Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Saizen® te evalueren bij kinderen met idiopathische kleine gestalte (ISS)
24 augustus 2016 bijgewerkt door: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Een gerandomiseerde, open-label, twee-armige parallelle groep, geen behandelingsgroep-gecontroleerde, multicenter fase III-studie om de veiligheid en werkzaamheid van Saizen® 0,067 mg/kg/dag subcutane injectie bij kinderen met idiopathische kleine gestalte te evalueren
Dit is een open-label, multicenter, gerandomiseerde, tweearmige parallelle, niet-behandelde groepgecontroleerde (alleen voor de eerste 6 maanden), fase 3-studie bij kinderen met ISS.
De proefpersonen zullen worden behandeld met 0,067 milligram/kilogram/dag (mg/kg/dag) Saizen®, gewichtsbasisdosis, gedurende 12 maanden (12 maanden behandeling in de testgroep en 6 maanden geen behandeling en daarna 6 maanden behandeling in de controlegroep).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
90
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Located in, Korea, republiek van
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd groter dan of gelijk aan 5 jaar
- Pre-puberaal; testisvolume minder dan 4 milliliter (bij mannen) en borststadium 1 (bij vrouwen)
- De officiële lengteregistraties (bijvoorbeeld metingen in ziekenhuizen of scholen) gedurende de afgelopen 6 maanden of langer voorafgaand aan opname in het onderzoek (zelfmeting van de lengte thuis wordt niet beschouwd als een geldige registratie)
- Lengte kleiner dan of gelijk aan 3e percentiel in vergelijking met hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd
- Piekserum groeihormoon (GH) hoger dan 10 microgram per liter (mcg/L) in GH-stimulatietest (resultaten van piekserum-GH hoger dan 10 mcg/L in GH-stimulatietest binnen 1 jaar kunnen in plaats daarvan worden gebruikt)
- Naïef voor GH-therapie
- Normaal geboortegewicht (dat is groter dan of gelijk aan het 3e percentiel in vergelijking met hetzelfde geslacht)
- Normale schildklierfunctie
- Normaal karyotype bij meisjes
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder/voogd
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de proefpersoon die Koreaans spreekt, verstaat, leest en schrijft
- Botleeftijd minder dan 10 jaar bij jongens en minder dan 9 jaar bij meisjes, waarbij het verschil tussen de botleeftijd en de chronologische leeftijd niet meer dan 3 jaar bedraagt
Uitsluitingscriteria:
- Puberteitsontwikkeling (Tanner-stadium groter dan of gelijk aan 2)
- Skeletdysplasie of abnormale lichaamsverhoudingen
- Chronische systemische ziekte
- Dysmorfisch syndroom
- Groeihormoontekort
- Klein voor zwangerschapsduur (SGA)
- Huidige medicatie voor Attention Deficit Hyperactivity Disorder (ADHD) of hyperactiviteitsstoornis
- Huidige medicatie met geneesmiddelen die de secretie of werking van groeihormoon kunnen beïnvloeden (zoals oestrogeen, androgeen, anabole steroïden, corticosteroïden, thyroxine, aromataseremmers)
- Suikerziekte
- Niertransplantatie
- Acute kritieke ziekte, inclusief complicaties na een openhartoperatie, buikoperatie of meervoudig accidenteel trauma
- Acuut ademhalingsfalen
- Maligniteit of eerdere therapie voor maligniteit
- Bekende overgevoeligheid voor somatotropine of een van de hulpstoffen, waaronder cresol of glycerol
- Gesloten epifysen, progressie of recidief van een onderliggende intracraniale tumor, chronische nierziekte
- Endocrinologische of metabole stoornissen zoals het Prader-Willi-syndroom; Russel-Silver-syndroom; Seckel-syndroom; Syndroom van Down; Cushing-syndroom; Noonan-syndroom; kleine gestalte veroorzaakt door andere chromosomale afwijkingen
- De stoornissen die een kleine gestalte verklaren, zoals psychiatrische stoornissen, voedingsstoornissen en chronische slopende ziekten
- Deelname aan een ander klinisch onderzoek in de afgelopen 3 maanden
- Status van handelingsonbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid van de ouders of wettelijke voogd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Saizen-testgroep
|
Proefpersonen in de Saizen-testgroep krijgen Saizen (recombinant-humaan groeihormoon [r-hGH]) subcutaan 6 dagen per week in een op gewicht gebaseerde dosis van 0,067 milligram per kilogram lichaamsgewicht per dag (mg/kg/dag) gedurende 12 maanden.
Andere namen:
Proefpersonen in de Saizen-controlegroep krijgen de eerste 6 maanden geen behandeling en daarna krijgen ze Saizen (r-hGH) subcutaan 6 dagen per week met een op gewicht gebaseerde dosis van 0,067 mg/kg/dag gedurende de volgende 6 maanden.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Saizen-controlegroep
|
Proefpersonen in de Saizen-testgroep krijgen Saizen (recombinant-humaan groeihormoon [r-hGH]) subcutaan 6 dagen per week in een op gewicht gebaseerde dosis van 0,067 milligram per kilogram lichaamsgewicht per dag (mg/kg/dag) gedurende 12 maanden.
Andere namen:
Proefpersonen in de Saizen-controlegroep krijgen de eerste 6 maanden geen behandeling en daarna krijgen ze Saizen (r-hGH) subcutaan 6 dagen per week met een op gewicht gebaseerde dosis van 0,067 mg/kg/dag gedurende de volgende 6 maanden.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in hoogtesnelheid in maand 6 met behulp van de LOCF-methode (Last Observation Carried Forward)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6
|
Basislijnhoogte wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare hoogtemeting vóór randomisatie.
Basislijn hoogtesnelheid = ([Basislijn hoogte minus hoogtemeting minimaal 6 maanden eerder verkregen] / 6) * 12. Hoogtesnelheid in maand 6 = ([Maand 6 hoogte minus hoogtemeting minimaal 6 maanden eerder verkregen] / 6) * 12 .
|
Basislijn, maand 6
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van basislijn in hoogtesnelheid in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Basislijnhoogte wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare hoogtemeting vóór randomisatie.
Basislijn hoogtesnelheid = ([Basislijn hoogte minus hoogtemeting minimaal 12 maanden eerder verkregen] / 12) * 12. Hoogtesnelheid in maand 12 = ([Maand 12 hoogte minus hoogtemeting minimaal 12 maanden eerder verkregen] / 12) * 12 .
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering van basislijn in lengte op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
|
Basislijn, maand 6, maand 12
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengtestandaarddeviatiescore (SDS) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
|
Hoogte SDS werd berekend als: Hoogte SDS = (gemeten lengte - populatiegemiddelde) / populatiestandaarddeviatie, waarbij gemiddelde en standaarddeviatie waren gebaseerd op de Koreaanse standaardgroeigrafieken.
SDS gaf aan hoeveel standaarddeviaties hoger (in geval van positieve SDS) of lager (in geval van negatieve SDS) de waarde van een proefpersoon was ten opzichte van het gemiddelde van de referentiepopulatie.
De scores waren gecentreerd rond nul.
Een negatieve score gaf aan dat een proefpersoon kleiner was voor zijn/haar leeftijd/geslacht.
|
Basislijn, maand 6, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in serumconcentratie van insulineachtige groeifactor-I (IGF-I) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
|
Basislijn, maand 6, maand 12
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumconcentratie van insulineachtige groeifactor-bindende proteïne-3 (IGFBP-3) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
|
Basislijn, maand 6, maand 12
|
|
|
Percentage therapietrouw bij studiebehandeling
Tijdsspanne: 6 maanden na de dosis (Saizen-testgroep en Saizen-controlegroep); 12 maanden na de dosis (Saizen-testgroep)
|
Percentage van therapietrouw aan studiebehandeling (adherentiepercentage) werd gedefinieerd als het werkelijke aantal ontvangen behandelingen gedeeld door het geplande aantal behandelingen vermenigvuldigd met 100.
Het therapietrouwpercentage voor 6 maanden werd berekend vanaf de basislijn tot 6 maanden voor de Saizen-testgroep en van maand 6 tot maand 12 voor de Saizen-controlegroep.
|
6 maanden na de dosis (Saizen-testgroep en Saizen-controlegroep); 12 maanden na de dosis (Saizen-testgroep)
|
|
Aantal proefpersonen met behandeling Emergent Adverse Events (TEAE's), ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 13
|
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met dit onderzoeksgeneesmiddel.
Een AE werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden; levensbedreigend; aanhoudende/aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren afwijking/geboorteafwijking of anderszins medisch belangrijk werd geacht.
Voor de Saizen-testgroep werden TEAE's gedefinieerd als gebeurtenissen die optraden of verslechterden bij of na de eerste toediening van de behandeling en voor de Saizen-controlegroep werden TEAE's gedefinieerd als gebeurtenissen die optraden of verergerden bij of na de randomisatie.
|
Basislijn tot maand 13
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 december 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
11 december 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
18 oktober 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 augustus 2016
Laatst geverifieerd
1 augustus 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EMR200104-533
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .