Kolmannen vaiheen tutkimus Saizenin® turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi idiopaattisesti lyhytkasvuisilla (ISS) lapsilla
keskiviikko 24. elokuuta 2016 päivittänyt: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Satunnaistettu, avoin, kaksihaarainen rinnakkaisryhmä, ei hoitoa käsittelevä ryhmä, faasi III monikeskustutkimus Saizen® 0,067 mg/kg/päivä ihonalaisen injektion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi idiopaattisesti lyhytkasvuisilla lapsilla
Tämä on avoin, monikeskus, satunnaistettu, kaksihaarainen rinnakkainen, ei-hoitoa kontrolloitu ryhmä (vain ensimmäiset 6 kuukautta), vaiheen 3 tutkimus lapsilla, joilla on ISS.
Koehenkilöitä hoidetaan 0,067 milligrammaa/kg/päivä (mg/kg/vrk) Saizen®-painon perusannoksella 12 kuukauden ajan (12 kuukauden hoito testiryhmässä ja 6 kuukautta ilman hoitoa ja sitten 6 kuukautta). kontrolliryhmässä).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
90
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Located in, Korean tasavalta
- Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin 5 vuotta
- Ennen murrosikää; kivesten tilavuus alle 4 millilitraa (miehillä) ja rintojen vaihe 1 (naisilla)
- Viralliset pituustiedot (esimerkiksi sairaaloissa tai kouluissa mitatut ennätykset) vähintään 6 kuukauden ajalta ennen tutkimukseen ottamista (pituuden itsemittausta kotona ei pidetä pätevänä tietueena)
- Pituus pienempi tai yhtä suuri kuin 3. prosenttipiste verrattuna samaan sukupuoleen, samanikäiseen
- Seerumin kasvuhormonin (GH) huippupitoisuus yli 10 mikrogrammaa litrassa (mcg/l) GH-stimulaatiotestissä (sen sijaan voidaan käyttää tuloksia, joissa seerumin kasvuhormonin huippupitoisuus on yli 10 mcg/l GH-stimulaatiotestissä vuoden sisällä)
- Naiivi GH-terapialle
- Normaali syntymäpaino (joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3. prosenttipiste verrattuna samaan sukupuoleen)
- Normaali kilpirauhasen toiminta
- Normaali karyotyyppi tytöillä
- Vanhemman/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
- Kirjallinen tietoinen suostumus kohteelta, joka puhuu, ymmärtää, lukee ja kirjoittaa koreaa
- Luuston ikä pojilla alle 10 vuotta ja tytöillä alle 9 vuotta, joiden luun ja kronologisen iän välinen ero on enintään 3 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Murrosiän kehitys (Tanner-vaihe suurempi tai yhtä suuri kuin 2)
- Luuston dysplasia tai epänormaalit ruumiinmittasuhteet
- Krooninen systeeminen sairaus
- Dysmorfinen oireyhtymä
- Kasvuhormonin puute
- Pieni raskauden ikään nähden (SGA)
- Nykyinen lääkitys tarkkaavaisuushäiriöön (ADHD) tai hyperaktiivisuushäiriöön
- Nykyinen lääkitys lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa kasvuhormonin erittymiseen tai toimintaan (kuten estrogeeni, androgeeni, anabolinen steroidi, kortikosteroidi, tyroksiini, aromataasin estäjät)
- Diabetes mellitus
- Munuaisensiirto
- Akuutti kriittinen sairaus, mukaan lukien komplikaatiot avoimen sydänleikkauksen, vatsan leikkauksen tai useiden tapaturman aiheuttamien vammojen jälkeen
- Akuutti hengitysvajaus
- Pahanlaatuisuus tai aiempi hoito pahanlaatuisuuteen
- Tunnettu yliherkkyys somatotropiinille tai jollekin sen apuaineelle, mukaan lukien kresoli tai glyseroli
- Suljetut epifyysit, taustalla olevan kallonsisäisen kasvaimen eteneminen tai uusiutuminen, krooninen munuaissairaus
- Endokrinologiset tai metaboliset häiriöt, kuten Prader-Willin oireyhtymä; Russel-Silverin oireyhtymä; Seckelin oireyhtymä; Downin oireyhtymä; Cushingin oireyhtymä; Noonanin oireyhtymä; muiden kromosomipoikkeavuuksien aiheuttama lyhytkasvuisuus
- Sairaudet, jotka selittävät lyhytkasvuisuutta, kuten psykiatriset häiriöt, ravitsemushäiriöt ja krooniset heikentävät sairaudet
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 3 kuukauden aikana
- Vanhempien tai laillisen huoltajan oikeuskyvyttömyys tai rajoitettu oikeustoimikelpoisuus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Saizenin testiryhmä
|
Saizen-testiryhmän koehenkilöt saavat Saizenia (rekombinantti-ihmisen kasvuhormoni [r-hGH]) ihonalaisesti 6 päivää viikossa painoon perustuvana annoksena 0,067 milligrammaa painokiloa kohti päivässä (mg/kg/vrk) 12 kuukaudet.
Muut nimet:
Saizen-kontrolliryhmän koehenkilöt eivät saa hoitoa ensimmäisten 6 kuukauden aikana, ja sen jälkeen saavat Saizenia (r-hGH) ihonalaisesti 6 päivää viikossa painoon perustuvalla annoksella 0,067 mg/kg/vrk seuraavat 6 kuukautta.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Saizen Control Group
|
Saizen-testiryhmän koehenkilöt saavat Saizenia (rekombinantti-ihmisen kasvuhormoni [r-hGH]) ihonalaisesti 6 päivää viikossa painoon perustuvana annoksena 0,067 milligrammaa painokiloa kohti päivässä (mg/kg/vrk) 12 kuukaudet.
Muut nimet:
Saizen-kontrolliryhmän koehenkilöt eivät saa hoitoa ensimmäisten 6 kuukauden aikana, ja sen jälkeen saavat Saizenia (r-hGH) ihonalaisesti 6 päivää viikossa painoon perustuvalla annoksella 0,067 mg/kg/vrk seuraavat 6 kuukautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta korkeuden nopeudessa 6. kuukaudessa käyttämällä viimeisen havainnon välitettyä eteenpäin (LOCF) menetelmää
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Perustason korkeus määritellään viimeiseksi saatavilla olevaksi korkeusmittaukseksi ennen satunnaistamista.
Perustason korkeusnopeus = ([Perustason korkeus miinus korkeusmittaus saatu vähintään 6 kuukautta aikaisemmin] / 6) * 12. Korkeusnopeus kuukaudessa 6 = ([Kuukauden 6 korkeus miinus korkeusmittaus saatu vähintään 6 kuukautta aikaisemmin] / 6) * 12 .
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustasosta korkeusnopeudessa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustason korkeus määritellään viimeiseksi saatavilla olevaksi korkeusmittaukseksi ennen satunnaistamista.
Perustason korkeusnopeus = ([Perustason korkeus miinus korkeusmittaus saatu vähintään 12 kuukautta aikaisemmin] / 12) * 12. Korkeusnopeus kuukaudessa 12 = ([Kuukauden 12 korkeus miinus korkeusmittaus saatu vähintään 12 kuukautta aikaisemmin] / 12) * 12 .
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta korkeudessa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
|
|
Muutos lähtötasosta korkeuden keskihajontapisteissä (SDS) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
Pituus SDS laskettiin seuraavasti: Pituus SDS = (mitattu pituus - väestön keskiarvo) / väestön keskihajonta, jossa keskiarvo ja keskihajonta perustuivat Korean standardikasvukaavioihin.
SDS osoitti, kuinka monta standardipoikkeamaa korkeampi (jos SDS oli positiivinen) tai pienempi (jos SDS oli negatiivinen) koehenkilön arvo oli suhteessa vertailupopulaation keskiarvoon.
Pisteet olivat nollan ympärillä.
Negatiivinen pistemäärä osoitti, että koehenkilö oli pienempi ikänsä/sukupuolensa suhteen.
|
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin kaltaisen kasvutekijä I:n (IGF-I) pitoisuudessa seerumissa 6. ja 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin kaltaista kasvutekijää sitovan proteiini-3:n (IGFBP-3) pitoisuudessa seerumissa 6. ja 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
|
|
|
Tutkimushoitoon sitoutumisen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta annoksen jälkeen (Saizen Test Group ja Saizen Control Group); 12 kuukautta annoksen jälkeen (Saizen Test Group)
|
Tutkimushoitoon sitoutumisen prosenttiosuus (hoitoon sitoutumisaste) määriteltiin todellisena saatujen hoitojen lukumääränä jaettuna suunnitellulla hoitojen määrällä kerrottuna 100:lla.
Kuuden kuukauden sitoutumisaste laskettiin lähtötasosta 6 kuukauteen Saizen-testiryhmälle ja kuukaudesta 6 kuukauteen 12 Saizen-kontrolliryhmälle.
|
6 kuukautta annoksen jälkeen (Saizen Test Group ja Saizen Control Group); 12 kuukautta annoksen jälkeen (Saizen Test Group)
|
|
Hoitoon saaneiden potilaiden määrä, emergent Adverse Events (TEAE), vakavat TEAE-tapahtumat
Aikaikkuna: Perustaso 13 kuukauteen asti
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän tutkimuslääkkeeseen.
AE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa ja tahatonta merkkiä (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oiretta tai sairautta, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä.
Saizen-testiryhmässä TEAE:t määriteltiin tapahtumiksi, jotka ilmenivät tai pahenivat ensimmäisen hoidon aikana tai sen jälkeen, ja Saizen-kontrolliryhmässä TEAE-tapahtumat määriteltiin tapahtumiksi, jotka tapahtuivat tai pahenivat satunnaistamisen aikana tai sen jälkeen.
|
Perustaso 13 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. marraskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. joulukuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 11. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 18. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. elokuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EMR200104-533
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .