Próba skuteczności zonisamidu w przypadku dystonii mioklonicznej (EpsilonZêta)
Badanie porównawcze skuteczności zonisamidu w dystonii mioklonicznej: monocentryczne, randomizowane badanie krzyżowe i podwójnie ślepe w porównaniu z badaniem placebo
Dystonia miokloniczna jest chorobą, w której mioklonie zaburzają precyzję ruchów iw ten sposób utrudniają wykonywanie codziennych czynności. Odpowiedź na leki doustne może być niepełna, a operacja może powodować ryzyko operacyjne.
Zonisamid jest lekiem przeciwpadaczkowym, który może przynieść korzyść terapeutyczną w dystonii mioklonicznej w zależności od nasilenia mioklonii.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W przypadku „dystonii” mimowolne nieprawidłowe ruchy powodują utrudnienie w prowadzeniu pojazdu i zmianę jakości życia. Szczególny kształt dystonii, dystonia miokloniczna, charakteryzuje się przewagą mioklonii (nagłych i krótkich ruchów) związanych z nieprawidłową dystonią. Mioklonie są dodatkowym źródłem upośledzenia ruchów w życiu codziennym, ponieważ zaburzają precyzję ruchów. Odpowiedź na leki doustne może być niepełna, a tolerancja słaba, tak że operacja głębokiej stymulacji mózgu (DBS) jest przydatna w przypadku głównych postaci, ale jest to również inwazyjna terapia, której ryzyko operacyjne nie jest całkowicie oszacowane przy braku kontrolowanych badań. Dlatego konieczne jest zbadanie innych farmakologicznych ścieżek terapeutycznych, które charakteryzują się dobrym stosunkiem zysku do ryzyka.
Zonisamid jest zwykle stosowany we Francji w leczeniu padaczki. Wykazał swoją skuteczność w postępującej padaczce mioklonicznej, nie tylko na napadzie, ale także na miokloniach. Dlatego wykazał swoją skuteczność w miokloniach post-anoksycznych i propriordzeniowych. Stawiamy więc hipotezę, że ten lek może przynieść korzyści terapeutyczne w dystonii mioklonicznej.
Celem tego badania jest wykazanie skuteczności zonisamidu na nasilenie mioklonii (UMRS) u tych pacjentów. Pozostałe wyniki to ocena wpływu leczenia na cechy neurofizjologiczne mioklonii, nasilenie dystonii (wynik BFM), jakość życia (skala SF-36 i CGI), ale także zbadanie tolerancji leczenia.
Przeprowadziliśmy randomizowany, kontrolowany placebo, podwójnie ślepy, dwuokresowy projekt krzyżowy, aby ocenić wpływ na nasilenie mioklonii w odpowiedzi na placebo lub zonisamid (do 300 mg) u 32 pacjentów.
Badanie obejmuje ocenę na początku i na końcu każdego okresu (łącznie 4 oceny). Każdy okres obejmuje fazę miareczkowania (sześć tygodni), po której następuje faza stałej dawki (trzy tygodnie). Te dwa okresy oddziela okres wymywania (3 tygodnie) poprzedzony fazą stopniowego zmniejszania dawek (dwa tygodnie).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Pitié Salpetrière Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Wiek >18 i < 60 lat
- Rozpoznanie dystonii mioklonicznej, w tym izolowanej mioklonie spowodowanej mutacją lub delecją epsilon-sarkoglikanów.
- Mioklonie obecne w obu rękach
- Mioklonie obniżają jakość życia
- Niewystarczająca skuteczność tolerowanej maksymalnej dawki benzodiazepiny w ciągu roku
- Zgoda na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji w trakcie badania dla kobiet w wieku rozrodczym
- Normalne badanie fizykalne i neurologiczne, z wyjątkiem dystonii mioklonicznej
- Brak choroby wątroby
- Brak choroby nerek
- Potrafi przestrzegać wizyt studyjnych i procedur
- Ma dobrowolnie podpisany formularz zgody
- Brak przyjmowania leków lub leków w stałych dawkach przez 4 tygodnie przed wizytą wyjściową
Kryteria wyłączenia :
- Pacjenci, którzy nie są objęci ubezpieczeniem społecznym
- Osoba, która ma MMS ≤ 24/30 lub pacjenci prawnie chronieni lub niezdolni do wyrażenia świadomej zgody
- Ciąża, kobiety karmiące piersią i kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiedniej kontroli urodzeń
- Waga < 40 kg
- historia poważnych chorób psychicznych
- historia kamieni nerkowych
- historia alergii na sulfonamidy
- przyjmowanie leków: topiramat, ryfampicyna, ketokonazol, cymetydyna
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zonegran
Zonegran / Placebo Zonisamid (Zonegran ®) i jego placebo pojawiają się pod postacią dziewiczych kapsułek o rozmiarze 1.
Każdy lek będzie wydawany kolejno w pudełku zawierającym blistry po 14 kapsułek.
Dla każdego okresu (A i B) pudełko będzie zawierało 26 blistrów.
Planowana jest faza stopniowego zwiększania dawek o 50 mg/tydzień przed osiągnięciem ustalonej dawki 300 w ciągu dnia przez 4 tygodnie.
Następnie przed przystankiem planowane jest stopniowe zmniejszanie na przestrzeni dwóch tygodni.
|
|
|
Komparator placebo: placebo
Placebo/eksperymentalny zonisamid (Zonegran ®) i jego placebo pojawiają się pod postacią dziewiczych kapsułek o rozmiarze 1.
Każdy lek będzie wydawany kolejno w pudełku zawierającym blistry po 14 kapsułek.
Dla każdego okresu (A i B) pudełko będzie zawierało 26 blistrów.
Planowana jest faza stopniowego zwiększania dawek o 50 mg/tydzień przed osiągnięciem ustalonej dawki 300 w ciągu dnia przez 4 tygodnie.
Następnie przed przystankiem planowane jest stopniowe zmniejszanie na przestrzeni dwóch tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Miara ewolucji nasilenia mioklonii według określonej skali (UMRS)
Ramy czasowe: od dnia 0 do tygodnia 23
|
od dnia 0 do tygodnia 23
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Miara ewolucji nasilenia dystonii według określonej skali (BFM)
Ramy czasowe: od dnia 0 do tygodnia 23
|
od dnia 0 do tygodnia 23
|
|
miara ewolucji nasilenia mioklonii za pomocą zapisu elektromiograficznego
Ramy czasowe: od dnia 0 do tygodnia 23
|
od dnia 0 do tygodnia 23
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Emmanuel Roze, APHP
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Zaburzenia ruchowe
- Dyskinezy
- Dystonia
- Zaburzenia dystoniczne
- Mioklonie
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Leki przeciwdrgawkowe
- Hormony i środki regulujące wapń
- Blokery kanału wapniowego
- Zonisamid
Inne numery identyfikacyjne badania
- P091104
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .