Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pacritinib versus best beschikbare therapie voor de behandeling van myelofibrose

25 september 2020 bijgewerkt door: CTI BioPharma

Een gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3-studie van orale pacritinib versus de best beschikbare therapie bij patiënten met primaire myelofibrose, post-polycytemie vera-myelofibrose of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose

Fase 3, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van orale pacritinib te evalueren in vergelijking met de beste beschikbare therapie (BAT) bij patiënten met primaire of secundaire myelofibrose.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van pacritinib wordt vergeleken met die van BAT bij patiënten met primaire of secundaire myelofibrose. Ongeveer 322 in aanmerking komende patiënten zullen worden gerandomiseerd in een 2:1 toewijzing aan pacritinib (400 mg QD) of BAT (inclusief elke door een arts geselecteerde behandeling voor myelofibrose met uitsluiting van JAK-remmers (remmers van Janus-kinases)). Het miltvolume zal worden gemeten door middel van MRI of CT bij baseline en daarna elke 12 weken. Een onafhankelijke radiologiefaciliteit (IRF), blind voor behandelopdrachten, zal de miltvolumes meten. Patiënten zullen ook worden gevolgd op veiligheid, leukemievrije overleving (LFS), algehele overleving (OS), frequentie van rode bloedcellen (RBC) en bloedplaatjestransfusies en andere verkennende eindpunten. Een Independent Data Monitoring Committee (IDMC) zal de veiligheid van pacritinib beoordelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

327

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Box Hill, Australië
        • CTI Investigational Site 61006
      • Coffs Harbour, Australië
        • CTI Investigational Site 61001
      • Geelong, Australië
        • CTI Investigational Site 61005
      • Gosford, Australië
        • CTI Investigational Site 61003
      • Hobart, Australië
        • CTI Investigational Site 61004
      • Milton, Australië
        • CTI Investigational Site 61002
  • België
      • Antwerp, België
        • CTI Investigational Site 32002
      • Antwerp, België
        • CTI Investigational Site 32003
      • Brugge, België
        • CTI Investigational Site 32001
      • Bruxelles, België
        • CTI Investigational Site 32005
      • La Louviere, België
        • CTI Investigational Site 32004
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49006
      • Berlin, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49007
      • Dresden, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49003
      • Essen, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49008
      • Freiburg, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49002
      • Koln, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49001
      • Mainz, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49005
      • Munchen, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49004
      • Munster, Duitsland
        • CTI Investigational Site 49009
  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33005
      • Caen, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33006
      • Grenoble, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33011
      • Lens, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33012
      • Lille, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33007
      • Nimes Cedex, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33001
      • Paris, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33004
      • Paris, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33008
      • Pessac, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33009
      • Pierre Benite, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33010
      • Strasbourg, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33003
      • Toulouse, Frankrijk
        • CTI Investigational Site 33002
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36002
      • Debrecen, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36005
      • Gyula, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36006
      • Kaposvar, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36003
      • Kecskemet, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36004
      • Szeged, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36001
      • Szolnok, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36008
      • Szombathely, Hongarije
        • CTI Investigational Site 36007
  • Italië
      • Bologna, Italië
        • CTI Investigational Site 39003
      • Firenze, Italië
        • CTI Investigational Site 39001
      • Milano, Italië
        • CTI Investigational Site 39005
      • Monza, Italië
        • CTI Investigational Site 39004
      • Padova, Italië
        • CTI Investigational Site 39002
      • Reggio Emilia, Italië
        • CTI Investigational Site 39008
      • Rimini, Italië
        • CTI Investigational Site 39006
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • CTI Investigational Site 31001
      • Maastricht, Nederland
        • CTI Investigational Site 31002
      • Rotterdam, Nederland
        • CTI Investigational Site 31003
      • Utrecht, Nederland
        • CTI Investigational Site 31004
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • CTI Investigational Site 64001
      • Dunedin, Nieuw-Zeeland
        • CTI Investigational Site 64004
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • CTI Investigational Site 64002
      • Takapuna, Nieuw-Zeeland
        • CTI Investigational Site 64003
  • Russische Federatie
      • Izhevsk, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70011
      • Moscow, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70008
      • Moscow, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70009
      • Petrozavodsk, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70002
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70010
      • Samara, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70005
      • Sochi, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70006
      • St. Petersburg, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70001
      • St. Petersburg, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70004
      • Volgograd, Russische Federatie
        • CTI Investigational Site 70007
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • CTI Investigational Site 42003
      • Olomouc, Tsjechië
        • CTI Investigational Site 42001
      • Plzen, Tsjechië
        • CTI Investigational Site 42002
      • Prague, Tsjechië
        • CTI Investigational Site 42004
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44004
      • Bournemouth, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44008
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44002
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44003
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44001
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44007
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44006
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • CTI Investigational Site 44005
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • CTI Investigational Site 10002
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • CTI Investigational Site 10004
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • CTI Investigational Site 10001
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29601
        • CTI Investigational Site 10003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gemiddeld -1 of -2 of myelofibrose met een hoog risico (per Passamonti et al 2010)
  • Palpabele splenomegalie ≥ 5 cm bij lichamelijk onderzoek
  • Totale symptoomscore >13 op de MPN-SAF TSS 2.0, exclusief de inactiviteitsvraag
  • Patiënten die bloedplaatjes- of rode bloedceltransfusieafhankelijk zijn, komen in aanmerking
  • Adequaat aantal witte bloedcellen (met laag aantal blasten), leverfunctie en nierfunctie
  • Geen miltbestraling gedurende 6-12 maanden
  • De laatste therapie voor myelofibrose was 2-4 weken geleden, inclusief een erytropoëtisch of trombopoëtisch middel
  • Niet zwanger, geen borstvoeding gevend en ga ermee akkoord om effectieve anticonceptie te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met een JAK2-remmer
  • Geschiedenis van (of plannen om) miltverwijderingsoperatie of allogene stamceltransplantatie te ondergaan
  • Aanhoudende gastro-intestinale medische aandoening zoals de ziekte van Crohn, inflammatoire darmziekte, chronische diarree of constipatie
  • Cardiovasculaire ziekte, inclusief recente geschiedenis of momenteel klinisch symptomatisch en ongecontroleerd: congestief hartfalen, aritmie, angina, QTc-verlenging of andere QTc-risicofactoren, myocardinfarct
  • Andere maligniteiten in de afgelopen 3 jaar anders dan bepaalde beperkte huid-, baarmoederhals-, prostaat-, borst- of blaaskankers
  • Andere aanhoudende, ongecontroleerde ziekten (waaronder hiv-infectie en actieve hepatitis A, B of C), psychiatrische stoornis of sociale situatie die goede zorg in dit onderzoek in de weg zou staan
  • Levensverwachting < 6 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pacritinib
Pacritinib 400 mg eenmaal daags
Geneesmiddel: Pacritinib
Actieve vergelijker: Beste beschikbare therapie
BAT omvat elke door een arts geselecteerde behandeling voor primaire of secundaire myelofibrose met uitsluiting van JAK-remmers (remmers van Janus-kinasen)
Geneesmiddel: Beste beschikbare therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van het miltvolume
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal patiënten dat een vermindering van ≥ 35% in miltvolume bereikte vanaf baseline tot week 24, zoals gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of computertomografie (CT)
Basislijn tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermindering van de totale symptoomscore (TSS).
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Aantal patiënten met >= 50% afname van de totale score vanaf baseline tot week 24 op het Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0). Antwoorden (op een schaal van 0 [afwezig] tot 10 [ergst denkbare]) op vragen over symptomen (vermoeidheid, vroege verzadiging, buikklachten, nachtelijk zweten, jeuk, botpijn en pijn onder de ribben aan de linkerkant) werden gebruikt om de TSS te berekenen.
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CTI BioPharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Beth Ziemba, VP, Pharmacovigilance, Clinical Operations, QA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

23 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PERSIST-1 (PAC325)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren