一项评估 Saizen® 在特发性矮小症 (ISS) 儿童中的安全性和有效性的第 3 期研究
2016年8月24日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany
一项随机、开放标签、双臂平行组、无治疗组对照、多中心 III 期研究，以评估 Saizen® 0.067 mg/kg/天皮下注射治疗特发性矮小症儿童的安全性和有效性
这是一项针对 ISS 儿童的开放标签、多中心、随机、双臂平行、无治疗组对照（仅前 6 个月）的 3 期研究。
受试者将接受 0.067 毫克/千克/天（mg/kg/天）的 Saizen®，体重基础剂量，持续 12 个月（试验组治疗 12 个月，无治疗 6 个月，然后 6 个月对照组的治疗）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
90
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Located in、大韩民国
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄大于或等于 5 岁
- 青春期前；睾丸体积小于 4 毫升（男性）和乳房 1 期（女性）
- 纳入研究前 6 个月或更长时间的官方身高记录（例如在医院或学校测量的记录）（在家自行测量的身高将不被视为有效记录）
- 与同性别、同年龄相比，身高小于或等于第 3 个百分位数
- GH刺激试验血清生长激素峰值（GH）大于10微克每升（mcg/L）（可用1年内GH刺激试验血清GH峰值大于10mcg/L的结果代替）
- 未接受 GH 治疗
- 正常出生体重（与同性相比大于或等于第 3 个百分位数）
- 甲状腺功能正常
- 女孩核型正常
- 父母/监护人的书面知情同意书
- 来自会说、理解、阅读和书写韩语的受试者的书面知情同意书
- 男童骨龄小于10岁，女童骨龄小于9岁，骨龄与实足年龄相差不超过3岁
排除标准：
- 青春期发育（Tanner 阶段大于或等于 2）
- 骨骼发育不良或身体比例异常
- 慢性全身性疾病
- 畸形综合征
- 生长激素缺乏症
- 小于胎龄儿 (SGA)
- 目前治疗注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 或多动障碍的药物
- 目前正在服用可能影响生长激素分泌或作用的药物（如雌激素、雄激素、合成代谢类固醇、皮质类固醇、甲状腺素、芳香酶抑制剂）
- 糖尿病
- 肾移植
- 急性危重疾病，包括心脏直视手术、腹部手术或多次意外创伤后的并发症
- 急性呼吸衰竭
- 恶性肿瘤或以前的恶性肿瘤治疗
- 已知对生长激素或其任何赋形剂（包括甲酚或甘油）过敏
- 骨骺闭合、潜在颅内肿瘤进展或复发、慢性肾病
- 内分泌或代谢紊乱，如普瑞德-威利综合征； Russel-Silver 综合症；塞克尔综合症；唐氏综合症;库欣综合征；努南综合症；其他染色体异常引起的身材矮小
- 解释身材矮小的疾病，如精神疾病、营养障碍和慢性衰弱性疾病
- 最近3个月内参加过另一项临床试验
- 父母或法定监护人无法律行为能力或有限法律行为能力的状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：赛前测试集团
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Saizen 试验组的受试者将每周 6 天皮下注射 Saizen（重组人生长激素 [r-hGH]），剂量为每天每公斤体重 0.067 毫克（mg/kg/天），持续 12个月。
其他名称：
Saizen 对照组中的受试者将在前 6 个月内不接受任何治疗，此后将在接下来的 6 个月中每周 6 天皮下注射 Saizen (r-hGH)，剂量为 0.067 mg/kg/天，基于体重。
其他名称：
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有源比较器：赛前控制集团
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Saizen 试验组的受试者将每周 6 天皮下注射 Saizen（重组人生长激素 [r-hGH]），剂量为每天每公斤体重 0.067 毫克（mg/kg/天），持续 12个月。
其他名称：
Saizen 对照组中的受试者将在前 6 个月内不接受任何治疗，此后将在接下来的 6 个月中每周 6 天皮下注射 Saizen (r-hGH)，剂量为 0.067 mg/kg/天，基于体重。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用上次观察结转 (LOCF) 方法在第 6 个月从基线高度速度变化
大体时间：基线，第 6 个月
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基线身高定义为随机分组前最后一次可用的身高测量值。
基线身高增长速度 = ([基线身高减去至少 6 个月前获得的身高测量值] / 6) * 12。第 6 个月的身高增长速度 = ([第 6 个月身高减去至少 6 个月前获得的身高测量值] / 6) * 12 .
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基线，第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 12 个月身高增长速度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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基线身高定义为随机分组前最后一次可用的身高测量值。
基线身高增长速度 = ([基线身高减去至少 12 个月前获得的身高测量值] / 12) * 12。第 12 个月的身高增长速度 = ([第 12 个月身高减去至少 12 个月前获得的身高测量值] / 12) * 12 .
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基线，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月身高相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月身高标准偏差分数 (SDS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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身高 SDS 的计算公式为：身高 SDS =（测量身高 - 人口平均值）/人口标准偏差，其中平均值和标准偏差基于韩国标准生长图表。
SDS 表示受试者的值相对于参考人群的平均值有多少标准偏差更高（在阳性 SDS 的情况下）或更低（在阴性 SDS 的情况下）。
分数以零为中心。
负分表示受试者的年龄/性别较小。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月胰岛素样生长因子-I (IGF-I) 血清浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月胰岛素样生长因子结合蛋白 3 (IGFBP-3) 血清浓度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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坚持研究治疗的百分比
大体时间：给药后 6 个月（Saizen 试验组和 Saizen 对照组）；给药后 12 个月（Saizen 试验组）
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研究治疗的依从性百分比（依从率）定义为实际接受治疗的次数除以预定的治疗次数再乘以 100。
Saizen 测试组从基线到 6 个月以及 Saizen 对照组从第 6 个月到第 12 个月计算了 6 个月的依从率。
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给药后 6 个月（Saizen 试验组和 Saizen 对照组）；给药后 12 个月（Saizen 试验组）
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 的受试者人数
大体时间：基线至第 13 个月
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不良事件 (AE) 被定义为任何与该研究药物不一定有因果关系的不良医学事件。
AE 被定义为与研究药物的使用暂时相关的任何不利和意外体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否被认为与研究药物相关。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果的 AE：死亡；危及生命；持续/严重残疾/无行为能力；初次或长期住院治疗；先天性异常/出生缺陷或被认为具有医学重要性。
对于 Saizen 测试组，TEAE 被定义为在第一次治疗时或之后发生或恶化的事件，对于 Saizen 对照组，TEAE 被定义为在随机化时或之后发生或恶化的事件。
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基线至第 13 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2014年8月1日
研究完成 (实际的)
2015年3月1日
研究注册日期
首次提交
2012年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月7日
首次发布 (估计)
2012年12月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年10月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月24日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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