Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Saizen® nei bambini con bassa statura idiopatica (ISS)
24 agosto 2016 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Uno studio multicentrico di fase III randomizzato, in aperto, a due bracci, a gruppi paralleli, senza gruppo di trattamento, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione sottocutanea di Saizen® 0,067 mg/kg/die in bambini con bassa statura idiopatica
Questo è uno studio di fase 3 in aperto, multicentrico, randomizzato, a due bracci paralleli, senza gruppo di trattamento (solo per i primi 6 mesi), nei bambini con ISS.
I soggetti saranno trattati con 0,067 milligrammi/chilogrammi/giorno (mg/kg/giorno) di Saizen®, dose base in peso, per 12 mesi (12 mesi di trattamento nel gruppo di prova e 6 mesi senza trattamento e poi 6 mesi del trattamento nel gruppo di controllo).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
90
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Located in, Corea, Repubblica di
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maggiore o uguale a 5 anni
- Pre-puberale; volume testicolare inferiore a 4 millilitri (nei maschi) e stadio 1 del seno (nelle femmine)
- I record ufficiali di altezza (ad esempio record misurati in ospedali o scuole) durante i 6 mesi precedenti o più prima dell'inclusione nello studio (l'automisurazione dell'altezza a casa non sarà considerata un record valido)
- Altezza inferiore o uguale al 3° percentile rispetto allo stesso sesso, stessa età
- Picco di ormone della crescita sierico (GH) superiore a 10 microgrammi per litro (mcg/L) nel test di stimolazione del GH (è possibile utilizzare invece i risultati del picco sierico di GH superiore a 10 mcg/L nel test di stimolazione del GH entro 1 anno)
- Naive alla terapia con GH
- Peso alla nascita normale (ovvero maggiore o uguale al 3° percentile rispetto allo stesso sesso)
- Normale funzione tiroidea
- Cariotipo normale nelle ragazze
- Consenso informato scritto del genitore/tutore
- Consenso informato scritto del soggetto che parla, comprende, legge e scrive in coreano
- Età ossea inferiore a 10 anni nei maschi e inferiore a 9 anni nelle femmine, la cui differenza tra età ossea ed età cronologica non supera i 3 anni
Criteri di esclusione:
- Sviluppo della pubertà (stadio di Tanner maggiore o uguale a 2)
- Displasia scheletrica o proporzioni corporee anormali
- Malattia sistemica cronica
- Sindrome dismorfica
- Carenza di ormone della crescita
- Piccolo per l'età gestazionale (SGA)
- Farmaci attuali per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) o disturbo da iperattività
- Farmaci in corso con farmaci che possono influenzare la secrezione o l'azione dell'ormone della crescita (come estrogeni, androgeni, steroidi anabolizzanti, corticosteroidi, tiroxina, inibitori dell'aromatasi)
- Diabete mellito
- Trapianto di rene
- Malattia critica acuta, comprese le complicanze a seguito di chirurgia a cuore aperto, chirurgia addominale o traumi accidentali multipli
- Insufficienza respiratoria acuta
- Malignità o precedente terapia per malignità
- Ipersensibilità nota alla somatotropina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti, inclusi cresolo o glicerolo
- Epifisi chiuse, progressione o recidiva di un tumore intracranico sottostante, malattia renale cronica
- Disturbi endocrinologici o metabolici come la sindrome di Prader-Willi; sindrome di Russell-Silver; sindrome di Seckel; Sindrome di Down; Sindrome di Cushing; sindrome di Noonan; bassa statura causata da altre anomalie cromosomiche
- I disturbi che spiegano la bassa statura come disturbi psichiatrici, disturbi nutrizionali e malattie croniche debilitanti
- Partecipazione a un altro studio clinico negli ultimi 3 mesi
- Stato di incapacità legale o capacità giuridica limitata dei genitori o del tutore legale
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di prova Saizen
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I soggetti nel gruppo di test Saizen riceveranno Saizen (ormone della crescita umano ricombinante [r-hGH]) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno (mg/kg/giorno) per 12 mesi.
Altri nomi:
I soggetti nel gruppo di controllo Saizen non riceveranno alcun trattamento per i primi 6 mesi e successivamente riceveranno Saizen (r-hGH) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 mg/kg/giorno per i successivi 6 mesi.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Gruppo di controllo Saizen
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I soggetti nel gruppo di test Saizen riceveranno Saizen (ormone della crescita umano ricombinante [r-hGH]) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo al giorno (mg/kg/giorno) per 12 mesi.
Altri nomi:
I soggetti nel gruppo di controllo Saizen non riceveranno alcun trattamento per i primi 6 mesi e successivamente riceveranno Saizen (r-hGH) per via sottocutanea 6 giorni alla settimana a una dose basata sul peso di 0,067 mg/kg/giorno per i successivi 6 mesi.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della velocità in altezza al mese 6 utilizzando il metodo dell'ultima osservazione portata avanti (LOCF).
Lasso di tempo: Basale, mese 6
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L'altezza della linea di base è definita come l'ultima misura di altezza disponibile prima della randomizzazione.
Velocità di crescita in altezza = ([Altezza di riferimento meno misurazione dell'altezza ottenuta almeno 6 mesi prima]/6) * 12. Velocità di crescita in altezza al mese 6 = ([Altezza del mese 6 meno misurazione di altezza ottenuta almeno 6 mesi prima]/6) * 12 .
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Basale, mese 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della velocità in altezza al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
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L'altezza della linea di base è definita come l'ultima misura di altezza disponibile prima della randomizzazione.
Velocità di crescita in altezza = ([Altezza di riferimento meno misurazione dell'altezza ottenuta almeno 12 mesi prima] / 12) * 12. Velocità di crescita in altezza al mese 12 = ([Altezza del mese 12 meno misurazione di altezza ottenuta almeno 12 mesi prima] / 12) * 12 .
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Basale, mese 12
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Variazione rispetto al basale in altezza al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
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Basale, mese 6, mese 12
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Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (SDS) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
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Altezza SDS è stata calcolata come: Altezza SDS = (altezza misurata - media della popolazione) / deviazione standard della popolazione, dove la media e la deviazione standard erano basate sui grafici di crescita standard coreani.
La SDS indicava di quante deviazioni standard superiore (in caso di SDS positiva) o inferiore (in caso di SDS negativa) il valore di un soggetto era relativo alla media della popolazione di riferimento.
I punteggi erano centrati intorno allo zero.
Il punteggio negativo indicava che un soggetto era più piccolo per la sua età/sesso.
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Basale, mese 6, mese 12
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Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica del fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
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Basale, mese 6, mese 12
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Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di Insulin Like Growth Factor Binding Protein-3 (IGFBP-3) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
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Basale, mese 6, mese 12
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Percentuale di aderenza al trattamento in studio
Lasso di tempo: 6 mesi post-dose (Saizen Test Group e Saizen Control Group); 12 mesi dopo la somministrazione (Saizen Test Group)
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La percentuale di aderenza al trattamento in studio (tasso di aderenza) è stata definita come il numero effettivo di trattamenti ricevuti diviso per il numero programmato di trattamenti moltiplicato per 100.
Il tasso di adesione per 6 mesi è stato calcolato dal basale a 6 mesi per il gruppo di test Saizen e dal mese 6 al mese 12 per il gruppo di controllo Saizen.
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6 mesi post-dose (Saizen Test Group e Saizen Control Group); 12 mesi dopo la somministrazione (Saizen Test Group)
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Numero di soggetti con trattamento di eventi avversi emergenti (TEAE), TEAE gravi
Lasso di tempo: Basale fino al mese 13
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che non ha necessariamente una relazione causale con questo farmaco in studio.
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio.
Un evento avverso grave (SAE) era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita o altrimenti considerato importante dal punto di vista medico.
Per il Saizen Test Group, i TEAE sono stati definiti come eventi che si sono verificati o sono peggiorati durante o dopo la prima somministrazione del trattamento e per il Saizen Control Group, i TEAE sono stati definiti come eventi che si sono verificati o sono peggiorati durante o dopo la randomizzazione.
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Basale fino al mese 13
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 dicembre 2012
Primo Inserito (Stima)
11 dicembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
18 ottobre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2016
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EMR200104-533
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