Pakrytynib w porównaniu z najlepszą dostępną terapią w leczeniu zwłóknienia szpiku
25 września 2020 zaktualizowane przez: CTI BioPharma
Randomizowane, kontrolowane badanie III fazy doustnego pakrytynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku, zwłóknieniem szpiku po czerwienicy prawdziwej lub zwłóknieniem szpiku po nadpłytkowości samoistnej
Randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność doustnego pakrytynibu w porównaniu z najlepszą dostępną terapią (BAT) u pacjentów z pierwotnym lub wtórnym zwłóknieniem szpiku.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie fazy 3 porównujące bezpieczeństwo i skuteczność pakrytynibu z BAT u pacjentów z pierwotnym lub wtórnym zwłóknieniem szpiku.
Około 322 kwalifikujących się pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do pakrytynibu (400 mg QD) lub BAT (obejmuje dowolne wybrane przez lekarza leczenie zwłóknienia szpiku z wyłączeniem inhibitorów JAK (inhibitory kinaz janusowych)).
Objętość śledziony będzie mierzona za pomocą MRI lub CT na początku badania, a następnie co 12 tygodni.
Niezależna placówka radiologii (IRF), ślepa na przydziały leczenia, zmierzy objętość śledziony.
Pacjenci będą również obserwowani pod kątem bezpieczeństwa, przeżycia wolnego od białaczki (LFS), przeżycia całkowitego (OS), częstości transfuzji krwinek czerwonych (RBC) i płytek krwi oraz innych eksploracyjnych punktów końcowych.
Niezależny Komitet Monitorowania Danych (IDMC) oceni bezpieczeństwo pakrytynibu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
327
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Box Hill, Australia
- CTI Investigational Site 61006
-
Coffs Harbour, Australia
- CTI Investigational Site 61001
-
Geelong, Australia
- CTI Investigational Site 61005
-
Gosford, Australia
- CTI Investigational Site 61003
-
Hobart, Australia
- CTI Investigational Site 61004
-
Milton, Australia
- CTI Investigational Site 61002
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia
- CTI Investigational Site 32002
-
Antwerp, Belgia
- CTI Investigational Site 32003
-
Brugge, Belgia
- CTI Investigational Site 32001
-
Bruxelles, Belgia
- CTI Investigational Site 32005
-
La Louviere, Belgia
- CTI Investigational Site 32004
-
-
-
-
-
Brno, Czechy
- CTI Investigational Site 42003
-
Olomouc, Czechy
- CTI Investigational Site 42001
-
Plzen, Czechy
- CTI Investigational Site 42002
-
Prague, Czechy
- CTI Investigational Site 42004
-
-
-
-
-
Izhevsk, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70011
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70008
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70009
-
Petrozavodsk, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70002
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70010
-
Samara, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70005
-
Sochi, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70006
-
St. Petersburg, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70001
-
St. Petersburg, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70004
-
Volgograd, Federacja Rosyjska
- CTI Investigational Site 70007
-
-
-
-
-
Amiens, Francja
- CTI Investigational Site 33005
-
Caen, Francja
- CTI Investigational Site 33006
-
Grenoble, Francja
- CTI Investigational Site 33011
-
Lens, Francja
- CTI Investigational Site 33012
-
Lille, Francja
- CTI Investigational Site 33007
-
Nimes Cedex, Francja
- CTI Investigational Site 33001
-
Paris, Francja
- CTI Investigational Site 33004
-
Paris, Francja
- CTI Investigational Site 33008
-
Pessac, Francja
- CTI Investigational Site 33009
-
Pierre Benite, Francja
- CTI Investigational Site 33010
-
Strasbourg, Francja
- CTI Investigational Site 33003
-
Toulouse, Francja
- CTI Investigational Site 33002
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- CTI Investigational Site 31001
-
Maastricht, Holandia
- CTI Investigational Site 31002
-
Rotterdam, Holandia
- CTI Investigational Site 31003
-
Utrecht, Holandia
- CTI Investigational Site 31004
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- CTI Investigational Site 49006
-
Berlin, Niemcy
- CTI Investigational Site 49007
-
Dresden, Niemcy
- CTI Investigational Site 49003
-
Essen, Niemcy
- CTI Investigational Site 49008
-
Freiburg, Niemcy
- CTI Investigational Site 49002
-
Koln, Niemcy
- CTI Investigational Site 49001
-
Mainz, Niemcy
- CTI Investigational Site 49005
-
Munchen, Niemcy
- CTI Investigational Site 49004
-
Munster, Niemcy
- CTI Investigational Site 49009
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia
- CTI Investigational Site 64001
-
Dunedin, Nowa Zelandia
- CTI Investigational Site 64004
-
Hamilton, Nowa Zelandia
- CTI Investigational Site 64002
-
Takapuna, Nowa Zelandia
- CTI Investigational Site 64003
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- CTI Investigational Site 10002
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- CTI Investigational Site 10004
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
- CTI Investigational Site 10001
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29601
- CTI Investigational Site 10003
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- CTI Investigational Site 36002
-
Debrecen, Węgry
- CTI Investigational Site 36005
-
Gyula, Węgry
- CTI Investigational Site 36006
-
Kaposvar, Węgry
- CTI Investigational Site 36003
-
Kecskemet, Węgry
- CTI Investigational Site 36004
-
Szeged, Węgry
- CTI Investigational Site 36001
-
Szolnok, Węgry
- CTI Investigational Site 36008
-
Szombathely, Węgry
- CTI Investigational Site 36007
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- CTI Investigational Site 39003
-
Firenze, Włochy
- CTI Investigational Site 39001
-
Milano, Włochy
- CTI Investigational Site 39005
-
Monza, Włochy
- CTI Investigational Site 39004
-
Padova, Włochy
- CTI Investigational Site 39002
-
Reggio Emilia, Włochy
- CTI Investigational Site 39008
-
Rimini, Włochy
- CTI Investigational Site 39006
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44004
-
Bournemouth, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44008
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44002
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44003
-
London, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44001
-
London, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44007
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44006
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- CTI Investigational Site 44005
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zwłóknienie szpiku średniego stopnia -1 lub -2 lub wysokiego ryzyka (za Passamonti i wsp. 2010)
- Wyczuwalna splenomegalia ≥ 5 cm w badaniu przedmiotowym
- Całkowity wynik objawów >13 w kwestionariuszu MPN-SAF TSS 2.0, bez pytania o brak aktywności
- Kwalifikują się pacjenci, którzy są zależni od transfuzji płytek krwi lub krwinek czerwonych
- Odpowiednia liczba białych krwinek (z niską liczbą blastów), czynność wątroby i czynność nerek
- Brak radioterapii śledziony przez 6-12 miesięcy
- Ostatnia terapia zwłóknienia szpiku miała miejsce 2-4 tygodnie temu, w tym jakikolwiek czynnik erytropoetyczny lub trombopoetyczny
- Nie jestem w ciąży, nie karmię piersią i zgadzam się na stosowanie skutecznej antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie inhibitorem JAK2
- Historia (lub plany poddania się) operacji usunięcia śledziony lub allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych
- Trwający stan chorobowy przewodu pokarmowego, taki jak choroba Leśniowskiego-Crohna, nieswoiste zapalenie jelit, przewlekła biegunka lub zaparcia
- Choroba sercowo-naczyniowa, w tym niedawno przebyta lub obecnie klinicznie objawowa i niekontrolowana: zastoinowa niewydolność serca, arytmia, dławica piersiowa, wydłużenie odstępu QTc lub inne czynniki ryzyka QTc, zawał mięśnia sercowego
- Inne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 3 lat inne niż niektóre ograniczone raki skóry, szyjki macicy, prostaty, piersi lub pęcherza moczowego
- Inne trwające, niekontrolowane choroby (w tym zakażenie wirusem HIV i aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu A, B lub C), zaburzenia psychiczne lub sytuacja społeczna, które uniemożliwiłyby dobrą opiekę w tym badaniu
- Oczekiwana długość życia < 6 miesięcy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pakrytynib
Pakrytynib 400 mg QD
|
|
|
Aktywny komparator: Najlepsza dostępna terapia
BAT obejmuje dowolne wybrane przez lekarza leczenie pierwotnego lub wtórnego zwłóknienia szpiku z wyłączeniem inhibitorów JAK (inhibitory kinaz janusowych)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie objętości śledziony
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Liczba pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie objętości śledziony o ≥ 35% od wartości początkowej do tygodnia 24, mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT)
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmniejszenie całkowitej oceny objawów (TSS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
|
Liczba pacjentów z >= 50% zmniejszeniem całkowitej punktacji od wartości początkowej do 24. tygodnia w Formularzu oceny objawów nowotworu mieloproliferacyjnego 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0).
Zastosowano odpowiedzi (w skali od 0 [brak] do 10 [najgorszy możliwy do wyobrażenia]) na pytania dotyczące objawów (zmęczenie, wczesne uczucie sytości, dyskomfort w jamie brzusznej, nocne poty, świąd, ból kości, ból pod żebrami po lewej stronie) obliczyć TSS.
|
Linia bazowa do tygodnia 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Beth Ziemba, VP, Pharmacovigilance, Clinical Operations, QA
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Mesa RA, Vannucchi AM, Mead A, Egyed M, Szoke A, Suvorov A, Jakucs J, Perkins A, Prasad R, Mayer J, Demeter J, Ganly P, Singer JW, Zhou H, Dean JP, Te Boekhorst PA, Nangalia J, Kiladjian JJ, Harrison CN. Pacritinib versus best available therapy for the treatment of myelofibrosis irrespective of baseline cytopenias (PERSIST-1): an international, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30027-3. Epub 2017 Mar 20.
- Tremblay D, Mesa R, Scott B, Buckley S, Roman-Torres K, Verstovsek S, Mascarenhas J. Pacritinib demonstrates spleen volume reduction in patients with myelofibrosis independent of JAK2V617F allele burden. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):5929-5935. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002970.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 stycznia 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
23 stycznia 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 września 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 września 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Nadpłytkowość samoistna
- Niedokrwistość
- Zwłóknienie szpiku
- Nowotwór mieloproliferacyjny
- Zwłóknienie szpiku po nadpłytkowości samoistnej
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Choroba szpiku kostnego
- Choroba hematologiczna
- Małopłytkowość
- Splenomegalia
- Czerwienica prawdziwa
- Zwłóknienie szpiku po czerwienicy prawdziwej
- Pakrytynib
- MPN-SAF
- MPN-SAF TSS
- Objętość śledziony
- SB1518
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory
- Nowotwory według lokalizacji
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia mieloproliferacyjne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia płytek krwi
- Nowotwory szpiku kostnego
- Nowotwory hematologiczne
- Pierwotne zwłóknienie szpiku
- Trombocytoza
- Nadpłytkowość, niezbędna
- Czerwienica prawdziwa
- Czerwienica
Inne numery identyfikacyjne badania
- PERSIST-1 (PAC325)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .