengelige høydemåling før randomisering.
Grunnlinjehøydehastighet = ([Basislinjehøyde minus høydemåling oppnådd minst 6 måneder før] / 6) * 12. Høydehastighet ved måned 6 = ([Måned 6 høyde minus høydemåling oppnådd minst 6 måneder før] / 6) * 12 .
|
Grunnlinje, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra grunnlinje i høydehastighet ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
|
Grunnlinjehøyde er definert som siste tilgjengelige høydemåling før randomisering.
Grunnlinjehøydehastighet = ([Basislinjehøyde minus høydemåling oppnådd minst 12 måneder før] / 12) * 12. Høydehastighet ved måned 12 = ([Måned 12 høyde minus høydemåling oppnådd minst 12 måneder før] / 12) * 12 .
|
Grunnlinje, måned 12
|
|
Endring fra grunnlinje i høyde ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
|
Endring fra baseline i høyde standardavviksscore (SDS) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Høyde SDS ble beregnet som: Høyde SDS = (målt høyde - populasjonsmiddelverdi) / populasjonsstandardavvik, hvor gjennomsnitt og standardavvik var basert på koreanske standardvekstdiagrammer.
SDS indikerte hvor mange standardavvik høyere (ved positiv SDS) eller lavere (i tilfelle negativ SDS) en subjekts verdi var i forhold til gjennomsnittet av referansepopulasjonen.
Poengsummene var sentrert rundt null.
Negativ poengsum indikerte at et individ var mindre for sin alder/kjønn.
|
Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
Endring fra baseline i serumkonsentrasjon av insulinlignende vekstfaktor-I (IGF-I) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
|
Endring fra baseline i serumkonsentrasjon av insulinlignende vekstfaktorbindende protein-3 (IGFBP-3) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
Grunnlinje, måned 6, måned 12
|
|
|
Prosentandel av tilslutning til studiebehandling
Tidsramme: 6 måneder etter dose (Saizen Test Group og Saizen Control Group); 12 måneder etter dose (Saizen Test Group)
|
Prosentandel av overholdelse av studiebehandling (tilslutningsgrad) ble definert som det faktiske antallet mottatte behandlinger delt på planlagt antall behandlinger multiplisert med 100.
Overholdelsesraten for 6 måneder ble beregnet fra baseline til 6 måneder for Saizen testgruppe og fra måned 6 til måned 12 for Saizen kontrollgruppe.
|
6 måneder etter dose (Saizen Test Group og Saizen Control Group); 12 måneder etter dose (Saizen Test Group)
|
|
Antall pasienter med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), alvorlige TEAEs
Tidsramme: Baseline opp til måned 13
|
En bivirkning (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med dette studiemedikamentet.
En AE ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som var tidsmessig assosiert med bruken av studiemedikamentet, uansett om det anses relatert til studiemedikamentet eller ikke.
En alvorlig bivirkning (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
For Saizen-testgruppen ble TEAE definert som hendelser som oppsto eller forverret seg ved eller etter den første administrasjonen av behandlingen, og for Saizen-kontrollgruppen ble TEAE definert som hendelser som inntraff eller forverret seg ved eller etter randomiseringen.
|
Baseline opp til måned 13
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. desember 2012
Først lagt ut (Anslag)
11. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
18. oktober 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2016
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EMR200104-533
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .