Et fase 3-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Saizen® hos børn med idiopatisk kort statur (ISS)
24. august 2016 opdateret af: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
En randomiseret, åben, to-arm parallel gruppe, ingen behandlingsgruppekontrolleret, multicenter fase III undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Saizen® 0,067 mg/kg/dag subkutan injektion hos børn med idiopatisk kort statur
Dette er et åbent, multicenter, randomiseret, to-arms parallel, ikke-behandlingsgruppe kontrolleret (kun i de første 6 måneder), fase 3-studie i børn med ISS.
Forsøgspersonerne vil blive behandlet med 0,067 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) Saizen®, vægtbasisdosis, i 12 måneder (12 måneders behandling i testgruppen og 6 måneder uden behandling og derefter 6 måneder behandling i kontrolgruppen).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
90
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Located in, Korea, Republikken
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder større end eller lig med 5 år
- Præ-pubertet; testikelvolumen mindre end 4 milliliter (hos mænd) og bryststadie 1 (hos kvinder)
- De officielle registreringer af højde (f.eks. registreringer målt på hospitaler eller skoler) i løbet af de foregående 6 måneder eller mere forud for optagelse i undersøgelsen (selvmåling af højden i hjemmet vil ikke blive betragtet som en gyldig registrering)
- Højde mindre end eller lig med 3. percentil sammenlignet med samme køn, samme alder
- Maksimal serumvæksthormon (GH) større end 10 mikrogram pr. liter (mcg/L) i GH-stimuleringstest (resultater af peak-serum-GH større end 10 mcg/L i GH-stimuleringstest inden for 1 år kan bruges i stedet)
- Naiv over for GH-terapi
- Normal fødselsvægt (der er større end eller lig med 3. percentil sammenlignet med samme køn)
- Normal skjoldbruskkirtelfunktion
- Normal karyotype hos piger
- Skriftligt informeret samtykke fra forælder/værge
- Skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonen, der taler, forstår, læser og skriver koreansk
- Knoglealder under 10 år hos drenge og mindre end 9 år hos piger, hvis forskel mellem knogle- og kronologisk alder ikke er mere end 3 år
Ekskluderingskriterier:
- Pubertetsudvikling (Tanner-stadium større end eller lig med 2)
- Skeletdysplasi eller unormale kropsproportioner
- Kronisk systemisk sygdom
- Dysmorfisk syndrom
- Væksthormonmangel
- Lille for svangerskabsalderen (SGA)
- Nuværende medicin mod Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) eller hyperactivity disorder
- Nuværende medicin med lægemidler, der kan påvirke sekretion eller virkning af væksthormon (såsom østrogen, androgen, anabolske steroider, kortikosteroider, thyroxin, aromatasehæmmere)
- Diabetes mellitus
- Nyretransplantation
- Akut kritisk sygdom, herunder komplikationer efter åben hjertekirurgi, abdominal kirurgi eller flere utilsigtede traumer
- Akut respirationssvigt
- Malignitet eller tidligere behandling for malignitet
- Kendt overfølsomhed over for somatotropin eller nogen af dets hjælpestoffer, herunder cresol eller glycerol
- Lukkede epifyser, progression eller tilbagefald af en underliggende intrakraniel tumor, kronisk nyresygdom
- Endokrinologiske eller metaboliske lidelser såsom Prader-Willi syndrom; Russel-Silver syndrom; Seckel syndrom; Downs syndrom; Cushings syndrom; Noonan syndrom; kort statur forårsaget af andre kromosomale abnormiteter
- De lidelser, der forklarer kort statur, såsom psykiatriske lidelser, ernæringsforstyrrelser og kroniske invaliderende sygdomme
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for de seneste 3 måneder
- Status for juridisk inhabilitet eller begrænset retsevne for forældrene eller værgen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Saizen testgruppe
|
Forsøgspersoner i Saizen-testgruppen vil modtage Saizen (rekombinant-humant væksthormon [r-hGH]) subkutant 6 dage om ugen i en vægtbaseret dosis på 0,067 milligram per kilogram kropsvægt per dag (mg/kg/dag) i 12 måneder.
Andre navne:
Forsøgspersoner i Saizen kontrolgruppen vil ikke modtage nogen behandling i de første 6 måneder og vil derefter modtage Saizen (r-hGH) subkutant 6 dage om ugen med en vægtbaseret dosis på 0,067 mg/kg/dag i de næste 6 måneder.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Saizen kontrolgruppe
|
Forsøgspersoner i Saizen-testgruppen vil modtage Saizen (rekombinant-humant væksthormon [r-hGH]) subkutant 6 dage om ugen i en vægtbaseret dosis på 0,067 milligram per kilogram kropsvægt per dag (mg/kg/dag) i 12 måneder.
Andre navne:
Forsøgspersoner i Saizen kontrolgruppen vil ikke modtage nogen behandling i de første 6 måneder og vil derefter modtage Saizen (r-hGH) subkutant 6 dage om ugen med en vægtbaseret dosis på 0,067 mg/kg/dag i de næste 6 måneder.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra basislinje i højdehastighed ved 6. måned ved hjælp af sidste observation fremført (LOCF) metode
Tidsramme: Baseline, måned 6
|
Basislinjehøjde er defineret som den sidste tilgængelige højdemåling før randomisering.
Basislinjehøjdehastighed = ([Basislinjehøjde minus højdemåling opnået mindst 6 måneder før] / 6) * 12. Højdehastighed ved måned 6 = ([Måned 6 højde minus højdemåling opnået mindst 6 måneder før] / 6) * 12 .
|
Baseline, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra basislinje i højdehastighed ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
|
Basislinjehøjde er defineret som den sidste tilgængelige højdemåling før randomisering.
Basislinjehøjdehastighed = ([Basislinjehøjde minus højdemåling opnået mindst 12 måneder før] / 12) * 12. Højdehastighed ved måned 12 = ([Måned 12 højde minus højdemåling opnået mindst 12 måneder før] / 12) * 12 .
|
Baseline, måned 12
|
|
Ændring fra baseline i højde ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
|
Baseline, måned 6, måned 12
|
|
|
Ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
|
Højde SDS blev beregnet som: Højde SDS = (målt højde - populationsmiddelværdi) / populationsstandardafvigelse, hvor middelværdi og standardafvigelse var baseret på de koreanske standardvækstdiagrammer.
SDS indikerede, hvor mange standardafvigelser højere (i tilfælde af positiv SDS) eller lavere (i tilfælde af negativ SDS) en forsøgspersons værdi var i forhold til gennemsnittet af referencepopulationen.
Scoringerne var centreret omkring nul.
Negativ score indikerede, at et forsøgsperson var mindre for deres alder/køn.
|
Baseline, måned 6, måned 12
|
|
Ændring fra baseline i serumkoncentration af insulinlignende vækstfaktor-I (IGF-I) ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
|
Baseline, måned 6, måned 12
|
|
|
Ændring fra baseline i serumkoncentration af insulin-lignende vækstfaktor-bindende protein-3 (IGFBP-3) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
|
Baseline, måned 6, måned 12
|
|
|
Procentdel af tilslutning til studiebehandling
Tidsramme: 6 måneder efter dosis (Saizen Test Group og Saizen Control Group); 12 måneder efter dosis (Saizen Test Group)
|
Procentdel af overholdelse af undersøgelsesbehandling (adhærensrate) blev defineret som det faktiske antal modtagne behandlinger divideret med det planlagte antal behandlinger ganget med 100.
Adhærensraten i 6 måneder blev beregnet fra baseline til 6 måneder for Saizen testgruppen og fra måned 6 til måned 12 for Saizen kontrolgruppen.
|
6 måneder efter dosis (Saizen Test Group og Saizen Control Group); 12 måneder efter dosis (Saizen Test Group)
|
|
Antal forsøgspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til måned 13
|
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgslægemiddel.
En AE blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej.
En alvorlig bivirkning (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig.
For Saizen-testgruppen blev TEAE'er defineret som hændelser, der opstod eller forværredes ved eller efter den første administration af behandlingen, og for Saizen-kontrolgruppen blev TEAE'er defineret som hændelser, der opstod eller forværredes ved eller efter randomiseringen.
|
Baseline op til måned 13
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2012
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. marts 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. november 2012
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. december 2012
Først opslået (Skøn)
11. december 2012
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
18. oktober 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. august 2016
Sidst verificeret
1. august 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EMR200104-533
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .