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Un estudio de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de Saizen® en niños con baja estatura idiopática (ISS)

24 de agosto de 2016 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un estudio aleatorizado, abierto, de dos grupos paralelos, sin grupo de tratamiento, controlado, multicéntrico de fase III para evaluar la seguridad y la eficacia de la inyección subcutánea de Saizen® 0,067 mg/kg/día en niños con baja estatura idiopática

Este es un estudio de fase 3 de etiqueta abierta, multicéntrico, aleatorizado, paralelo de dos brazos, sin tratamiento (solo durante los primeros 6 meses), en niños con ISS. Los sujetos serán tratados con 0,067 miligramos/kilogramo/día (mg/kg/día) de Saizen®, dosis basada en el peso, durante 12 meses (12 meses de tratamiento en el grupo de prueba y 6 meses sin tratamiento y luego 6 meses de tratamiento en el grupo control).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Located in, Corea, república de
        • Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad mayor o igual a 5 años
  • prepuberal; volumen testicular inferior a 4 mililitros (en hombres) y estadio mamario 1 (en mujeres)
  • Los registros oficiales de estatura (por ejemplo, registros medidos en hospitales o escuelas) durante los 6 meses anteriores o más antes de la inclusión en el estudio (la automedición de la estatura en el hogar no se considerará un registro válido)
  • Estatura menor o igual al percentil 3 en comparación con el mismo sexo, misma edad
  • Hormona de crecimiento sérica máxima (GH) superior a 10 microgramos por litro (mcg/L) en la prueba de estimulación de GH (en su lugar, se pueden usar los resultados de GH sérica máxima superior a 10 mcg/L en la prueba de estimulación de GH dentro de 1 año)
  • Ingenuo a la terapia con GH
  • Peso normal al nacer (que es mayor o igual al percentil 3 en comparación con el mismo sexo)
  • Función tiroidea normal
  • Cariotipo normal en niñas.
  • Consentimiento informado por escrito del padre/tutor
  • Consentimiento informado por escrito del sujeto que habla, entiende, lee y escribe coreano
  • Edad ósea menor de 10 años en niños y menor de 9 años en niñas, cuya diferencia entre la edad ósea y la cronológica no sea mayor de 3 años

Criterio de exclusión:

  • Desarrollo de la pubertad (etapa de Tanner mayor o igual a 2)
  • Displasia esquelética o proporciones corporales anormales
  • enfermedad sistémica crónica
  • síndrome dismórfico
  • Deficiencia de la hormona del crecimiento
  • Pequeño para la edad gestacional (SGA)
  • Medicamentos actuales para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) o trastorno por hiperactividad
  • Medicación actual con fármacos que pueden influir en la secreción o la acción de la hormona del crecimiento (como estrógenos, andrógenos, esteroides anabólicos, corticosteroides, tiroxina, inhibidores de la aromatasa)
  • Diabetes mellitus
  • Trasplante de riñón
  • Enfermedad crítica aguda, incluidas las complicaciones después de una cirugía a corazón abierto, cirugía abdominal o traumatismo accidental múltiple
  • Insuficiencia respiratoria aguda
  • Neoplasia maligna o tratamiento previo para la neoplasia maligna
  • Hipersensibilidad conocida a la somatotropina o a alguno de sus excipientes, incluidos el cresol o el glicerol
  • Epífisis cerradas, progresión o recurrencia de un tumor intracraneal subyacente, enfermedad renal crónica
  • Trastornos endocrinológicos o metabólicos como el síndrome de Prader-Willi; síndrome de Russel-Silver; síndrome de Seckel; Síndrome de Down; Síndrome de Cushing; síndrome de Noonan; baja estatura causada por otras anomalías cromosómicas
  • Los trastornos que explican la baja estatura, como los trastornos psiquiátricos, los trastornos nutricionales y las enfermedades debilitantes crónicas.
  • Participación en otro ensayo clínico en los últimos 3 meses
  • Estado de incapacidad legal o capacidad legal limitada de los padres o tutores legales

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de prueba de Saizen
Droga: Saizen®
Los sujetos del grupo de prueba de Saizen recibirán Saizen (hormona de crecimiento humana recombinante [r-hGH]) por vía subcutánea 6 días a la semana a una dosis basada en el peso de 0,067 miligramos por kilogramo de peso corporal por día (mg/kg/día) durante 12 meses.
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH
Droga: Saizen®
Los sujetos en el grupo de control de Saizen no recibirán tratamiento durante los primeros 6 meses y luego recibirán Saizen (r-hGH) por vía subcutánea 6 días a la semana a una dosis basada en el peso de 0,067 mg/kg/día durante los próximos 6 meses.
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH
Comparador activo: Grupo de control Saizen
Droga: Saizen®
Los sujetos del grupo de prueba de Saizen recibirán Saizen (hormona de crecimiento humana recombinante [r-hGH]) por vía subcutánea 6 días a la semana a una dosis basada en el peso de 0,067 miligramos por kilogramo de peso corporal por día (mg/kg/día) durante 12 meses.
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH
Droga: Saizen®
Los sujetos en el grupo de control de Saizen no recibirán tratamiento durante los primeros 6 meses y luego recibirán Saizen (r-hGH) por vía subcutánea 6 días a la semana a una dosis basada en el peso de 0,067 mg/kg/día durante los próximos 6 meses.
Otros nombres:
  • Somatropina
  • r-hGH

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en la velocidad de altura en el mes 6 utilizando el método de la última observación realizada (LOCF)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 6
La altura de referencia se define como la última medida de altura disponible antes de la aleatorización. Velocidad de estatura inicial = ([Estatura inicial menos medida de altura obtenida al menos 6 meses antes] / 6) * 12. Velocidad de altura en el mes 6 = ([Estatura del mes 6 menos medida de altura obtenida al menos 6 meses antes] / 6) * 12 .
Línea de base, Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la velocidad de altura en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
La altura de referencia se define como la última medida de altura disponible antes de la aleatorización. Velocidad de altura inicial = ([Altura inicial menos medida de altura obtenida al menos 12 meses antes] / 12) * 12. Velocidad de altura en el mes 12 = ([Altura del mes 12 menos medida de altura obtenida al menos 12 meses antes] / 12) * 12 .
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en la altura en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La altura SDS se calculó como: Altura SDS = (altura medida - media de la población) / desviación estándar de la población, donde la media y la desviación estándar se basaron en las tablas de crecimiento estándar de Corea. SDS indicó cuántas desviaciones estándar más alto (en caso de SDS positivo) o más bajo (en caso de SDS negativo) era el valor de un sujeto en relación con la media de la población de referencia. Las puntuaciones se centraron alrededor de cero. La puntuación negativa indicaba que un sujeto era más pequeño para su edad/género.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la concentración sérica del factor de crecimiento similar a la insulina-I (IGF-I) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la concentración sérica de proteína 3 de unión al factor de crecimiento similar a la insulina (IGFBP-3) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Línea base, Mes 6, Mes 12
Porcentaje de adherencia al tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: 6 meses después de la dosis (Grupo de prueba de Saizen y Grupo de control de Saizen); 12 meses después de la dosis (Grupo de prueba de Saizen)
El porcentaje de cumplimiento del tratamiento del estudio (tasa de cumplimiento) se definió como el número real de tratamientos recibidos dividido por el número programado de tratamientos multiplicado por 100. La tasa de adherencia durante 6 meses se calculó desde el inicio hasta los 6 meses para el grupo de prueba de Saizen y desde el mes 6 hasta el mes 12 para el grupo de control de Saizen.
6 meses después de la dosis (Grupo de prueba de Saizen y Grupo de control de Saizen); 12 meses después de la dosis (Grupo de prueba de Saizen)
Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 13
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con este fármaco del estudio. Un EA se definió como cualquier signo desfavorable e imprevisto (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso del fármaco del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el fármaco del estudio. Un evento adverso grave (SAE) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados: muerte; en peligro la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o se consideró médicamente importante. Para el grupo de prueba de Saizen, los TEAE se definieron como eventos que ocurrieron o empeoraron durante la primera administración del tratamiento o después, y para el grupo de control de Saizen, los TEAE se definieron como eventos que ocurrieron o empeoraron durante la aleatorización o después.
Línea de base hasta el mes 13

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de diciembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de diciembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de octubre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de agosto de 2016

Última verificación

1 de agosto de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EMR200104-533

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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