Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности препарата Сайзен® у детей с идиопатическим низкорослостью (ISS)

24 августа 2016 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Рандомизированное, открытое, с двумя параллельными группами, без лечения, контролируемое группой, многоцентровое исследование фазы III для оценки безопасности и эффективности подкожной инъекции Сайзен® 0,067 мг/кг/день у детей с идиопатическим низкорослостью

Это открытое, многоцентровое, рандомизированное, параллельное, с двумя параллельными группами, без лечения, контролируемая группа (только в течение первых 6 месяцев), исследование фазы 3 у детей с ISS. Субъекты будут получать 0,067 миллиграмм/килограмм/день (мг/кг/день) препарата Сайзен®, базовая доза по весу, в течение 12 месяцев (12 месяцев лечения в тестовой группе, 6 месяцев без лечения, а затем 6 месяцев). лечения в контрольной группе).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

90

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст больше или равен 5 годам
  • Препубертатный; объем яичек менее 4 миллилитров (у мужчин) и груди 1 стадия (у женщин)
  • Официальные данные о росте (например, данные, измеренные в больницах или школах) за последние 6 месяцев или более, предшествующие включению в исследование (самостоятельное измерение роста дома не будет считаться действительным показателем)
  • Рост меньше или равен 3-му процентилю по сравнению с лицами того же пола, того же возраста
  • Пиковый уровень гормона роста (GH) в сыворотке выше 10 мкг на литр (мкг/л) в тесте на стимуляцию GH (вместо этого можно использовать результаты пикового уровня GH в сыворотке выше 10 мкг/л в тесте на стимуляцию GH в течение 1 года)
  • Наивный к терапии ГР
  • Нормальный вес при рождении (который больше или равен 3-му процентилю по сравнению с лицами того же пола)
  • Нормальная функция щитовидной железы
  • Нормальный кариотип у девочек
  • Письменное информированное согласие родителей/опекунов
  • Письменное информированное согласие субъекта, говорящего, понимающего, читающего и пишущего по-корейски.
  • Костный возраст менее 10 лет у мальчиков и менее 9 лет у девочек, у которых разница между костным и календарным возрастом не более 3 лет

Критерий исключения:

  • Развитие полового созревания (стадия Таннера больше или равна 2)
  • Скелетная дисплазия или аномальные пропорции тела
  • Хроническое системное заболевание
  • Дисморфический синдром
  • Дефицит гормона роста
  • Маленький для гестационного возраста (SGA)
  • Текущие лекарства от синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) или синдрома гиперактивности
  • Текущие лекарства с препаратами, которые могут влиять на секрецию или действие гормона роста (например, эстроген, андроген, анаболический стероид, кортикостероид, тироксин, ингибиторы ароматазы)
  • Сахарный диабет
  • трансплантация почки
  • Острое критическое заболевание, включая осложнения после операции на открытом сердце, операции на органах брюшной полости или множественной случайной травмы
  • Острая дыхательная недостаточность
  • Злокачественное новообразование или предшествующая терапия по поводу злокачественного новообразования
  • Известная гиперчувствительность к соматотропину или любому из его вспомогательных веществ, включая крезол или глицерин.
  • Закрытые эпифизы, прогрессирование или рецидив основной внутричерепной опухоли, хроническая болезнь почек
  • Эндокринологические или метаболические расстройства, такие как синдром Прадера-Вилли; синдром Рассела-Сильвера; синдром Секкеля; синдром Дауна; Синдром Кушинга; синдром Нунана; низкий рост, вызванный другими хромосомными аномалиями
  • Расстройства, которые объясняют низкий рост, такие как психические расстройства, расстройства питания и хронические изнурительные заболевания.
  • Участие в другом клиническом исследовании в течение последних 3 месяцев
  • Статус недееспособности или ограниченной дееспособности родителей или законного опекуна

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Сайзен Тест Групп
Лекарство: Сайзен®
Субъекты в тестовой группе Сайзен будут получать Сайзен (рекомбинантный человеческий гормон роста [r-hGH]) подкожно 6 дней в неделю в дозе 0,067 миллиграмма на килограмм массы тела в день (мг/кг/день) в течение 12 дней. месяцы.
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР
Лекарство: Сайзен®
Субъекты контрольной группы Сайзен не будут получать лечение в течение первых 6 месяцев, а затем будут получать Сайзен (r-hGH) подкожно 6 дней в неделю в дозе 0,067 мг/кг/день в зависимости от веса в течение следующих 6 месяцев.
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР
Активный компаратор: Группа управления Сайзен
Лекарство: Сайзен®
Субъекты в тестовой группе Сайзен будут получать Сайзен (рекомбинантный человеческий гормон роста [r-hGH]) подкожно 6 дней в неделю в дозе 0,067 миллиграмма на килограмм массы тела в день (мг/кг/день) в течение 12 дней. месяцы.
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР
Лекарство: Сайзен®
Субъекты контрольной группы Сайзен не будут получать лечение в течение первых 6 месяцев, а затем будут получать Сайзен (r-hGH) подкожно 6 дней в неделю в дозе 0,067 мг/кг/день в зависимости от веса в течение следующих 6 месяцев.
Другие имена:
  • Соматропин
  • р-чГР

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение высотной скорости по сравнению с исходным уровнем на 6-м месяце с использованием метода переноса данных последнего наблюдения (LOCF)
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
Базовая высота определяется как последнее доступное измерение роста перед рандомизацией. Базовая скорость роста = ([Исходный рост минус измерение роста, полученное не менее чем за 6 месяцев до этого] / 6) * 12. Скорость роста на 6-м месяце = ([Рост в 6-м месяце минус измерение роста, полученное не менее чем за 6 месяцев до этого] / 6) * 12 .
Исходный уровень, 6-й месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение скорости роста по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
Базовая высота определяется как последнее доступное измерение роста перед рандомизацией. Базовая скорость роста = ([Исходный рост минус измерение роста, полученное не менее чем за 12 месяцев до этого] / 12) * 12. Скорость роста в 12-м месяце = ([Рост в 12-м месяце минус измерение роста, полученное не менее чем за 12 месяцев до этого] / 12) * 12 .
Исходный уровень, месяц 12
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем через 6 и 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS) по сравнению с исходным уровнем через 6 и 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
SDS роста рассчитывали следующим образом: SDS роста = (измеренный рост - среднее значение популяции) / стандартное отклонение популяции, где среднее значение и стандартное отклонение были основаны на корейских стандартных диаграммах роста. SDS указывал, на сколько стандартных отклонений выше (в случае положительного SDS) или ниже (в случае отрицательного SDS) значение субъекта по отношению к среднему значению контрольной группы. Оценки были сосредоточены вокруг нуля. Отрицательная оценка указывала на то, что субъект был меньше для своего возраста/пола.
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации инсулиноподобного фактора роста-I (IGF-I) в сыворотке через 6 и 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации в сыворотке инсулиноподобного фактора роста, связывающего белок-3 (IGFBP-3), через 6 и 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Исходный уровень, 6-й месяц, 12-й месяц
Процент приверженности исследуемому лечению
Временное ограничение: Через 6 месяцев после введения дозы (тестовая группа Сайзен и контрольная группа Сайзен); 12 месяцев после введения дозы (Saizen Test Group)
Процент приверженности исследуемому лечению (уровень приверженности) определяли как фактическое количество пройденных курсов лечения, деленное на запланированное количество курсов лечения, умноженное на 100. Уровень приверженности в течение 6 месяцев рассчитывался от исходного уровня до 6 месяцев для тестовой группы Сайзен и от 6 до 12 месяцев для контрольной группы Сайзен.
Через 6 месяцев после введения дозы (тестовая группа Сайзен и контрольная группа Сайзен); 12 месяцев после введения дозы (Saizen Test Group)
Количество субъектов с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE), серьезными TEAE
Временное ограничение: Исходный уровень до 13 месяца
Нежелательное явление (НЯ) определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым препаратом. НЯ определяли как любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанные с применением исследуемого препарата, независимо от того, считались ли они связанными с исследуемым препаратом. Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) было НЯ, которое привело к любому из следующих исходов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/нетрудоспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или иным образом считалось важным с медицинской точки зрения. Для тестовой группы Saizen TEAE были определены как события, которые произошли или ухудшились во время или после первого введения лечения, а для контрольной группы Saizen TEAE были определены как события, которые произошли или ухудшились во время или после рандомизации.
Исходный уровень до 13 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 декабря 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 декабря 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

18 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2016 г.

Последняя проверка

1 августа 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EMR200104-533

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться