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Pacritinib versus melhor terapia disponível para tratar a mielofibrose

25 de setembro de 2020 atualizado por: CTI BioPharma

Um estudo randomizado e controlado de fase 3 de pacritinibe oral versus melhor terapia disponível em pacientes com mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia Vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial

Fase 3, estudo randomizado e controlado para avaliar a segurança e eficácia do pacritinibe oral em comparação com a Melhor Terapia Disponível (BAT) em pacientes com mielofibrose primária ou secundária.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo multicêntrico, randomizado, controlado, de fase 3 comparando a segurança e eficácia do pacritinibe com a do BAT em pacientes com mielofibrose primária ou secundária. Aproximadamente 322 pacientes elegíveis serão randomizados em uma alocação de 2:1 para pacritinibe (400 mg QD) ou BAT (inclui qualquer tratamento selecionado pelo médico para mielofibrose com exclusão de inibidores de JAK (inibidores de Janus quinases)). O volume do baço será medido por ressonância magnética ou tomografia computadorizada no início do estudo e a cada 12 semanas a partir de então. Uma instalação de radiologia independente (IRF), cega para atribuições de tratamento, medirá os volumes do baço. Os pacientes também serão acompanhados quanto à segurança, sobrevida livre de leucemia (LFS), sobrevida geral (OS), frequência de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) e plaquetas e outros parâmetros exploratórios. Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) avaliará a segurança do pacritinibe.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

327

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49006
      • Berlin, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49007
      • Dresden, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49003
      • Essen, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49008
      • Freiburg, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49002
      • Koln, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49001
      • Mainz, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49005
      • Munchen, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49004
      • Munster, Alemanha
        • CTI Investigational Site 49009
  • Austrália
      • Box Hill, Austrália
        • CTI Investigational Site 61006
      • Coffs Harbour, Austrália
        • CTI Investigational Site 61001
      • Geelong, Austrália
        • CTI Investigational Site 61005
      • Gosford, Austrália
        • CTI Investigational Site 61003
      • Hobart, Austrália
        • CTI Investigational Site 61004
      • Milton, Austrália
        • CTI Investigational Site 61002
  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica
        • CTI Investigational Site 32002
      • Antwerp, Bélgica
        • CTI Investigational Site 32003
      • Brugge, Bélgica
        • CTI Investigational Site 32001
      • Bruxelles, Bélgica
        • CTI Investigational Site 32005
      • La Louviere, Bélgica
        • CTI Investigational Site 32004
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • CTI Investigational Site 10002
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • CTI Investigational Site 10004
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
        • CTI Investigational Site 10001
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
        • CTI Investigational Site 10003
  • Federação Russa
      • Izhevsk, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70011
      • Moscow, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70008
      • Moscow, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70009
      • Petrozavodsk, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70002
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70010
      • Samara, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70005
      • Sochi, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70006
      • St. Petersburg, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70001
      • St. Petersburg, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70004
      • Volgograd, Federação Russa
        • CTI Investigational Site 70007
  • França
      • Amiens, França
        • CTI Investigational Site 33005
      • Caen, França
        • CTI Investigational Site 33006
      • Grenoble, França
        • CTI Investigational Site 33011
      • Lens, França
        • CTI Investigational Site 33012
      • Lille, França
        • CTI Investigational Site 33007
      • Nimes Cedex, França
        • CTI Investigational Site 33001
      • Paris, França
        • CTI Investigational Site 33004
      • Paris, França
        • CTI Investigational Site 33008
      • Pessac, França
        • CTI Investigational Site 33009
      • Pierre Benite, França
        • CTI Investigational Site 33010
      • Strasbourg, França
        • CTI Investigational Site 33003
      • Toulouse, França
        • CTI Investigational Site 33002
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • CTI Investigational Site 31001
      • Maastricht, Holanda
        • CTI Investigational Site 31002
      • Rotterdam, Holanda
        • CTI Investigational Site 31003
      • Utrecht, Holanda
        • CTI Investigational Site 31004
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • CTI Investigational Site 36002
      • Debrecen, Hungria
        • CTI Investigational Site 36005
      • Gyula, Hungria
        • CTI Investigational Site 36006
      • Kaposvar, Hungria
        • CTI Investigational Site 36003
      • Kecskemet, Hungria
        • CTI Investigational Site 36004
      • Szeged, Hungria
        • CTI Investigational Site 36001
      • Szolnok, Hungria
        • CTI Investigational Site 36008
      • Szombathely, Hungria
        • CTI Investigational Site 36007
  • Itália
      • Bologna, Itália
        • CTI Investigational Site 39003
      • Firenze, Itália
        • CTI Investigational Site 39001
      • Milano, Itália
        • CTI Investigational Site 39005
      • Monza, Itália
        • CTI Investigational Site 39004
      • Padova, Itália
        • CTI Investigational Site 39002
      • Reggio Emilia, Itália
        • CTI Investigational Site 39008
      • Rimini, Itália
        • CTI Investigational Site 39006
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia
        • CTI Investigational Site 64001
      • Dunedin, Nova Zelândia
        • CTI Investigational Site 64004
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • CTI Investigational Site 64002
      • Takapuna, Nova Zelândia
        • CTI Investigational Site 64003
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44004
      • Bournemouth, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44008
      • Cambridge, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44002
      • Cardiff, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44003
      • London, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44001
      • London, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44007
      • Manchester, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44006
      • Oxford, Reino Unido
        • CTI Investigational Site 44005
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • CTI Investigational Site 42003
      • Olomouc, Tcheca
        • CTI Investigational Site 42001
      • Plzen, Tcheca
        • CTI Investigational Site 42002
      • Prague, Tcheca
        • CTI Investigational Site 42004

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mielofibrose intermediária -1 ou -2 ou de alto risco (por Passamonti et al 2010)
  • Esplenomegalia palpável ≥ 5 cm ao exame físico
  • Pontuação total de sintomas >13 no MPN-SAF TSS 2.0, não incluindo a questão de inatividade
  • Pacientes dependentes de transfusão de plaquetas ou glóbulos vermelhos são elegíveis
  • Contagens adequadas de glóbulos brancos (com baixas contagens de blastos), função hepática e função renal
  • Sem radioterapia do baço por 6-12 meses
  • A última terapia para mielofibrose foi de 2 a 4 semanas atrás, incluindo qualquer agente eritropoiético ou trombopoiético
  • Não está grávida, não está amamentando e concorda em usar controle de natalidade eficaz

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com um inibidor de JAK2
  • História de (ou planos de se submeter a) cirurgia de remoção do baço ou transplante alogênico de células-tronco
  • Condição médica gastrointestinal contínua, como doença de Crohn, doença inflamatória intestinal, diarreia crônica ou constipação
  • Doença cardiovascular, incluindo história recente ou atualmente clinicamente sintomática e não controlada: insuficiência cardíaca congestiva, arritmia, angina, prolongamento do intervalo QTc ou outros fatores de risco do intervalo QTc, infarto do miocárdio
  • Outra malignidade nos últimos 3 anos, exceto alguns cânceres limitados de pele, colo do útero, próstata, mama ou bexiga
  • Outras doenças contínuas e não controladas (incluindo infecção por HIV e hepatite A, B ou C ativa), transtorno psiquiátrico ou situação social que impediria um bom atendimento neste estudo
  • Expectativa de vida < 6 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacritinibe
Pacritinibe 400 mg QD
Medicamento: Pacritinibe
Comparador Ativo: Melhor terapia disponível
BAT inclui qualquer tratamento selecionado pelo médico para mielofibrose primária ou secundária, com exclusão de inibidores de JAK (inibidores de Janus quinases)
Medicamento: Melhor terapia disponível

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução do Volume do Baço
Prazo: Linha de base até a semana 24
Número de pacientes que atingiram uma redução ≥ 35% no volume do baço desde o início até a semana 24, conforme medido por ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC)
Linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução da Pontuação Total de Sintomas (TSS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
Número de pacientes com >= 50% de redução na pontuação total desde o início até a semana 24 no Formulário de avaliação de sintomas de neoplasia mieloproliferativa 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0). Foram utilizadas respostas (numa escala de 0 [ausente] a 10 [pior imaginável]) a perguntas sobre sintomas (cansaço, saciedade precoce, desconforto abdominal, suores noturnos, prurido, dor óssea e dor sob as costelas do lado esquerdo). para calcular o TSS.
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CTI BioPharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Beth Ziemba, VP, Pharmacovigilance, Clinical Operations, QA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de janeiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de janeiro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

23 de janeiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PERSIST-1 (PAC325)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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