進行性多発性硬化症（ACTiMus）における骨髄由来細胞療法の評価 (ACTiMuS)

主な目的は、自家骨髄 (BM) (つまり、BM ドナーからではなく、患者自身から採取されたもの) 細胞療法が慢性多発性硬化症に本当に有益であるかどうかを判断することです。 .com/clpt/journal/v87/n6/full/clpt201044a.html)。

調査員は、次の質問にも答えることを目指しています。

1. MS 患者由来の BM 間葉系幹細胞は、修復および神経保護特性の範囲または程度において、対照個体由来のものと異なるか?
2. 間葉系幹細胞以外の BM 幹細胞亜集団にはどのような修復および神経保護特性があり、これらは MS 患者と対照との間で異なるのでしょうか?
3. BM 幹細胞亜集団は、治療後の MS 患者の血液サンプルから分離できますか?

骨髄には、血液中のすべての細胞を置き換えることができる幹細胞が含まれています。 最近、骨髄には、血液以外の組織や臓器の細胞を置き換えることができる細胞が含まれていることがわかっています。 さらに、骨髄由来細胞の注入は、免疫系に大きな影響を与え、毒性条件下での中枢神経系細胞の生存を促進することが示されています。 これらの特性は、神経変性疾患の細胞ベースの治療法を開発する研究者にとって非常に興味深いものです。

このような細胞が多発性硬化症 (MS) の修復を助ける可能性は、MS の実験モデルで調べられています。 ミエリンは、中枢神経系内のニューロンを隔離する物質であり、MS で攻撃されます。 成体骨髄細胞の静脈への注入は、MS のこれらのモデルにおけるミエリン修復 (再ミエリン化) を助けます。 最近、研究者は、MS 患者から骨髄を採取し、これを各患者の静脈に注入することの効果を調べるために小規模なパイロット研究を実施しました。 これは忍容性が高く、重大な有害事象は発生しませんでした。 電気生理学的研究はいくらかの改善を示しているように見えましたが、第 1 相試験の参加者数が少なかったため、これに関して決定的な結論を下すことはできません。

現在の研究は、神経生理学的検査の真の改善が、骨髄注入後の進行性疾患のMS患者で見られるかどうかという問題に対処しようとしています。

プロスペクティブ、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、ステップウェッジデザインが単一のセンター（ブリストル、英国）で採用されます。 進行性MSの80人の患者が募集されます。 60 人は二次進行性疾患 (SPMS) になりますが、サブセット (n=20) は一次進行性疾患 (PPMS) になります。 参加者は、早期（即時）または後期（1年）の自家未分画骨髄の静脈内注入に無作為に割り付けられます。 プラセボ介入は自己血の注入です。 主要な結果の尺度は、マルチモーダル誘発電位から派生したグローバルな誘発電位です。 副次評価項目には、有害事象の報告、臨床 (EDSS および MSFC) および自己評価 (MSIS-29) 評価尺度、光コヒーレンストモグラフィー (OCT)、ならびに脳および脊椎 MRI が含まれます。 参加者は、最終介入後、さらに 1 年間追跡されます。 結果は、治療の意図に基づいて分析されます。