골수섬유화증 치료를 위한 파크리티닙 대 최적가용성 요법
2020년 9월 25일 업데이트: CTI BioPharma
원발성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증 또는 본태혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자를 대상으로 한 경구용 파크리티닙 대 최적가용성 요법의 무작위 통제 3상 연구
1차 또는 2차 골수 섬유증 환자를 대상으로 BAT(Best Available Therapy)와 비교하여 경구용 파크리티닙의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 무작위 대조 연구.
연구 개요
상세 설명
원발성 또는 속발성 골수 섬유증 환자에서 파크리티닙의 안전성과 효능을 BAT와 비교하는 다기관, 무작위배정, 3상 시험.
약 322명의 적격 환자가 파크리티닙(QD 400mg) 또는 BAT(JAK 억제제(야누스 키나아제 억제제)를 제외한 골수 섬유증에 대해 의사가 선택한 모든 치료 포함)에 2:1로 무작위 배정됩니다.
비장 용적은 기준선에서 그리고 그 후 매 12주마다 MRI 또는 CT로 측정됩니다.
독립적인 방사선과 시설(IRF)은 치료 할당을 보지 않고 비장 용적을 측정합니다.
환자는 또한 안전성, 백혈병 없는 생존(LFS), 전체 생존(OS), 적혈구(RBC) 및 혈소판 수혈 빈도 및 기타 탐색적 종점에 대해 추적될 것입니다.
독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 파크리티닙의 안전성을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
327
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
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Debrecen, 헝가리
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Gyula, 헝가리
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Kaposvar, 헝가리
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Kecskemet, 헝가리
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Szeged, 헝가리
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Szolnok, 헝가리
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Szombathely, 헝가리
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Coffs Harbour, 호주
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Geelong, 호주
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Gosford, 호주
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Hobart, 호주
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Milton, 호주
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 중간 -1 또는 -2 또는 고위험 골수 섬유증(Passamonti et al 2010에 따름)
- 신체 검사에서 만져지는 비장 비대 ≥ 5cm
- MPN-SAF TSS 2.0에서 총 증상 점수 >13, 비활성 질문 제외
- 혈소판 또는 적혈구 수혈에 의존하는 환자는 자격이 있습니다.
- 적절한 백혈구 수(낮은 모세포 수 포함), 간 기능 및 신장 기능
- 6-12개월 동안 비장 방사선 요법 없음
- 골수 섬유증에 대한 마지막 요법은 2-4주 전이었고, 모든 적혈구 생성 또는 혈전 생성 제제를 포함했습니다.
- 임신하지 않았거나 수유 중이 아니며 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- JAK2 억제제로 사전 치료
- 비장 제거 수술 또는 동종 줄기세포 이식의 병력(또는 받을 계획)
- 크론병, 염증성 장 질환, 만성 설사 또는 변비와 같은 지속적인 위장병
- 최근 병력 또는 현재 임상적으로 증상이 있고 조절되지 않는 심혈관 질환: 울혈성 심부전, 부정맥, 협심증, QTc 연장 또는 기타 QTc 위험 인자, 심근경색
- 특정 제한된 피부암, 자궁경부암, 전립선암, 유방암 또는 방광암 이외의 지난 3년 이내의 기타 악성 종양
- 기타 진행 중이며 통제되지 않는 질병(HIV 감염 및 활동성 A형, B형 또는 C형 간염 포함), 정신 장애 또는 이 연구에서 적절한 치료를 방해하는 사회적 상황
- 기대 수명 < 6개월
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 파크리티닙
파크리티닙 400mg QD
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활성 비교기: 최적의 치료
BAT에는 JAK 억제제(야누스 키나아제 억제제)를 제외한 1차 또는 2차 골수 섬유증에 대해 의사가 선택한 모든 치료가 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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비장 부피 감소
기간: 24주차 기준선
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자기공명영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT)으로 측정했을 때 기준선에서 24주까지 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자 수
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24주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 증상 점수(TSS) 감소
기간: 24주차 기준선
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골수 증식성 신생물 증상 평가 양식 2.0(MPN-SAF TSS 2.0)에서 기준선에서 24주차까지 총 점수가 50% 이상 감소한 환자 수.
증상(피곤함, 조기 포만감, 복부 불편감, 야간 발한, 가려움증, 뼈 통증, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증)에 대한 질문에 대한 응답(0[없음]에서 10[상상할 수 있는 최악]까지)이 사용되었습니다. TSS를 계산합니다.
|
24주차 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Beth Ziemba, VP, Pharmacovigilance, Clinical Operations, QA
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Mesa RA, Vannucchi AM, Mead A, Egyed M, Szoke A, Suvorov A, Jakucs J, Perkins A, Prasad R, Mayer J, Demeter J, Ganly P, Singer JW, Zhou H, Dean JP, Te Boekhorst PA, Nangalia J, Kiladjian JJ, Harrison CN. Pacritinib versus best available therapy for the treatment of myelofibrosis irrespective of baseline cytopenias (PERSIST-1): an international, randomised, phase 3 trial. Lancet Haematol. 2017 May;4(5):e225-e236. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30027-3. Epub 2017 Mar 20.
- Tremblay D, Mesa R, Scott B, Buckley S, Roman-Torres K, Verstovsek S, Mascarenhas J. Pacritinib demonstrates spleen volume reduction in patients with myelofibrosis independent of JAK2V617F allele burden. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):5929-5935. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002970.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 1월 18일
처음 게시됨 (추정)
2013년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PERSIST-1 (PAC325)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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