Ensaio de Eficácia de Zonisamida para Mioclonia Distônica (EpsilonZêta)

Na "distonia", os movimentos anormais involuntários provocam uma desvantagem de condução e uma alteração da qualidade de vida. Uma forma particular de distonia, a Mioclonia Distônica, é caracterizada pela ascendência de mioclonias (movimentos bruscos e breves) associados à distonia anormal. As mioclonias são uma fonte adicional de handicap nos movimentos da vida cotidiana, pois distorcem a precisão dos movimentos. A resposta às medicações orais pode ser incompleta e a tolerância pobre, de modo que a cirurgia de estimulação cerebral profunda (DBS) é útil para as principais formas, mas também é uma terapêutica invasiva cujo risco operacional não é totalmente estimado na ausência de estudo controlado. Portanto, faz-se necessária a investigação de outras vias terapêuticas farmacológicas que apresentem boa relação lucro/risco.

A zonisamida é geralmente utilizada na França no tratamento da epilepsia. Mostrou sua eficácia na epilepsia mioclônica progressiva, não só na convulsão, mas também na mioclonia. Portanto, mostrou sua eficácia nas mioclonias pós-anóxicas e proprioespinais. Assim, levantamos a hipótese de que este medicamento poderia trazer um benefício terapêutico na Mioclonia Distônica.

O objetivo deste estudo é demonstrar a eficácia da zonisamida na gravidade da mioclonia (UMRS) nesses pacientes. Os outros resultados são estimar o impacto do tratamento nas características neurofisiológicas da mioclonia, a gravidade da distonia (escore BFM), a qualidade de vida (escores SF-36 e CGI), mas também investigar a tolerância do tratamento.

Conduzimos um desenho randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, cross-over de dois períodos para avaliar o efeito na gravidade da mioclonia em resposta ao placebo ou zonisamida (até 300 mg) em 32 pacientes.

O estudo inclui uma avaliação no início e no final de cada período (4 avaliações no total). Cada período inclui uma fase de titulação (seis semanas) seguida de uma fase de dose fixa (três semanas). Esses dois períodos são separados por um período de wash-out (3 semanas) precedido por uma fase de diminuição progressiva das doses (duas semanas).