근긴장이상증에 대한 Zonisamide의 효능시험 (EpsilonZêta)

"디스토니아"에서는 비자발적인 비정상적인 움직임이 운전 핸디캡을 유발하고 삶의 질을 변화시킵니다. 근긴장이상증의 특정 형태인 Myoclonus Dystonia는 비정상적인 근긴장이상증(갑작스럽고 짧은 움직임)의 우세를 특징으로 합니다. 간대성근경련은 움직임의 정확성을 왜곡하기 때문에 일상생활의 움직임에 추가적인 장애 요인이 됩니다. 경구 약물에 대한 반응이 불완전하고 내약성이 낮을 수 있으므로 심부 뇌 자극(DBS) 수술이 주요 형태에 유용하지만 통제된 ​​연구가 없을 때 수술 위험이 완전히 추정되지 않는 침습적 치료법이기도 합니다. 따라서 이익/위험 비율이 좋은 다른 약리학적 치료 트랙을 조사할 필요가 있습니다.

Zonisamide는 일반적으로 프랑스에서 간질 치료에 사용됩니다. 발작뿐만 아니라 근간대성 간대성 진행성 간대성 근간대성 간질에서도 그 효능을 보였다. 따라서 무산소증 이후 및 고유척수 간대성 근경련에 대한 효능을 보였다. 그래서 이 약이 근육긴장이상증에 치료적 이익을 가져올 수 있다는 가설을 세웠다.

이 연구의 목적은 이러한 환자에서 근간대성 근경련(UMRS)의 중증도에 대한 조니사마이드의 효율성을 입증하는 것입니다. 다른 결과는 치료가 근간대성 근긴장 이상증의 중증도(BFM 점수), 삶의 질(SF-36 및 CGI 점수)에 미치는 영향을 평가하고 치료의 내약성을 조사하는 것입니다.

32명의 환자에서 위약 또는 조니사마이드(300mg까지)에 대한 반응으로 근간대성 근경련의 중증도에 미치는 영향을 평가하기 위해 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 2주기 교차 설계를 수행했습니다.

이 연구는 모든 기간의 시작과 끝에서 평가를 포함합니다(전혀 4개의 평가). 각 기간에는 적정 단계(6주)와 고정 용량 단계(3주)가 포함됩니다. 이 두 기간은 투여량의 점진적인 감소 단계(2주)에 앞서 워시아웃 기간(3주)으로 구분됩니다.