Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektprövning av Zonisamid för myoklonus dystoni (EpsilonZêta)

23 april 2015 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Jämförande studie av zonisamids effektivitet vid myoklonus dystoni: en monocentrisk, randomiserad i korsning och dubbelblind studie kontra placebostudie

Myoklonus dystoni är en sjukdom där myoklonus förvränger precisionen i rörelserna och på så sätt orsakar ett handikapp i vardagslivets rörelser. Svar på orala mediciner kan vara ofullständigt och operation kan orsaka operationsrisk.

Zonisamid är ett antiepileptiskt läkemedel som kan ge en terapeutisk vinst vid myoklonus dystoni på svårighetsgraden av myoklonus.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vid "dystoni" orsakar de ofrivilliga onormala rörelserna ett körhandikapp och en förändring av livskvaliteten. En speciell form av dystoni, Myoklonus Dystoni, kännetecknas av ökningen av myoklonier (abrupta och korta rörelser) förknippade med den onormala dystonin. Myoklonus är en ytterligare källa till handikapp i vardagslivets rörelser, eftersom de förvränger precisionen i rörelserna. Svaret på orala läkemedel kan vara ofullständigt och toleransen dålig, så att djup hjärnstimulering (DBS) kirurgi är användbar för de vanligaste formerna, men det är också en invasiv terapi där operationsrisken inte är helt uppskattad i avsaknad av kontrollerad studie. Därför är det nödvändigt att undersöka andra farmakologiska terapeutiska spår som ger ett bra förhållande vinst/risk.

Zonisamid används vanligtvis i Frankrike vid epilepsibehandlingen. Den visade sin effektivitet vid progressiv myoklonus epilepsi, inte bara på anfallet utan även på myoklonin. Därför visade det sin effektivitet på post-anoxisk och propriospinal myoklonus. Så vi gör hypotesen att detta läkemedel kan ge en terapeutisk vinst i Myoklonus Dystoni.

Syftet med denna studie är att visa effektiviteten av zonisamid på svårighetsgraden av myoklonus (UMRS) hos dessa patienter. De övriga resultaten är att uppskatta effekten av behandlingen på myoklonus neurofysiologiska egenskaper, dystonins svårighetsgrad (BFM-poäng), livskvalitet (SF-36 och CGI-poäng), men också att undersöka behandlingens tolerans.

Vi genomförde en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, tvåperioders cross-over-design för att utvärdera effekten på svårighetsgraden av myoklonus som svar på placebo eller zonisamid (till 300 mg) hos 32 patienter.

I studien ingår en utvärdering i början och i slutet av varje period (helst fyra utvärderingar). Varje period inkluderar en titreringsfas (sex veckor) följt av en fas med fast dos (tre veckor). Dessa två perioder är åtskilda av en uttvättningsperiod (3 veckor) som föregås av en fas med progressiv minskning av doser (två veckor).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Pitié Salpétrière Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Ålder >18 och < 60
  • Diagnos av myoklonus dystoni inklusive den isolerade myoklonus orsakad av epsilon-sarcoglycans mutation eller deletion.
  • Myoklonus finns i båda händerna
  • Myoklonus minskar livskvaliteten
  • Otillräcklig effektivitet av bensodiazepinets tolererade maximala dos under ett år
  • Överenskommelse om att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod under hela studien för kvinnor i fertil ålder
  • Normal fysisk och neurologisk undersökning, förutom myoklonus dystoni
  • Ingen leversjukdom
  • Ingen njursjukdom
  • Kunna följa studiebesök och rutiner
  • Har frivilligt undertecknat samtyckesformulär
  • Att inte ta några mediciner eller stabila doser av medicin under 4 veckor före baslinjebesöket

Exklusions kriterier :

  • Patienter som inte är inskrivna på socialförsäkringen
  • Individ som har MMS ≤ 24/30 eller patienter som är lagligt skyddade eller oförmåga att ge ett informerat samtycke
  • Graviditet, ammande kvinnor och kvinnor som är i fertil ålder och som inte utövar adekvat preventivmedel
  • Vikt < 40 kg
  • historia av allvarlig psykiatrisk sjukdom
  • njurstens historia
  • historia av allergi mot sulfonamider
  • tar mediciner: topiramat, rifampicin, ketokonazol, cimetidin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Zonegran
Zonegran/Placebo Zonisamid (Zonegran ®) och dess placebo visas i form av jungfruliga kapslar i storlek 1. Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt i en låda som innehåller blisterförpackningar med 14 kapslar. För varje period (A och B) innehåller kartongen 26 blisterförpackningar. En fas med progressiv ökning av doser med steg om 50 mg/vecka planeras innan den fasta dosen på 300 på dagtid under 4 veckor uppnås. Sedan planeras en progressiv minskning under två veckor innan stoppet.
Läkemedel: placebo
Läkemedel: zonegran
Placebo-jämförare: placebo
Placebo/Experimentell Zonisamid (Zonegran ®) och dess placebo visas i form av jungfruliga kapslar i storlek 1. Varje läkemedel kommer att dispenseras successivt i en låda som innehåller blisterförpackningar med 14 kapslar. För varje period (A och B) innehåller kartongen 26 blisterförpackningar. En fas med progressiv ökning av doser med steg om 50 mg/vecka planeras innan den fasta dosen på 300 på dagtid under 4 veckor uppnås. Sedan planeras en progressiv minskning under två veckor innan stoppet.
Läkemedel: placebo
Läkemedel: zonegran

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Mått på utvecklingen av svårighetsgraden av myoklonus med en specifik skala (UMRS)
Tidsram: från dag 0 till vecka 23
från dag 0 till vecka 23

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Mått på utvecklingen av svårighetsgraden av dystoni med en specifik skala (BFM)
Tidsram: från dag 0 till vecka 23
från dag 0 till vecka 23
mått på utvecklingen av svårighetsgraden av myoklonus genom elektromyografisk registrering
Tidsram: från dag 0 till vecka 23
från dag 0 till vecka 23

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Emmanuel Roze, APHP

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2013

Första postat (Uppskatta)

7 mars 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2015

Senast verifierad

1 april 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P091104

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myoklonus dystoni

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera