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Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Saizen® bei Kindern mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit (ISS)

24. August 2016 aktualisiert von: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Eine randomisierte, unverblindete, zweiarmige Parallelgruppen-kontrollierte multizentrische Phase-III-Studie ohne Behandlungsgruppe zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Saizen® 0,067 mg/kg/Tag subkutaner Injektion bei Kindern mit idiopathischer Kleinwüchsigkeit

Dies ist eine offene, multizentrische, randomisierte, zweiarmige, parallele, gruppenkontrollierte Phase-3-Studie ohne Behandlung (nur für die ersten 6 Monate) bei Kindern mit ISS. Die Probanden werden mit 0,067 Milligramm/Kilogramm/Tag (mg/kg/Tag) Saizen®, Gewichtsbasisdosis, für 12 Monate behandelt (12 Monate Behandlung in der Testgruppe und 6 Monate ohne Behandlung und dann 6 Monate). der Behandlung in der Kontrollgruppe).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
      • Located in, Korea, Republik von
        • Please contact Merck KGaA Communication Center for Recruiting Sites

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter größer oder gleich 5 Jahre
  • Vor der Pubertät; Hodenvolumen weniger als 4 Milliliter (bei Männern) und Bruststadium 1 (bei Frauen)
  • Die offiziellen Körpergrößenaufzeichnungen (z. B. in Krankenhäusern oder Schulen gemessene Aufzeichnungen) während der letzten 6 Monate oder länger vor der Aufnahme in die Studie (Selbstmessung der Körpergröße zu Hause wird nicht als gültige Aufzeichnung angesehen)
  • Körpergröße kleiner oder gleich 3. Perzentil im Vergleich zum gleichen Geschlecht, gleichen Alters
  • Spitzenwachstumshormon (GH) im Serum von mehr als 10 Mikrogramm pro Liter (mcg/l) im GH-Stimulationstest (Ergebnisse von Spitzen-GH im Serum von mehr als 10 mcg/l im GH-Stimulationstest innerhalb eines Jahres können stattdessen verwendet werden)
  • Naiv zur GH-Therapie
  • Normales Geburtsgewicht (das größer oder gleich dem 3. Perzentil im Vergleich zum gleichen Geschlecht ist)
  • Normale Schilddrüsenfunktion
  • Normaler Karyotyp bei Mädchen
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Subjekts, das Koreanisch spricht, versteht, liest und schreibt
  • Knochenalter weniger als 10 Jahre bei Jungen und weniger als 9 Jahre bei Mädchen, wobei der Unterschied zwischen Knochen- und chronologischem Alter nicht mehr als 3 Jahre beträgt

Ausschlusskriterien:

  • Pubertätsentwicklung (Tanner-Stadium größer oder gleich 2)
  • Skelettdysplasie oder abnorme Körperproportionen
  • Chronische systemische Erkrankung
  • Dysmorphes Syndrom
  • Wachstumshormonmangel
  • Klein für das Gestationsalter (SGA)
  • Aktuelle Medikation für Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) oder Hyperaktivitätsstörung
  • Aktuelle Medikation mit Arzneimitteln, die die Sekretion oder Wirkung von Wachstumshormonen beeinflussen können (z. B. Östrogen, Androgen, anabole Steroide, Kortikosteroide, Thyroxin, Aromatasehemmer)
  • Diabetes Mellitus
  • Nierentransplantation
  • Akute kritische Erkrankung, einschließlich Komplikationen nach einer Operation am offenen Herzen, einer Bauchoperation oder einem multiplen Unfalltrauma
  • Akuter Atemstillstand
  • Malignität oder frühere Therapie einer Malignität
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Somatotropin oder einen seiner Hilfsstoffe, einschließlich Cresol oder Glycerol
  • Geschlossene Epiphysen, Fortschreiten oder Wiederauftreten eines zugrunde liegenden intrakraniellen Tumors, chronische Nierenerkrankung
  • Endokrinologische oder metabolische Erkrankungen wie das Prader-Willi-Syndrom; Russel-Silver-Syndrom; Seckel-Syndrom; Down-Syndrom; Cushing-Syndrom; Noonan-Syndrom; Kleinwuchs, der durch andere Chromosomenanomalien verursacht wird
  • Die Störungen, die Kleinwuchs erklären, wie psychiatrische Störungen, Ernährungsstörungen und chronische schwächende Krankheiten
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb der letzten 3 Monate
  • Status der Geschäftsunfähigkeit oder beschränkten Geschäftsfähigkeit der Eltern oder Erziehungsberechtigten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Saizen-Testgruppe
Arzneimittel: Saizen®
Probanden in der Saizen-Testgruppe erhalten Saizen (rekombinantes menschliches Wachstumshormon [r-hGH]) subkutan 6 Tage pro Woche in einer gewichtsbasierten Dosis von 0,067 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag (mg/kg/Tag) für 12 Monate.
Andere Namen:
  • Somatropin
  • r-hGH
Arzneimittel: Saizen®
Die Probanden in der Saizen-Kontrollgruppe erhalten in den ersten 6 Monaten keine Behandlung und erhalten danach Saizen (r-hGH) subkutan 6 Tage pro Woche in einer gewichtsbasierten Dosis von 0,067 mg/kg/Tag für die nächsten 6 Monate.
Andere Namen:
  • Somatropin
  • r-hGH
Aktiver Komparator: Saizen-Kontrollgruppe
Arzneimittel: Saizen®
Probanden in der Saizen-Testgruppe erhalten Saizen (rekombinantes menschliches Wachstumshormon [r-hGH]) subkutan 6 Tage pro Woche in einer gewichtsbasierten Dosis von 0,067 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag (mg/kg/Tag) für 12 Monate.
Andere Namen:
  • Somatropin
  • r-hGH
Arzneimittel: Saizen®
Die Probanden in der Saizen-Kontrollgruppe erhalten in den ersten 6 Monaten keine Behandlung und erhalten danach Saizen (r-hGH) subkutan 6 Tage pro Woche in einer gewichtsbasierten Dosis von 0,067 mg/kg/Tag für die nächsten 6 Monate.
Andere Namen:
  • Somatropin
  • r-hGH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Höhengeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 unter Verwendung der Last Observation Carried Forward (LOCF)-Methode
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Die Ausgangsgröße ist definiert als die letzte verfügbare Größenmessung vor der Randomisierung. Ausgangsgrößengeschwindigkeit = ([Ausgangsgröße minus Größenmessung vor mindestens 6 Monaten] / 6) * 12. Größengeschwindigkeit in Monat 6 = ([Größe in Monat 6 minus Größenmessung vor mindestens 6 Monaten] / 6) * 12 .
Grundlinie, Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Höhengeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Die Ausgangsgröße ist definiert als die letzte verfügbare Größenmessung vor der Randomisierung. Ausgangsgrößengeschwindigkeit = ([Ausgangsgröße minus Größenmessung mindestens 12 Monate zuvor] / 12) * 12. Größengeschwindigkeit in Monat 12 = ([Größe in Monat 12 minus Größenmessung mindestens 12 Monate zuvor] / 12) * 12 .
Grundlinie, Monat 12
Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung des Wertes für die Standardabweichung der Körpergröße (SDS) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die SDS der Körpergröße wurde wie folgt berechnet: SDS der Körpergröße = (gemessene Körpergröße – Mittelwert der Bevölkerung) / Standardabweichung der Bevölkerung, wobei Mittelwert und Standardabweichung auf den koreanischen Standardwachstumstabellen basierten. SDS gab an, um wie viele Standardabweichungen höher (bei positivem SDS) oder niedriger (bei negativem SDS) der Wert eines Probanden relativ zum Mittelwert der Referenzpopulation war. Die Punkte waren um Null herum zentriert. Ein negativer Wert zeigte an, dass ein Proband für sein Alter/Geschlecht kleiner war.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung der Serumkonzentration des insulinähnlichen Wachstumsfaktors I (IGF-I) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung der Serumkonzentration von insulinähnlichem Wachstumsfaktor-bindendem Protein-3 (IGFBP-3) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Baseline, Monat 6, Monat 12
Prozentsatz der Einhaltung der Studienbehandlung
Zeitfenster: 6 Monate nach der Dosis (Saizen-Testgruppe und Saizen-Kontrollgruppe); 12 Monate nach der Dosis (Saizen-Testgruppe)
Der Prozentsatz der Einhaltung der Studienbehandlung (Einhaltungsrate) wurde definiert als die tatsächliche Anzahl der erhaltenen Behandlungen dividiert durch die geplante Anzahl der Behandlungen multipliziert mit 100. Die Einhaltungsrate für 6 Monate wurde von der Baseline bis zu 6 Monaten für die Saizen-Testgruppe und von Monat 6 bis Monat 12 für die Saizen-Kontrollgruppe berechnet.
6 Monate nach der Dosis (Saizen-Testgruppe und Saizen-Kontrollgruppe); 12 Monate nach der Dosis (Saizen-Testgruppe)
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Baseline bis zum 13. Monat
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit diesem Studienmedikament steht. Ein UE wurde als jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptom oder Krankheit definiert, das/die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienmedikament zusammenhängend angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder wurde anderweitig als medizinisch wichtig erachtet. Für die Saizen-Testgruppe wurden TEAEs als Ereignisse definiert, die bei oder nach der ersten Verabreichung der Behandlung auftraten oder sich verschlimmerten, und für die Saizen-Kontrollgruppe wurden TEAEs als Ereignisse definiert, die bei oder nach der Randomisierung auftraten oder sich verschlechterten.
Baseline bis zum 13. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2016

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EMR200104-533

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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