Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność Saizen® u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem (ISS)
24 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie III fazy z grupą kontrolną bez leczenia, prowadzone w dwóch grupach równoległych bez leczenia, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Saizen® w dawce 0,067 mg/kg mc./dobę we wstrzyknięciach podskórnych u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem
Jest to otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe, dwuramienne, kontrolowane w grupie nieleczonej (tylko przez pierwsze 6 miesięcy) badanie fazy 3 u dzieci z ISS.
Osobnicy będą leczeni 0,067 miligrama/kilograma/dzień (mg/kg/dzień) Saizen®, dawka oparta na wadze, przez 12 miesięcy (12 miesięcy leczenia w grupie testowej i 6 miesięcy bez leczenia, a następnie 6 miesięcy leczenia w grupie kontrolnej).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
90
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Located in, Republika Korei
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek większy lub równy 5 lat
- przed okresem dojrzewania; objętość jąder mniejsza niż 4 mililitry (u mężczyzn) i pierś Etap 1 (u kobiet)
- Oficjalne rejestry wzrostu (na przykład rekordy mierzone w szpitalach lub szkołach) z ostatnich 6 miesięcy lub więcej poprzedzających włączenie do badania (samodzielny pomiar wzrostu w domu nie będzie uważany za ważny rekord)
- Wzrost mniejszy lub równy 3 percentylowi w porównaniu z osobami tej samej płci w tym samym wieku
- Szczytowe stężenie hormonu wzrostu (GH) w surowicy większe niż 10 mikrogramów na litr (mcg/l) w teście stymulacji GH (wyniki szczytowego GH w surowicy większe niż 10 µg/l w teście stymulacji GH w ciągu 1 roku mogą być użyte zamiast tego)
- Naiwny wobec terapii GH
- Normalna masa urodzeniowa (czyli większa lub równa 3. percentylowi w porównaniu z osobami tej samej płci)
- Normalna czynność tarczycy
- Prawidłowy kariotyp u dziewcząt
- Pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna
- Pisemna świadoma zgoda podmiotu, który mówi, rozumie, czyta i pisze po koreańsku
- Wiek kostny poniżej 10 lat u chłopców i poniżej 9 lat u dziewcząt, których różnica między wiekiem kostnym a chronologicznym nie przekracza 3 lat
Kryteria wyłączenia:
- Rozwój dojrzewania (stadium Tannera większe lub równe 2)
- Dysplazja szkieletowa lub nieprawidłowe proporcje ciała
- Przewlekła choroba układowa
- Zespół dysmorficzny
- Niedobór hormonu wzrostu
- Mały jak na wiek ciążowy (SGA)
- Obecne leki na zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) lub zespół nadpobudliwości ruchowej
- Obecne przyjmowanie leków, które mogą wpływać na wydzielanie lub działanie hormonu wzrostu (takich jak estrogeny, androgeny, sterydy anaboliczne, kortykosteroidy, tyroksyna, inhibitory aromatazy)
- Cukrzyca
- Przeszczep nerki
- Ostra choroba w stanie krytycznym, w tym powikłania po operacji na otwartym sercu, operacji jamy brzusznej lub wielokrotnym przypadkowym urazie
- Ostra niewydolność oddechowa
- Nowotwór złośliwy lub wcześniejsza terapia nowotworu złośliwego
- Znana nadwrażliwość na somatotropinę lub którąkolwiek substancję pomocniczą, w tym krezol lub glicerol
- Zamknięte nasady kości, progresja lub nawrót guza wewnątrzczaszkowego, przewlekła choroba nerek
- Zaburzenia endokrynologiczne lub metaboliczne, takie jak zespół Pradera-Williego; zespół Russela-Silvera; zespół Seckela; Zespół Downa; zespół Cushinga; zespół Noonana; niski wzrost spowodowany innymi nieprawidłowościami chromosomalnymi
- Zaburzenia, które wyjaśniają niski wzrost, takie jak zaburzenia psychiczne, zaburzenia odżywiania i przewlekłe choroby wyniszczające
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Stan niezdolności do czynności prawnych lub ograniczonej zdolności do czynności prawnych rodziców lub opiekuna prawnego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Testowa Saizen
|
Osoby w grupie testowej Saizen będą otrzymywać Saizen (rekombinowany ludzki hormon wzrostu [r-hGH]) podskórnie przez 6 dni w tygodniu w dawce zależnej od masy ciała wynoszącej 0,067 miligrama na kilogram masy ciała dziennie (mg/kg/dzień) przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
Osoby z grupy kontrolnej Saizen nie będą otrzymywać żadnego leczenia przez pierwsze 6 miesięcy, a następnie będą otrzymywać Saizen (r-hGH) podskórnie 6 dni w tygodniu w dawce opartej na masie ciała wynoszącej 0,067 mg/kg/dzień przez następne 6 miesięcy.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Grupa kontrolna Saizen
|
Osoby w grupie testowej Saizen będą otrzymywać Saizen (rekombinowany ludzki hormon wzrostu [r-hGH]) podskórnie przez 6 dni w tygodniu w dawce zależnej od masy ciała wynoszącej 0,067 miligrama na kilogram masy ciała dziennie (mg/kg/dzień) przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
Osoby z grupy kontrolnej Saizen nie będą otrzymywać żadnego leczenia przez pierwsze 6 miesięcy, a następnie będą otrzymywać Saizen (r-hGH) podskórnie 6 dni w tygodniu w dawce opartej na masie ciała wynoszącej 0,067 mg/kg/dzień przez następne 6 miesięcy.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana prędkości wzrostu względem linii bazowej w miesiącu 6 przy użyciu metody przeniesienia ostatniej obserwacji (LOCF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Wysokość wyjściowa jest zdefiniowana jako ostatni dostępny pomiar wysokości przed randomizacją.
Wyjściowa prędkość wzrastania = ([wyjściowy wzrost minus pomiar wzrostu uzyskany co najmniej 6 miesięcy wcześniej] / 6) * 12. Szybkość wzrastania w miesiącu 6 = ([wzrost w 6. miesiącu minus pomiar wzrostu uzyskany co najmniej 6 miesięcy wcześniej] / 6) * 12 .
|
Wartość bazowa, miesiąc 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana prędkości wzrostu w stosunku do linii podstawowej w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
|
Wysokość wyjściowa jest zdefiniowana jako ostatni dostępny pomiar wysokości przed randomizacją.
Wyjściowa prędkość wzrastania = ([wyjściowy wzrost minus pomiar wzrostu uzyskany co najmniej 12 miesięcy wcześniej] / 12) * 12. Szybkość wzrastania w miesiącu 12 = ([wzrost w 12. miesiącu minus pomiar wzrostu uzyskany co najmniej 12 miesięcy wcześniej] / 12) * 12 .
|
Wartość bazowa, miesiąc 12
|
|
Zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
SDS wzrostu obliczono jako: SDS wzrostu = (zmierzony wzrost - średnia populacji) / odchylenie standardowe populacji, gdzie średnia i odchylenie standardowe były oparte na koreańskich standardowych wykresach wzrostu.
SDS wskazywało, o ile odchyleń standardowych wyższa (w przypadku dodatniej SDS) lub niższa (w przypadku ujemnej SDS) wartość badanego była względna w stosunku do średniej populacji referencyjnej.
Wyniki oscylowały wokół zera.
Wynik ujemny wskazywał, że badany był niższy w stosunku do wieku/płci.
|
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
Zmiana stężenia insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia w surowicy białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu-3 (IGFBP-3) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
|
Odsetek przestrzegania zasad leczenia w ramach badania
Ramy czasowe: 6 miesięcy po podaniu (grupa testowa Saizen i grupa kontrolna Saizen); 12 miesięcy po podaniu (grupa testowa Saizen)
|
Procent przylegania do badanego leczenia (wskaźnik przylegania) zdefiniowano jako rzeczywistą liczbę otrzymanych zabiegów podzieloną przez zaplanowaną liczbę zabiegów pomnożoną przez 100.
Współczynnik przestrzegania zaleceń przez 6 miesięcy obliczono od linii bazowej do 6 miesięcy dla grupy testowej Saizen i od miesiąca 6 do miesiąca 12 dla grupy kontrolnej Saizen.
|
6 miesięcy po podaniu (grupa testowa Saizen i grupa kontrolna Saizen); 12 miesięcy po podaniu (grupa testowa Saizen)
|
|
Liczba pacjentów poddanych leczeniu Pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAE), poważne TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 miesiąca
|
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem.
AE zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem badanego leku, bez względu na to, czy uznano go za związany z badanym lekiem, czy nie.
Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było zdarzenie niepożądane, które spowodowało którykolwiek z następujących wyników: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; wrodzona anomalia/wada wrodzona lub została uznana za ważną z medycznego punktu widzenia.
Dla Grupy Testowej Saizen TEAE zdefiniowano jako zdarzenia, które wystąpiły lub nasiliły się podczas lub po pierwszym podaniu leczenia, a dla Grupy Kontrolnej Saizen TEAE zdefiniowano jako zdarzenia, które wystąpiły lub pogorszyły się podczas lub po randomizacji.
|
Linia bazowa do 13 miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 listopada 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 grudnia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 grudnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 października 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 sierpnia 2016
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EMR200104-533
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .