Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание эффективности зонисамида при миоклонусной дистонии (EpsilonZêta)

23 апреля 2015 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Сравнительное исследование эффективности зонисамида при миоклонусной дистонии: моноцентрическое, рандомизированное перекрестное и двойное слепое исследование по сравнению с исследованием плацебо

Миоклонус-дистония – это заболевание, при котором миоклонус искажает точность движений и, таким образом, вызывает затруднения в движениях в повседневной жизни. Ответ на пероральные препараты может быть неполным, а операция может вызвать операционный риск.

Зонисамид является противоэпилептическим препаратом, который может принести терапевтическую пользу при миоклонической дистонии в зависимости от тяжести миоклонуса.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

При «дистонии» непроизвольные ненормальные движения вызывают нарушение вождения и изменение качества жизни. Особая форма дистонии, миоклонусная дистония, характеризуется преобладанием миоклоний (резких и кратких движений), связанных с аномальной дистонией. Миоклонусы являются дополнительным источником помех в движениях повседневной жизни, так как искажают точность движений. Ответ на пероральные препараты может быть неполным, а переносимость плохой, так что операция по глубокой стимуляции мозга (DBS) полезна для основных форм, но это также инвазивная терапия, операционный риск которой не полностью оценивается в отсутствие контролируемого исследования. Следовательно, необходимо исследовать другие фармакологические терапевтические пути, которые представляют собой хорошее соотношение прибыль/риск.

Зонисамид обычно используется во Франции при лечении эпилепсии. Он показал свою эффективность при прогрессирующей миоклонус-эпилепсии не только при приступах, но и при миоклонии. Таким образом, он показал свою эффективность при постаноксическом и проприоспинальном миоклонусе. Итак, мы выдвигаем гипотезу о том, что это лекарство может принести терапевтическую пользу при миоклонус-дистонии.

Целью данного исследования является демонстрация эффективности зонисамида в отношении тяжести миоклонии (UMRS) у этих пациентов. Другими результатами являются оценка влияния лечения на нейрофизиологические характеристики миоклонуса, тяжесть дистонии (оценка BFM), качество жизни (оценка SF-36 и CGI), а также исследование переносимости лечения.

Мы провели рандомизированный, плацебо-контролируемый, двойной слепой, двухпериодный перекрестный дизайн, чтобы оценить влияние на тяжесть миоклонуса в ответ на плацебо или зонисамид (до 300 мг) у 32 пациентов.

Исследование включает оценку в начале и в конце каждого периода (всего 4 оценки). Каждый период включает фазу титрования (шесть недель), за которой следует фаза фиксированной дозы (три недели). Эти два периода разделены периодом вымывания (3 недели), которому предшествует фаза постепенного снижения доз (две недели).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Pitié Salpétrière Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

  • Возраст >18 и <60
  • Диагностика миоклонусной дистонии, включая изолированный миоклонус, вызванный мутацией или делецией эпсилон-саркогликанов.
  • Миоклонус присутствует на обеих руках
  • Миоклонус снижает качество жизни
  • Недостаточная эффективность максимальной переносимой дозы бензодиазепинов в течение года.
  • Согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции на протяжении всего исследования для женщин детородного возраста
  • Нормальный физикальный и неврологический осмотр, за исключением миоклонической дистонии
  • Нет заболеваний печени
  • Нет почечной болезни
  • Способность соблюдать учебные визиты и процедуры
  • Добровольно подписал форму согласия
  • Не принимать лекарства или принимать лекарства в стабильных дозах в течение 4 недель до исходного визита

Критерий исключения :

  • Пациенты, не зарегистрированные в системе социального обеспечения
  • Лица с MMS ≤ 24/30 или пациенты, находящиеся под защитой закона или неспособные дать информированное согласие
  • Беременные, кормящие грудью женщины и женщины детородного возраста, не практикующие адекватный контроль над рождаемостью
  • Вес < 40 кг
  • История серьезных психических заболеваний
  • камни в почках в анамнезе
  • аллергия на сульфаниламиды в анамнезе
  • прием лекарственных препаратов: топирамат, рифампицин, кетоконазол, циметидин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Зонегран
Zonegran/Placebo Зонисамид (Zonegran ®) и его плацебо выпускаются в виде первичных капсул размера 1. Каждое лекарство будет отпущено последовательно в коробке, содержащей блистеры по 14 капсул. Для каждого периода (A и B) в коробке будет 26 блистеров. Планируется фаза прогрессивного увеличения доз поэтапно по 50 мг/нед до достижения фиксированной дозы 300 в дневное время в течение 4 нед. Затем перед остановкой планируется постепенное снижение в течение двух недель.
Лекарство: плацебо
Лекарство: зонагран
Плацебо Компаратор: плацебо
Плацебо/экспериментальный препарат Зонисамид (Zonegran ®) и его плацебо выпускаются в виде первичных капсул размера 1. Каждое лекарство будет отпущено последовательно в коробке, содержащей блистеры по 14 капсул. Для каждого периода (A и B) в коробке будет 26 блистеров. Планируется фаза прогрессивного увеличения доз поэтапно по 50 мг/нед до достижения фиксированной дозы 300 в дневное время в течение 4 нед. Затем перед остановкой планируется постепенное снижение в течение двух недель.
Лекарство: плацебо
Лекарство: зонагран

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Измерение степени тяжести миоклонуса по специальной шкале (UMRS)
Временное ограничение: с 0 дня по 23 неделю
с 0 дня по 23 неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Измерение степени тяжести дистонии по специальной шкале (BFM)
Временное ограничение: с 0 дня по 23 неделю
с 0 дня по 23 неделю
мера эволюции тяжести миоклонуса с помощью электромиографической записи
Временное ограничение: с 0 дня по 23 неделю
с 0 дня по 23 неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Emmanuel Roze, APHP

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 марта 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 марта 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2015 г.

Последняя проверка

1 апреля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P091104

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться