Prova di efficacia della zonisamide per la distonia mioclonica (EpsilonZêta)
Studio comparativo dell'efficacia della zonisamide nella distonia mioclonica: uno studio monocentrico, randomizzato in cross over e in doppio cieco rispetto allo studio con placebo
Mioclono La distonia è una malattia in cui il mioclono distorce la precisione dei movimenti e quindi causa un handicap nei movimenti della vita quotidiana. La risposta ai farmaci orali può essere incompleta e l'intervento chirurgico può causare rischi operativi.
La Zonisamide è un farmaco antiepilettico che potrebbe portare un beneficio terapeutico nella distonia mioclonica sulla gravità del mioclono.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nella "distonia", i movimenti anomali involontari provocano un handicap alla guida e un cambiamento della qualità della vita. Una particolare forma di distonia, la distonia mioclonica, è caratterizzata dall'ascendente delle mioclonie (movimenti bruschi e brevi) associate alla distonia anomala. I miocloni sono un'ulteriore fonte di handicap nei movimenti della vita quotidiana, perché distorcono la precisione dei movimenti. La risposta ai farmaci orali può essere incompleta e la tolleranza scarsa, tanto che la chirurgia di stimolazione cerebrale profonda (DBS) è utile per le forme maggiori ma è anche una terapia invasiva il cui rischio operatorio non è totalmente stimato in assenza di uno studio controllato. Pertanto, è necessario indagare altre piste terapeutiche farmacologiche che presentino un buon rapporto profitto/rischio.
La zonisamide è solitamente utilizzata in Francia nel trattamento dell'epilessia. Ha mostrato la sua efficacia nell'epilessia mioclonica progressiva, non solo sulla crisi ma anche sulla mioclonia. Pertanto, ha mostrato la sua efficacia sul mioclono post-anossico e propriospinale. Quindi, facciamo l'ipotesi che questo medicinale possa portare un beneficio terapeutico nella Distonia Mioclonica.
Lo scopo di questo studio è dimostrare l'efficacia della zonisamide sulla gravità del mioclono (UMRS) in questi pazienti. Gli altri risultati sono stimare l'impatto del trattamento sulle caratteristiche neurofisiologiche del mioclono, la gravità della distonia (punteggio BFM), la qualità della vita (punteggi SF-36 e CGI), ma anche indagare la tolleranza del trattamento.
Abbiamo condotto un disegno incrociato randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a due periodi per valutare l'effetto sulla gravità del mioclono in risposta al placebo o alla zonisamide (fino a 300 mg) in 32 pazienti.
Lo studio prevede una valutazione all'inizio e alla fine di ogni periodo (4 valutazioni in tutto). Ogni periodo comprende una fase di titolazione (sei settimane) seguita da una fase di dose fissa (tre settimane). Questi due periodi sono separati da un periodo di wash-out (3 settimane) preceduto da una fase di progressiva diminuzione delle dosi (due settimane).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75013
- Pitié Salpetrière Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione :
- Età >18 e <60 anni
- Diagnosi di distonia mioclonica compreso il mioclono isolato causato da mutazione o delezione di epsilon-sarcoglicani.
- Mioclono presente in entrambe le mani
- Il mioclono riduce la qualità della vita
- Efficienza insufficiente della dose massima tollerata di benzodiazepine durante un anno
- Accordo per l'uso di un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante lo studio per le donne in età fertile
- Esame fisico e neurologico normale, eccetto distonia mioclonica
- Nessuna malattia epatica
- Nessuna malattia renale
- In grado di rispettare le visite e le procedure di studio
- Ha volontariamente firmato il modulo di consenso
- Non assumere farmaci o farmaci a dosi stabili per 4 settimane prima della visita di riferimento
Criteri di esclusione :
- Pazienti non iscritti alla previdenza sociale
- Individui che hanno MMS ≤ 24/30 o pazienti legalmente protetti o impossibilitati a fornire un consenso informato
- Gravidanza, donne che allattano e donne in età fertile che non praticano un adeguato controllo delle nascite
- Peso < 40 kg
- storia di grave malattia psichiatrica
- storia di calcoli renali
- storia di allergia ai sulfamidici
- assunzione di farmaci : topiramato, rifampicina, ketoconazolo, cimetidina
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Zonegran
Zonegran / Placebo Zonisamide (Zonegran ®) e il suo placebo appaiono sotto forma di capsule vergini di dimensione 1.
Ogni farmaco verrà dispensato successivamente in una scatola contenente blister da 14 capsule.
Per ogni periodo (A e B), la confezione conterrà 26 blister.
È prevista una fase di aumento progressivo delle dosi per stadi di 50 mg/settimana prima di raggiungere la dose fissa di 300 diurne per 4 settimane.
Poi, è prevista una diminuzione progressiva nell'arco di due settimane prima dello stop.
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Comparatore placebo: placebo
Placebo/Zonisamide sperimentale (Zonegran ®) e il suo placebo appaiono sotto forma di capsule vergini di dimensione 1.
Ogni farmaco verrà dispensato successivamente in una scatola contenente blister da 14 capsule.
Per ogni periodo (A e B), la confezione conterrà 26 blister.
È prevista una fase di aumento progressivo delle dosi per stadi di 50 mg/settimana prima di raggiungere la dose fissa di 300 diurne per 4 settimane.
Poi, è prevista una diminuzione progressiva nell'arco di due settimane prima dello stop.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Misura dell'evoluzione della gravità del mioclono mediante una scala specifica (UMRS)
Lasso di tempo: dal giorno 0 alla settimana 23
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dal giorno 0 alla settimana 23
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Misura dell'evoluzione della gravità della distonia mediante una scala specifica (BFM)
Lasso di tempo: dal giorno 0 alla settimana 23
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dal giorno 0 alla settimana 23
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misura dell'evoluzione della gravità del mioclono mediante registrazione elettromiografica
Lasso di tempo: dal giorno 0 alla settimana 23
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dal giorno 0 alla settimana 23
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Emmanuel Roze, APHP
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Disturbi del movimento
- Discinesia
- Distonia
- Disturbi distonici
- Mioclono
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Anticonvulsivanti
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Bloccanti dei canali del calcio
- Zonisamide
Altri numeri di identificazione dello studio
- P091104
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