Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia de Saizen® em crianças com baixa estatura idiopática (ISS)
24 de agosto de 2016 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Um estudo randomizado, aberto, de grupo paralelo de dois braços, sem grupo de tratamento controlado, estudo multicêntrico de fase III para avaliar a segurança e a eficácia da injeção subcutânea de 0,067 mg/kg/dia de Saizen® em crianças com baixa estatura idiopática
Este é um estudo de Fase 3 aberto, multicêntrico, randomizado, de dois braços paralelos, sem tratamento controlado (apenas nos primeiros 6 meses) em crianças com ISS.
Os sujeitos serão tratados com 0,067 miligrama/quilograma/dia (mg/kg/dia) de Saizen®, dose base de peso, por 12 meses (12 meses de tratamento no grupo teste, e 6 meses sem tratamento e depois 6 meses de tratamento no grupo controle).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
90
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Located in, Republica da Coréia
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade maior ou igual a 5 anos
- Pré-púbere; volume testicular inferior a 4 mililitros (nos homens) e estágio mamário 1 (nas mulheres)
- Os registros oficiais de altura (por exemplo, registros medidos em hospitais ou escolas) durante os 6 meses anteriores ou mais anteriores à inclusão no estudo (a automedição da altura em casa não será considerada um registro válido)
- Altura menor ou igual ao percentil 3 em comparação com mesmo sexo, mesma idade
- Pico do hormônio de crescimento sérico (GH) superior a 10 microgramas por litro (mcg/L) no teste de estimulação de GH (resultados do pico de GH sérico superior a 10 mcg/L no teste de estimulação de GH dentro de 1 ano podem ser usados)
- Naive à terapia com GH
- Peso normal ao nascer (maior ou igual ao 3º percentil quando comparado ao mesmo sexo)
- Função tireoidiana normal
- Cariótipo normal em meninas
- Consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis
- Consentimento informado por escrito do sujeito que fala, entende, lê e escreve coreano
- Idade óssea inferior a 10 anos nos rapazes e inferior a 9 anos nas raparigas, cuja diferença entre a idade óssea e a idade cronológica não seja superior a 3 anos
Critério de exclusão:
- Desenvolvimento da puberdade (estágio de Tanner maior ou igual a 2)
- Displasia esquelética ou proporções corporais anormais
- Doença sistêmica crônica
- síndrome dismórfica
- Deficiência de hormônio do crescimento
- Pequeno para a idade gestacional (PIG)
- Medicação atual para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH) ou transtorno de hiperatividade
- Medicação atual com drogas que podem influenciar a secreção ou ação do hormônio do crescimento (como estrogênio, androgênio, esteroide anabolizante, corticosteroide, tiroxina, inibidores da aromatase)
- diabetes melito
- transplante renal
- Doença crítica aguda, incluindo complicações após cirurgia de coração aberto, cirurgia abdominal ou trauma acidental múltiplo
- Insuficiência respiratória aguda
- Malignidade ou terapia anterior para malignidade
- Hipersensibilidade conhecida à somatotropina ou a qualquer um de seus excipientes, incluindo cresol ou glicerol
- Epífises fechadas, progressão ou recorrência de um tumor intracraniano subjacente, doença renal crônica
- Distúrbios endocrinológicos ou metabólicos, como síndrome de Prader-Willi; síndrome de Russel-Silver; síndrome de Seckel; Síndrome de Down; Síndrome de Cushing; síndrome de Noonan; baixa estatura causada por outras anormalidades cromossômicas
- Os distúrbios que explicam a baixa estatura, como distúrbios psiquiátricos, distúrbios nutricionais e doenças crônicas debilitantes
- Participação em outro ensaio clínico nos últimos 3 meses
- Situação de incapacidade ou limitação da capacidade jurídica dos pais ou tutor legal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de Teste Saizen
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Indivíduos no grupo de teste Saizen receberão Saizen (hormônio de crescimento humano recombinante [r-hGH]) por via subcutânea 6 dias por semana em uma dose baseada no peso de 0,067 miligrama por quilograma de peso corporal por dia (mg/kg/dia) por 12 meses.
Outros nomes:
Indivíduos no grupo de controle Saizen não receberão tratamento nos primeiros 6 meses e depois receberão Saizen (r-hGH) por via subcutânea 6 dias por semana em uma dose baseada no peso de 0,067 mg/kg/dia pelos próximos 6 meses.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo de Controle Saizen
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Indivíduos no grupo de teste Saizen receberão Saizen (hormônio de crescimento humano recombinante [r-hGH]) por via subcutânea 6 dias por semana em uma dose baseada no peso de 0,067 miligrama por quilograma de peso corporal por dia (mg/kg/dia) por 12 meses.
Outros nomes:
Indivíduos no grupo de controle Saizen não receberão tratamento nos primeiros 6 meses e depois receberão Saizen (r-hGH) por via subcutânea 6 dias por semana em uma dose baseada no peso de 0,067 mg/kg/dia pelos próximos 6 meses.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na velocidade de altura no mês 6 usando o método da última observação realizada (LOCF)
Prazo: Linha de base, mês 6
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A altura da linha de base é definida como a última medição de altura disponível antes da randomização.
Velocidade inicial de crescimento = ([Altura inicial menos medição de altura obtida pelo menos 6 meses antes] / 6) * 12. Velocidade de crescimento no Mês 6 = ([Medição de altura do mês 6 menos medição de altura obtida pelo menos 6 meses antes] / 6) * 12 .
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Linha de base, mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na velocidade de altura no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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A altura da linha de base é definida como a última medição de altura disponível antes da randomização.
Velocidade de crescimento basal = ([Altura basal menos medição de altura obtida pelo menos 12 meses antes] / 12) * 12. Velocidade de crescimento no Mês 12 = ([Medição de altura do mês 12 menos medição de altura obtida pelo menos 12 meses antes] / 12) * 12 .
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base em altura no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
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Linha de base, mês 6, mês 12
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Mudança da linha de base na pontuação de desvio padrão de altura (SDS) no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
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O SDS de altura foi calculado como: SDS de altura = (altura medida - média da população) / desvio padrão da população, onde a média e o desvio padrão foram baseados nos gráficos de crescimento padrão coreanos.
O SDS indicou quantos desvios padrão acima (no caso de SDS positivo) ou abaixo (no caso de SDS negativo) o valor de um sujeito era relativo à média da população de referência.
As pontuações foram centradas em torno de zero.
A pontuação negativa indicava que um sujeito era menor para sua idade/sexo.
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Linha de base, mês 6, mês 12
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Mudança da linha de base na concentração sérica de fator de crescimento semelhante à insulina-I (IGF-I) no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
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Linha de base, mês 6, mês 12
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Mudança da linha de base na concentração sérica de proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina-3 (IGFBP-3) no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
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Linha de base, mês 6, mês 12
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Porcentagem de adesão ao tratamento do estudo
Prazo: 6 meses pós-dose (Grupo Teste Saizen e Grupo Controle Saizen); 12 meses após a dose (Saizen Test Group)
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A porcentagem de adesão ao tratamento do estudo (taxa de adesão) foi definida como o número real de tratamentos recebidos dividido pelo número programado de tratamentos multiplicado por 100.
A taxa de adesão por 6 meses foi calculada desde a linha de base até 6 meses para o grupo de teste Saizen e do mês 6 ao mês 12 para o grupo de controle Saizen.
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6 meses pós-dose (Grupo Teste Saizen e Grupo Controle Saizen); 12 meses após a dose (Saizen Test Group)
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Número de indivíduos com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), TEAEs graves
Prazo: Linha de base até o mês 13
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que não tem necessariamente uma relação causal com este medicamento do estudo.
Um EA foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso do medicamento em estudo, considerado ou não relacionado ao medicamento em estudo.
Um evento adverso grave (EAG) foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; risco de vida; deficiência/incapacidade persistente/significativa; internação hospitalar inicial ou prolongada; anomalia congênita/defeito congênito ou foi considerado clinicamente importante.
Para o Saizen Test Group, os TEAEs foram definidos como eventos que ocorreram ou pioraram durante ou após a primeira administração do tratamento e para o Saizen Control Group, os TEAEs foram definidos como eventos que ocorreram ou pioraram durante ou após a randomização.
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Linha de base até o mês 13
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de novembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de dezembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
11 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
18 de outubro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2016
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EMR200104-533
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