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Essai d'efficacité du zonisamide pour la dystonie myoclonique (EpsilonZêta)

23 avril 2015 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Étude comparative de l'efficacité du zonisamide dans la dystonie myoclonique : étude monocentrique, randomisée en cross-over et en double aveugle versus étude placebo

Myoclonies La dystonie est une maladie dans laquelle les myoclonies faussent la précision des mouvements et provoquent ainsi un handicap dans les mouvements de la vie quotidienne. La réponse aux médicaments oraux peut être incomplète et la chirurgie peut entraîner un risque opératoire.

Le zonisamide est un médicament antiépileptique qui pourrait apporter un bénéfice thérapeutique dans la dystonie myoclonique sur la sévérité de la myoclonie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans la « dystonie », les mouvements anormaux involontaires provoquent un handicap moteur et une altération de la qualité de vie. Une forme particulière de dystonie, la dystonie myoclonique, se caractérise par la prédominance de myoclonies (mouvements brusques et brefs) associées à la dystonie anormale. Les myoclonies sont une source supplémentaire de handicap dans les mouvements de la vie courante, car elles faussent la précision des mouvements. La réponse aux médicaments oraux peut être incomplète et la tolérance médiocre, de sorte que la chirurgie de stimulation cérébrale profonde (SCP) est utile pour les formes majeures mais c'est aussi une thérapeutique invasive dont le risque opératoire n'est pas totalement estimé en l'absence d'étude contrôlée. Il est donc nécessaire d'investiguer d'autres pistes thérapeutiques pharmacologiques qui présentent un bon rapport bénéfice/risque.

Le zonisamide est couramment utilisé en France dans le traitement de l'épilepsie. Il a montré son efficacité dans l'épilepsie myoclonique progressive, non seulement sur la crise mais aussi sur la myoclonie. Il a ainsi montré son efficacité sur les myoclonies post-anoxiques et propriospinales. Ainsi, nous faisons l'hypothèse que ce médicament pourrait apporter un bénéfice thérapeutique dans la Myoclonie Dystonie.

Le but de cette étude est de démontrer l'efficacité du zonisamide sur la sévérité des myoclonies (UMRS) chez ces patients. Les autres critères de jugement sont d'estimer l'impact du traitement sur les caractéristiques neurophysiologiques de la myoclonie, la sévérité de la dystonie (score BFM), la qualité de vie (scores SF-36 et CGI), mais aussi d'étudier la tolérance du traitement.

Nous avons mené une étude croisée randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle et à deux périodes pour évaluer l'effet sur la sévérité de la myoclonie en réponse au placebo ou au zonisamide (jusqu'à 300 mg) chez 32 patients.

L'étude comprend une évaluation au début et à la fin de chaque période (4 évaluations au total). Chaque période comprend une phase de titration (six semaines) suivie d'une phase à dose fixe (trois semaines). Ces deux périodes sont séparées par une période de sevrage (3 semaines) précédée d'une phase de décroissance progressive des doses (deux semaines).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75013
        • Pitié Salpétrière Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration :

  • Âge >18 et < 60
  • Diagnostic de la dystonie myoclonique incluant la myoclonie isolée causée par la mutation ou la délétion des epsilon-sarcoglycanes.
  • Myoclonie présente dans les deux mains
  • Les myoclonies diminuent la qualité de vie
  • Efficacité insuffisante de la dose maximale tolérée de la benzodiazépine pendant un an
  • Accord pour utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable tout au long de l'étude pour les femmes en âge de procréer
  • Examen physique et neurologique normal, sauf dystonie myoclonique
  • Pas de maladie hépatique
  • Pas de maladie rénale
  • Capable de se conformer aux visites d'étude et aux procédures
  • A volontairement signé le formulaire de consentement
  • Ne prendre aucun médicament ou prendre des médicaments à doses stables pendant 4 semaines avant la visite de référence

Critère d'exclusion :

  • Patients non affiliés à la sécurité sociale
  • Personne ayant un MMS ≤ 24/30 ou patients légalement protégés ou incapables de fournir un consentement éclairé
  • Femmes enceintes, allaitantes et femmes en âge de procréer qui ne pratiquent pas une contraception adéquate
  • Poids < 40 kg
  • antécédent de maladie psychiatrique grave
  • antécédents de calculs rénaux
  • antécédent d'allergie aux sulfamides
  • prise de médicaments : topiramate, rifampicine, kétoconazole, cimétidine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Zonegran
Zonegran / Placebo Le zonisamide (Zonegran®) et son placebo se présentent sous la forme de gélules vierges de taille 1. Chaque médicament sera distribué successivement dans une boîte contenant des plaquettes thermoformées de 14 gélules. Pour chaque période (A et B), la boîte contiendra 26 plaquettes thermoformées. Une phase d'augmentation progressive des doses par paliers de 50 mg/semaine est prévue avant d'atteindre la dose fixe de 300 le jour pendant 4 semaines. Ensuite, une diminution progressive sur deux semaines est prévue avant l'arrêt.
Médicament: placebo
Médicament: zonegran
Comparateur placebo: placebo
Placebo/Zonisamide expérimental (Zonegran®) et son placebo se présentent sous la forme de gélules vierges de taille 1. Chaque médicament sera distribué successivement dans une boîte contenant des plaquettes thermoformées de 14 gélules. Pour chaque période (A et B), la boîte contiendra 26 plaquettes thermoformées. Une phase d'augmentation progressive des doses par paliers de 50 mg/semaine est prévue avant d'atteindre la dose fixe de 300 le jour pendant 4 semaines. Ensuite, une diminution progressive sur deux semaines est prévue avant l'arrêt.
Médicament: placebo
Médicament: zonegran

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Mesure de l'évolution de la sévérité des myoclonies par une échelle spécifique (UMRS)
Délai: du jour 0 à la semaine 23
du jour 0 à la semaine 23

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Mesure de l'évolution de la sévérité de la dystonie par une échelle spécifique (BFM)
Délai: du jour 0 à la semaine 23
du jour 0 à la semaine 23
mesure de l'évolution de la sévérité des myoclonies par enregistrement électromyographique
Délai: du jour 0 à la semaine 23
du jour 0 à la semaine 23

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Emmanuel Roze, APHP

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mars 2013

Première publication (Estimation)

7 mars 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2015

Dernière vérification

1 avril 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P091104

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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