骨髄線維症を治療するためのパクリチニブと利用可能な最良の治療法との比較
2020年9月25日 更新者：CTI BioPharma
原発性骨髄線維症、多血症後の真性骨髄線維症、または本態性血小板血症後の骨髄線維症の患者における経口パクリチニブと利用可能な最良の治療法を比較した無作為化比較第 III 相試験
原発性または続発性骨髄線維症の患者を対象に、経口パクリチニブの安全性と有効性を最善の利用可能な治療法（BAT）と比較して評価する第 3 相ランダム化比較試験。
調査の概要
詳細な説明
原発性または続発性の骨髄線維症患者を対象に、パクリチニブと BAT の安全性と有効性を比較する多施設無作為化対照第 3 相試験。
約322人の適格な患者が、パクリチニブ（400mg QD）またはBAT（JAK阻害剤（ヤヌスキナーゼの阻害剤）を除く、骨髄線維症に対して医師が選択した治療法を含む）に2：1の割合で無作為に割り付けられます。
ベースライン時およびその後12週間ごとに、MRIまたはCTによって脾臓容積を測定します。
独立した放射線施設 (IRF) は、治療の割り当てを知らずに、脾臓の体積を測定します。
患者は、安全性、無白血病生存率（LFS）、全生存率（OS）、赤血球（RBC）および血小板輸血の頻度、およびその他の探索的エンドポイントについても追跡されます。
独立データ監視委員会（IDMC）がパクリチニブの安全性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
327
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- CTI Investigational Site 10002
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- CTI Investigational Site 10004
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07962
- CTI Investigational Site 10001
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29601
- CTI Investigational Site 10003
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Birmingham、イギリス
- CTI Investigational Site 44004
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Bournemouth、イギリス
- CTI Investigational Site 44008
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Cambridge、イギリス
- CTI Investigational Site 44002
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Cardiff、イギリス
- CTI Investigational Site 44003
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London、イギリス
- CTI Investigational Site 44001
-
London、イギリス
- CTI Investigational Site 44007
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Manchester、イギリス
- CTI Investigational Site 44006
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Oxford、イギリス
- CTI Investigational Site 44005
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Bologna、イタリア
- CTI Investigational Site 39003
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Firenze、イタリア
- CTI Investigational Site 39001
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Milano、イタリア
- CTI Investigational Site 39005
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Monza、イタリア
- CTI Investigational Site 39004
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Padova、イタリア
- CTI Investigational Site 39002
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Reggio Emilia、イタリア
- CTI Investigational Site 39008
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Rimini、イタリア
- CTI Investigational Site 39006
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Amsterdam、オランダ
- CTI Investigational Site 31001
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Maastricht、オランダ
- CTI Investigational Site 31002
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Rotterdam、オランダ
- CTI Investigational Site 31003
-
Utrecht、オランダ
- CTI Investigational Site 31004
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Box Hill、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61006
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Coffs Harbour、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61001
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Geelong、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61005
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Gosford、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61003
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Hobart、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61004
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Milton、オーストラリア
- CTI Investigational Site 61002
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Brno、チェコ
- CTI Investigational Site 42003
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Olomouc、チェコ
- CTI Investigational Site 42001
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Plzen、チェコ
- CTI Investigational Site 42002
-
Prague、チェコ
- CTI Investigational Site 42004
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Berlin、ドイツ
- CTI Investigational Site 49006
-
Berlin、ドイツ
- CTI Investigational Site 49007
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Dresden、ドイツ
- CTI Investigational Site 49003
-
Essen、ドイツ
- CTI Investigational Site 49008
-
Freiburg、ドイツ
- CTI Investigational Site 49002
-
Koln、ドイツ
- CTI Investigational Site 49001
-
Mainz、ドイツ
- CTI Investigational Site 49005
-
Munchen、ドイツ
- CTI Investigational Site 49004
-
Munster、ドイツ
- CTI Investigational Site 49009
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Christchurch、ニュージーランド
- CTI Investigational Site 64001
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Dunedin、ニュージーランド
- CTI Investigational Site 64004
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Hamilton、ニュージーランド
- CTI Investigational Site 64002
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Takapuna、ニュージーランド
- CTI Investigational Site 64003
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Budapest、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36002
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Debrecen、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36005
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Gyula、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36006
-
Kaposvar、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36003
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Kecskemet、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36004
-
Szeged、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36001
-
Szolnok、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36008
-
Szombathely、ハンガリー
- CTI Investigational Site 36007
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Amiens、フランス
- CTI Investigational Site 33005
-
Caen、フランス
- CTI Investigational Site 33006
-
Grenoble、フランス
- CTI Investigational Site 33011
-
Lens、フランス
- CTI Investigational Site 33012
-
Lille、フランス
- CTI Investigational Site 33007
-
Nimes Cedex、フランス
- CTI Investigational Site 33001
-
Paris、フランス
- CTI Investigational Site 33004
-
Paris、フランス
- CTI Investigational Site 33008
-
Pessac、フランス
- CTI Investigational Site 33009
-
Pierre Benite、フランス
- CTI Investigational Site 33010
-
Strasbourg、フランス
- CTI Investigational Site 33003
-
Toulouse、フランス
- CTI Investigational Site 33002
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Antwerp、ベルギー
- CTI Investigational Site 32002
-
Antwerp、ベルギー
- CTI Investigational Site 32003
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Brugge、ベルギー
- CTI Investigational Site 32001
-
Bruxelles、ベルギー
- CTI Investigational Site 32005
-
La Louviere、ベルギー
- CTI Investigational Site 32004
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Izhevsk、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70011
-
Moscow、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70008
-
Moscow、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70009
-
Petrozavodsk、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70002
-
Saint Petersburg、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70010
-
Samara、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70005
-
Sochi、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70006
-
St. Petersburg、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70001
-
St. Petersburg、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70004
-
Volgograd、ロシア連邦
- CTI Investigational Site 70007
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 中間 -1 または -2 または高リスクの骨髄線維症 (Passamonti et al 2010 による)
- -身体診察で5cm以上の触知可能な脾腫
- MPN-SAF TSS 2.0 で合計症状スコアが 13 を超えている (活動がないという質問を除く)
- -血小板または赤血球輸血に依存している患者は適格です
- 適切な白血球数（芽球数が少ない）、肝機能、および腎機能
- 脾臓への放射線療法を6～12か月間禁止
- 骨髄線維症の最後の治療は 2 ～ 4 週間前で、赤血球造血剤または血小板造血剤を含む
- 妊娠しておらず、授乳中でなく、効果的な避妊の使用に同意する
除外基準:
- JAK2阻害剤による前治療
- -脾臓摘出手術または同種幹細胞移植の既往（または受ける予定）
- クローン病、炎症性腸疾患、慢性下痢、便秘などの進行中の胃腸の病状
- -最近の病歴または現在臨床的に症状があり、制御されていない心血管疾患：うっ血性心不全、不整脈、狭心症、QTc延長またはその他のQTc危険因子、心筋梗塞
- -特定の限られた皮膚、子宮頸部、前立腺、乳、または膀胱癌以外の過去3年以内の他の悪性腫瘍
- -その他の進行中の制御されていない病気（HIV感染および活動性A型、B型、またはC型肝炎を含む）、精神障害、またはこの研究での適切なケアを妨げる社会的状況
- 平均余命 < 6 か月
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パクリチニブ
パクリチニブ 400mg QD
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アクティブコンパレータ：利用可能な最良の治療法
BATには、JAK阻害剤（ヤヌスキナーゼの阻害剤）を除く、原発性または続発性骨髄線維症に対する医師が選択した治療が含まれます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脾臓容積の減少
時間枠：24週目までのベースライン
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磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピューター断層撮影法（CT）で測定して、ベースラインから 24 週までに脾臓容積が 35% 以上減少した患者の数
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24週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総症状スコア (TSS) の減少
時間枠：24週目までのベースライン
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骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0) で、ベースラインから 24 週までの合計スコアが 50% 以上減少した患者の数。
症状（疲労感、早期満腹感、腹部不快感、寝汗、かゆみ、骨の痛み、左側の肋骨の下の痛み）に関する質問への回答（0 [なし]～10 [想像できる最悪]のスケール）が使用されました。 TSSを計算します。
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24週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Beth Ziemba、VP, Pharmacovigilance, Clinical Operations, QA
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Mesa RA, Vannucchi AM, Mead A, Egyed M, Szoke A, Suvorov A, Jakucs J, Perkins A, Prasad R, Mayer J, Demeter J, Ganly P, Singer JW, Zhou H, Dean JP, Te Boekhorst PA, Nangalia J, Kiladjian JJ, Harrison CN. Pacritinib versus best available therapy for the treatment of myelofibrosis irrespective of baseline cytopenias (PERSIST-1): an international, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30027-3. Epub 2017 Mar 20.
- Tremblay D, Mesa R, Scott B, Buckley S, Roman-Torres K, Verstovsek S, Mascarenhas J. Pacritinib demonstrates spleen volume reduction in patients with myelofibrosis independent of JAK2V617F allele burden. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):5929-5935. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002970.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年1月1日
一次修了 (実際)
2015年1月1日
研究の完了 (実際)
2016年4月1日
試験登録日
最初に提出
2013年1月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年1月18日
最初の投稿 (見積もり)
2013年1月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月25日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PERSIST-1 (PAC325)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。