Ensayo de eficacia de zonisamida para la distonía mioclónica (EpsilonZêta)
Estudio comparativo de la eficacia de la zonisamida en la distonía mioclónica: un estudio monocéntrico, aleatorizado cruzado y doble ciego frente a un estudio con placebo
Myoclonus Dystonia es una enfermedad en la que las mioclonías distorsionan la precisión de los movimientos y, por lo tanto, causan una discapacidad en los movimientos de la vida cotidiana. La respuesta a los medicamentos orales puede ser incompleta y la cirugía puede causar riesgo operativo.
La zonisamida es un fármaco antiepiléptico que podría aportar un beneficio terapéutico en la mioclonía distonía sobre la gravedad de la mioclonía.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En la "distonía", los movimientos anormales involuntarios provocan una dificultad para conducir y un cambio en la calidad de vida. Una forma particular de distonía, la Myoclonus Dystonia, se caracteriza por el ascenso de las mioclonías (movimientos breves y bruscos) asociadas con la distonía anormal. Las mioclonías son una fuente adicional de minusvalía en los movimientos de la vida cotidiana, porque distorsionan la precisión de los movimientos. La respuesta a los medicamentos orales puede ser incompleta y la tolerancia pobre, por lo que la cirugía de estimulación cerebral profunda (DBS) es útil para las formas principales, pero también es una terapia invasiva cuyo riesgo operativo no se estima totalmente en ausencia de un estudio controlado. Por lo tanto, es necesario investigar otras vías terapéuticas farmacológicas que presenten una buena relación beneficio/riesgo.
La zonisamida se usa generalmente en Francia en el tratamiento de la epilepsia. Mostró su eficacia en la epilepsia mioclónica progresiva, no sólo sobre la convulsión sino también sobre la mioclonía. Por lo tanto, mostró su eficacia en el mioclono postanóxico y propioespinal. Entonces, hacemos la hipótesis de que este medicamento podría traer un beneficio terapéutico en la Myoclonus Dystonia.
El objetivo de este estudio es demostrar la eficacia de la zonisamida sobre la gravedad de las mioclonías (UMRS) en estos pacientes. Los otros resultados son estimar el impacto del tratamiento en las características neurofisiológicas de la mioclonía, la gravedad de la distonía (puntaje BFM), la calidad de vida (puntajes SF-36 y CGI), pero también investigar la tolerancia del tratamiento.
Realizamos un diseño cruzado aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de dos períodos para evaluar el efecto sobre la gravedad de las mioclonías en respuesta a placebo o zonisamida (hasta 300 mg) en 32 pacientes.
El estudio incluye una evaluación al inicio y al final de cada período (4 evaluaciones en total). Cada período incluye una fase de titulación (seis semanas) seguida de una fase de dosis fija (tres semanas). Esos dos períodos están separados por un período de lavado (3 semanas) precedido por una fase de disminución progresiva de dosis (dos semanas).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Pitié Salpetrière Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión :
- Edad >18 y < 60
- Diagnóstico de distonía mioclónica, incluido el mioclono aislado causado por mutación o deleción de épsilon-sarcoglicanos.
- Mioclono presente en ambas manos
- Las mioclonías disminuyen la calidad de vida
- Eficacia insuficiente de la dosis máxima tolerada de la benzodiazepina durante un año
- Acuerdo para usar un método anticonceptivo médicamente aceptable durante todo el estudio para mujeres en edad fértil
- Exploración física y neurológica normal, excepto distonía mioclónica
- Sin enfermedad hepática
- Sin enfermedad renal
- Capaz de cumplir con las visitas de estudio y los procedimientos.
- Ha firmado voluntariamente un formulario de consentimiento
- No tomar medicamentos o tomar dosis estables de medicamentos durante 4 semanas antes de la visita inicial
Criterio de exclusión :
- Pacientes que no están afiliados a la seguridad social
- Individuo que tiene MMS ≤ 24/30 o pacientes legalmente protegidos o incapacidad para dar un consentimiento informado
- Mujeres embarazadas, lactantes y mujeres en edad fértil que no practican un control de la natalidad adecuado
- Peso < 40 kg
- antecedentes de enfermedad psiquiátrica grave
- antecedentes de cálculos renales
- antecedentes de alergia a las sulfonamidas
- tomando medicamentos: topiramato, rifampicina, ketoconazol, cimetidina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Zonagran
Zonegran / Placebo Zonisamida (Zonegran ®) y su placebo se presentan en forma de cápsulas vírgenes de tamaño 1.
Cada fármaco se dispensará sucesivamente en una caja que contiene blisters de 14 cápsulas.
Para cada periodo (A y B), la caja contendrá 26 blisters.
Se prevé una fase de aumento progresivo de dosis por etapas de 50 mg/semana antes de alcanzar la dosis fija de 300 diurnos durante 4 semanas.
Luego, se planea una disminución progresiva durante dos semanas antes de la parada.
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Comparador de placebos: placebo
Placebo/Zonisamida Experimental (Zonegran ®) y su placebo se presentan bajo la forma de cápsulas vírgenes de tamaño 1.
Cada fármaco se dispensará sucesivamente en una caja que contiene blisters de 14 cápsulas.
Para cada periodo (A y B), la caja contendrá 26 blisters.
Se prevé una fase de aumento progresivo de dosis por etapas de 50 mg/semana antes de alcanzar la dosis fija de 300 diurnos durante 4 semanas.
Luego, se planea una disminución progresiva durante dos semanas antes de la parada.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Medida de la evolución de la severidad de las mioclonías por una escala específica (UMRS)
Periodo de tiempo: del día 0 a la semana 23
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del día 0 a la semana 23
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Medida de la evolución de la severidad de la distonía por una escala específica (BFM)
Periodo de tiempo: del día 0 a la semana 23
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del día 0 a la semana 23
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medida de la evolución de la severidad del mioclono por registro electromiográfico
Periodo de tiempo: del día 0 a la semana 23
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del día 0 a la semana 23
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Emmanuel Roze, APHP
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos del movimiento
- Discinesias
- Distonía
- Trastornos distónicos
- Mioclono
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Anticonvulsivos
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Bloqueadores de los canales de calcio
- Zonisamida
Otros números de identificación del estudio
- P091104
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