Zkouška účinnosti zonisamidu u myoklonové dystonie (EpsilonZêta)

U „dystonie“ způsobují mimovolní abnormální pohyby řidičský handicap a změnu kvality života. Zvláštní tvar dystonie, Myoklonus Dystonia, je charakterizován vzestupem myoklonií (náhlých a krátkých pohybů) spojených s abnormální dystonií. Myoklonus je dalším zdrojem handicapu v pohybech každodenního života, protože narušuje přesnost pohybů. Reakce na perorální léky může být neúplná a tolerance špatná, takže operace hluboké mozkové stimulace (DBS) je užitečná pro hlavní formy, ale je to také invazivní terapeutika, u nichž není operační riziko zcela odhadnuto, pokud neexistuje kontrolovaná studie. Proto je nutné zkoumat další farmakologické terapeutické cesty, které představují dobrý poměr zisk / riziko.

Zonisamid se obvykle používá ve Francii při léčbě epilepsie. Prokázal svou účinnost u progresivní myoklonální epilepsie, a to nejen na záchvat, ale i na myoklonii. Proto prokázal svou účinnost na postanoxický a propriospinální myoklonus. Vytváříme tedy hypotézu, že tento lék by mohl přinést terapeutický zisk u myoklonální dystonie.

Cílem této studie je prokázat účinnost zonisamidu na závažnost myoklonu (UMRS) u těchto pacientů. Dalšími výstupy je odhad dopadu léčby na neurofyziologické charakteristiky myoklonu, závažnost dystonie (BFM skóre), kvalitu života (SF-36 a CGI skóre), ale také zkoumání tolerance léčby.

Provedli jsme randomizovaný, placebem kontrolovaný, dvojitě zaslepený, dvoudobý zkřížený design, abychom vyhodnotili účinek na závažnost myoklonu v reakci na placebo nebo zonisamid (do 300 mg) u 32 pacientů.

Součástí studie je hodnocení na začátku a na konci každého období (celkem 4 hodnocení). Každé období zahrnuje fázi titrace (šest týdnů), po níž následuje fáze fixní dávky (tři týdny). Tato dvě období jsou oddělena obdobím vymývání (3 týdny), kterému předchází fáze progresivního snižování dávek (dva týdny).