Zonisamidin tehokkuuskoe myoklonusdystoniassa (EpsilonZêta)

"Dystoniassa" tahattomat epänormaalit liikkeet aiheuttavat ajovamman ja elämänlaadun muutoksen. Erityinen dystonian muoto, Myoclonus Dystonia, on ominaista epänormaaliin dystoniaan liittyvien myoklonioiden (äkilliset ja lyhyet liikkeet) lisääntyminen. Myoklonukset ovat lisävamma arjen liikkeissä, koska ne vääristävät liikkeiden tarkkuutta. Vaste suun kautta otetuille lääkkeille voi olla epätäydellinen ja sietokyky huono, joten syväaivostimulaatioleikkaus (DBS) on hyödyllinen päämuodoissa, mutta se on myös invasiivinen terapeuttinen lääke, jonka toimintariskiä ei voida täysin arvioida ilman kontrolloitua tutkimusta. Siksi on tarpeen tutkia muita farmakologisia terapeuttisia raitoja, joilla on hyvä hyöty/riski-suhde.

Zonisamidia käytetään yleensä Ranskassa epilepsian hoidossa. Se osoitti tehokkuutensa etenevässä myoklonusepilepsiassa, ei vain kohtauksen, vaan myös myoklonian osalta. Siksi se osoitti tehokkuutensa post-anoksisessa ja propriospinaalisessa myoklonuksessa. Joten teemme hypoteesin, että tämä lääke voisi tuoda terapeuttista voittoa Myoclonus Dystoniassa.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on osoittaa tsonisamidin tehokkuus myoklonuksen (UMRS) vaikeusasteessa näillä potilailla. Muita tuloksia ovat arvioida hoidon vaikutus myoklonuksen neurofysiologisiin ominaisuuksiin, dystonian vaikeusasteeseen (BFM-pisteet), elämänlaatuun (SF-36- ja CGI-pisteet), mutta myös hoidon sietokyvyn tutkiminen.

Teimme satunnaistetun, lumekontrolloidun, kaksoissokkoutetun, kahden jakson ristikkäismallin arvioidaksemme vaikutusta myoklonuksen vaikeusasteeseen vasteena lumelääkkeelle tai tsonisamidille (300 mg asti) 32 potilaalla.

Tutkimus sisältää arvioinnin jokaisen jakson alussa ja lopussa (yhteensä 4 arviointia). Jokainen jakso sisältää titrausvaiheen (kuusi viikkoa), jota seuraa kiinteän annoksen vaihe (kolme viikkoa). Näitä kahta jaksoa erottaa poistumisjakso (3 viikkoa), jota edeltää annosten asteittaisen pienenemisen vaihe (kaksi viikkoa).