ミオクローヌスジストニアに対するゾニサミドの有効性試験 (EpsilonZêta)
ミオクローヌス ジストニアにおけるゾニサミドの有効性に関する比較研究: モノセントリック、クロス オーバーおよび二重盲検で無作為化された研究とプラセボ研究
ミオクローヌス ジストニアは、ミオクローヌスが原因で動きの精度が狂い、日常生活の動作に支障をきたす疾患です。 経口薬に対する反応は不完全である可能性があり、手術は手術のリスクを引き起こす可能性があります。
ゾニサミドは、ミオクローヌスの重症度でミオクローヌスジストニアに治療上の利益をもたらす可能性のある抗てんかん薬です。
調査の概要
詳細な説明
「ジストニア」では、不随意の異常な動きが運転障害や生活の質の変化を引き起こします。 特定の形態のジストニアであるミオクローヌス ジストニアは、異常なジストニアに関連するミオクローニア (急激で短い動き) が優勢であることを特徴としています。 ミオクローヌスは、動きの精度を歪めるため、日常生活の動きにおけるハンディキャップの追加の原因です。 経口薬への反応は不完全で耐性が低い可能性があるため、深部脳刺激療法 (DBS) 手術は主要な形態に有用ですが、制御された研究がない場合、手術のリスクが完全には推定されない侵襲的な治療法でもあります。 したがって、利益/リスクの比率が良好な他の薬理学的治療トラックを調査する必要があります。
ゾニサミドは通常、フランスでてんかんの治療に使用されます。 発作のみならずミオクローヌスてんかんの進行性ミオクローヌスてんかんにおいても有効性を示した。 したがって、無酸素後および固有脊髄性ミオクローヌスに対してその有効性を示しました。 そこで、この薬がミオクローヌス ジストニアに治療上の利益をもたらす可能性があるという仮説を立てます。
この研究の目的は、これらの患者のミオクローヌス (UMRS) の重症度に対するゾニサミドの有効性を実証することです。 他の結果は、ミオクローヌスの神経生理学的特性、ジストニアの重症度 (BFM スコア)、生活の質 (SF-36 および CGI スコア) に対する治療の影響を推定することですが、治療の耐性を調査することもあります。
無作為化、プラセボ対照、二重盲検、2 期間クロスオーバー デザインを実施して、32 人の患者でプラセボまたはゾニサミド (300 mg まで) に反応したミオクローヌスの重症度への影響を評価しました。
この研究には、各期間の開始時と終了時の評価が含まれます (全部で 4 つの評価)。 各期間には、滴定段階 (6 週間) とそれに続く固定用量段階 (3 週間) が含まれます。 これらの 2 つの期間は、ウォッシュ アウトの期間 (3 週間) で区切られ、その後に投与量の漸進的な減少の段階 (2 週間) が続きます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Paris、フランス、75013
- Pitié Salpetrière Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準 :
- 18 歳以上 60 歳未満
- イプシロンサルコグリカンの変異または欠失に起因する孤立性ミオクローヌスを含むミオクローヌスジストニアの診断。
- 両手に存在するミオクローヌス
- ミオクローヌスは生活の質を低下させます
- 1年間のベンゾジアゼピンの許容最大用量の不十分な効率
- -出産の可能性のある女性のための研究を通して、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する
- ミオクローヌス性ジストニアを除く、通常の身体的および神経学的検査
- 肝疾患なし
- 腎疾患なし
- -研究の訪問と手順を順守できる
- 自発的に署名した同意書がある
- -ベースライン訪問の4週間前から投薬を受けていないか、一定量の投薬を受けている
除外基準 :
- 社会保障に加入していない患者
- -MMSが24/30以下の個人、または患者が法的に保護されているか、インフォームドコンセントを提供できない
- 妊娠中、授乳中の女性、出産適齢期で適切な避妊を行っていない女性
- 体重 < 40 kg
- 深刻な精神疾患の病歴
- 腎結石の病歴
- スルホンアミドに対するアレルギー歴
- 服用中の薬 : トピラメート、リファンピシン、ケトコナゾール、シメチジン
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ゾネグラン
Zonegran / プラセボ ゾニサミド (Zonegran ®) とそのプラセボは、サイズ 1 のバージン カプセルの形で表示されます。
各薬剤は、14 カプセルのブリスターパックを含むボックスに連続して調剤されます。
各期間 (A および B) ごとに、ボックスには 26 個のブリスター パックが含まれます。
4週間の日中の固定用量300に達する前に、50 mg /週の段階による用量の漸進的な増加の段階が計画されています。
その後、停止前に 2 週間にわたる漸進的な減少が計画されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ/実験的 ゾニサミド (Zonegran ®) とそのプラセボは、サイズ 1 のバージン カプセルの形状の下に表示されます。
各薬剤は、14 カプセルのブリスターパックを含むボックスに連続して調剤されます。
各期間 (A および B) ごとに、ボックスには 26 個のブリスター パックが含まれます。
4週間の日中の固定用量300に達する前に、50 mg /週の段階による用量の漸進的な増加の段階が計画されています。
その後、停止前に 2 週間にわたる漸進的な減少が計画されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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特定のスケール（UMRS）によるミオクローヌスの重症度の進展の測定
時間枠：0日目から23週目まで
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0日目から23週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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特定の尺度（BFM）によるジストニアの重症度の進展の尺度
時間枠：0日目から23週目まで
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0日目から23週目まで
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筋電図記録によるミオクローヌスの重症度の進展の測定
時間枠：0日目から23週目まで
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0日目から23週目まで
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Emmanuel Roze、APHP
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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