특발성 저신장(ISS) 소아에서 Saizen®의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구
2016년 8월 24일 업데이트: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
특발성 저신장 소아에서 Saizen® 0.067mg/kg/일 피하 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 공개 라벨, 2군 병렬 그룹, 무치료 그룹 통제, 다기관 제III상 연구
이것은 ISS가 있는 어린이를 대상으로 공개 라벨, 다기관, 무작위, 양팔 병렬, 무치료 그룹 통제(처음 6개월 동안만), 3상 연구입니다.
피험자들은 12개월 동안(시험군에서 12개월 치료, 무치료 6개월, 이후 6개월 동안) 체중 기준 용량인 Saizen® 0.067mg/kg/일(mg/kg/일)로 치료받게 됩니다. 대조군에서의 치료).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
90
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Located in, 대한민국
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 5세 이상
- 사춘기 이전; 고환 용적이 4밀리리터 미만(남성의 경우) 및 유방 1기(여성의 경우)
- 연구에 포함되기 전 6개월 이상 동안의 공식 키 기록(예: 병원 또는 학교에서 측정한 기록)(집에서 직접 키를 측정한 것은 유효한 기록으로 간주되지 않음)
- 키가 동성, 동연령 대비 3백분위수 이하
- GH 자극 검사에서 10mcg/L 이상의 최고 혈청 성장 호르몬(GH) (1년 이내 GH 자극 검사에서 최고 혈청 GH가 10mcg/L 이상인 결과를 대신 사용할 수 있음)
- GH 치료에 순진
- 정상 출생 시 체중(동성과 비교했을 때 3번째 백분위수 이상)
- 정상적인 갑상선 기능
- 여아의 정상 핵형
- 부모/보호자의 서면 동의서
- 한국어를 말하고, 이해하고, 읽고, 쓰는 피험자의 서면 동의서
- 뼈나이가 남아는 10세 미만, 여아는 9세 미만으로 뼈와 생활연령의 차이가 3세 이하
제외 기준:
- 사춘기 발달(Tanner stage 2 이상)
- 골격 이형성증 또는 비정상적인 신체 비율
- 만성 전신 질환
- 기형 증후군
- 성장 호르몬 결핍
- 재태 연령에 비해 작음(SGA)
- 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD) 또는 과잉 행동 장애에 대한 현재 약물
- 성장 호르몬의 분비 또는 작용에 영향을 줄 수 있는 약물(예: 에스트로겐, 안드로겐, 아나볼릭 스테로이드, 코르티코스테로이드, 티록신, 아로마타제 억제제)을 사용하는 현재 약물
- 진성 당뇨병
- 신장 이식
- 심장 절개 수술, 복부 수술 또는 다발성 우발적 외상에 따른 합병증을 포함한 급성 중환자
- 급성 호흡 부전
- 악성 종양 또는 악성 종양에 대한 이전 치료
- 소마토트로핀 또는 크레졸 또는 글리세롤을 포함한 부형제에 알려진 과민증
- 폐쇄형 골단, 하부 두개내 종양의 진행 또는 재발, 만성 신질환
- Prader-Willi 증후군과 같은 내분비계 또는 대사 장애; 러셀-실버 증후군; 세켈 증후군; 다운 증후군; 쿠싱 증후군; 누난 증후군; 다른 염색체 이상으로 인한 저신장
- 정신 장애, 영양 장애 및 만성 쇠약 질환과 같은 저신장을 설명하는 장애
- 최근 3개월 이내 다른 임상시험 참여
- 부모 또는 법적 보호자의 법적 무능력 또는 제한된 법적 능력의 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 사이젠 테스트 그룹
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Saizen 테스트 그룹의 피험자는 12일 동안 하루 체중 1kg당 0.067밀리그램(mg/kg/일)의 체중 기준 선량으로 일주일에 6일 사이젠(재조합 인간 성장 호르몬[r-hGH])을 피하 투여받게 됩니다. 몇 달.
다른 이름들:
Saizen 대조군의 피험자는 처음 6개월 동안 치료를 받지 않고 그 후 다음 6개월 동안 0.067mg/kg/일의 체중 기준 용량으로 일주일에 6일 Saizen(r-hGH)을 피하 투여합니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 사이젠 컨트롤 그룹
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Saizen 테스트 그룹의 피험자는 12일 동안 하루 체중 1kg당 0.067밀리그램(mg/kg/일)의 체중 기준 선량으로 일주일에 6일 사이젠(재조합 인간 성장 호르몬[r-hGH])을 피하 투여받게 됩니다. 몇 달.
다른 이름들:
Saizen 대조군의 피험자는 처음 6개월 동안 치료를 받지 않고 그 후 다음 6개월 동안 0.067mg/kg/일의 체중 기준 용량으로 일주일에 6일 Saizen(r-hGH)을 피하 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LOCF(Last Observation Carried Forward) 방법을 사용하여 6개월에 높이 속도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월
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기준선 높이는 무작위화 전에 마지막으로 사용 가능한 높이 측정값으로 정의됩니다.
기준 신장 속도 = ([최소 6개월 이전에 획득한 기준 신장 - 신장 측정치] / 6) * 12. 6개월째 신장 속도 = ([최소 6개월 이전에 획득한 6개월 신장 뺀 신장 측정치] / 6) * 12 .
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기준선, 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12개월에 높이 속도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
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기준선 높이는 무작위화 전에 마지막으로 사용 가능한 높이 측정값으로 정의됩니다.
기준 신장 속도 = ([최소 12개월 전에 얻은 기준 신장 - 신장 측정치] / 12) * 12. 12개월의 신장 속도 = ([최소 12개월 전에 얻은 12개월 신장 - 신장 측정치] / 12) * 12 .
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기준선, 12개월
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6개월과 12개월에 키의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월 및 12개월에 키 표준 편차 점수(SDS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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신장 SDS는 신장 SDS = (실측 신장 - 모집단 평균) / 모집단 표준편차로 계산하였으며, 평균과 표준편차는 한국 표준 성장도를 기준으로 하였다.
SDS는 피험자의 값이 기준 모집단의 평균에 비해 얼마나 많은 표준 편차가 더 높거나(SDS가 양수인 경우) 더 낮았는지(음수 SDS의 경우) 표시했습니다.
점수는 0을 중심으로 했습니다.
음수 점수는 피험자가 나이/성별에 비해 작다는 것을 나타냅니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월 및 12개월에 인슐린 유사 성장 인자-I(IGF-I)의 혈청 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월 및 12개월에 인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질-3(IGFBP-3)의 혈청 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기준선, 6개월, 12개월
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연구 치료에 대한 준수율
기간: 투약 후 6개월(사이젠 시험군 및 사이젠 대조군); 투약 후 12개월(사이젠 시험군)
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연구 치료에 대한 준수율(지속률)은 실제 받은 치료 수를 예정된 치료 수로 나눈 값에 100을 곱한 값으로 정의되었습니다.
6개월 동안의 준수율은 Saizen 시험 그룹의 경우 베이스라인에서 6개월까지, Saizen 대조군의 경우 6개월에서 12개월까지 계산되었습니다.
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투약 후 6개월(사이젠 시험군 및 사이젠 대조군); 투약 후 12개월(사이젠 시험군)
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치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE가 있는 피험자의 수
기간: 13개월까지 기준선
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유해 사례(AE)는 이 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
AE는 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 약물의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래한 AE였습니다: 사망; 생명을 위협하는; 지속적인/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/선천적 결손이거나 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다.
Saizen 시험 그룹의 경우 TEAE는 치료의 첫 번째 투여 시 또는 이후에 발생하거나 악화되는 사건으로 정의되었으며 Saizen 대조군의 경우 TEAE는 무작위 배정 또는 그 이후에 발생하거나 악화되는 사건으로 정의되었습니다.
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13개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 7일
처음 게시됨 (추정)
2012년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .