Luuytimestä johdetun soluterapian arviointi progressiivisessa multippeliskleroosissa (ACTIMuS) (ACTiMuS)

Ensisijaisena tavoitteena on selvittää, onko autologinen luuydinsoluhoito (eli potilailta itseltään mieluummin kuin BM-luovuttajalta otettu) todella hyödyllistä kroonisessa multippeliskleroosissa - kuten pieni, kontrolloimaton vaihe 1 tutkimuksemme ehdotti (www.nature) .com/clpt/journal/v87/n6/full/clpt201044a.html).

Tutkijat pyrkivät myös vastaamaan seuraaviin kysymyksiin:

1. Eroavatko MS-potilaiden BM-mesenkymaaliset kantasolut korjaavien ja neuroprotektiivisten ominaisuuksien laajuudessa tai laajuudessa verrokkihenkilöiden soluista?
2. Mitä korjaavia ja neuroprotektiivisia ominaisuuksia muilla BM-kantasolualapopulaatioilla kuin mesenkymaalisilla kantasoluilla on, ja eroavatko nämä MS-potilaiden ja kontrollien välillä?
3. Voidaanko BM-kantasolujen alapopulaatioita eristää MS-potilaiden verinäytteistä hoidon jälkeen, ja jos voi, kuinka kauan?

Luuydin sisältää kantasoluja, jotka pystyvät korvaamaan kaikki solut veressä. Viime aikoina luuytimessä on havaittu soluja, jotka pystyvät korvaamaan soluja muissa kudoksissa ja elimissä kuin veressä. Lisäksi luuytimestä peräisin olevien solujen infuusion on osoitettu vaikuttavan merkittävästi immuunijärjestelmään ja edistävän keskushermoston solujen selviytymistä myrkyllisissä olosuhteissa. Nämä ominaisuudet ovat erittäin kiinnostavia niille, jotka työskentelevät kehittääkseen solupohjaisia ​​hoitoja neurodegeneratiivisiin sairauksiin.

Tällaisten solujen kykyä auttaa paranemista multippeliskleroosissa (MS) on tutkittu MS:n kokeellisissa malleissa. Myeliini on aine, joka eristää keskushermoston hermosoluja ja jota vastaan ​​hyökätään MS-taudissa. Aikuisten luuydinsolujen infuusio laskimoon auttaa myeliinin korjaamisessa (remyelinaatiossa) näissä MS-malleissa. Äskettäin tutkijat suorittivat pienen pilottitutkimuksen tutkiakseen MS-potilailta luuytimen keräämisen ja sen takaisin infusoinnin kunkin potilaan laskimoon vaikutuksia. Tämä oli hyvin siedetty, eikä merkittäviä haittavaikutuksia havaittu. Elektrofysiologiset tutkimukset näyttivät osoittavan jonkin verran parannusta, mutta koska vaiheen 1 kokeessa oli pieni osallistujamäärä, tästä ei voida tehdä lopullisia johtopäätöksiä.

Nykyinen tutkimus pyrkii käsittelemään kysymystä siitä, onko MS-potilailla, joilla on etenevä sairaus luuytimen infuusion jälkeen, havaittavissa todellisia parannuksia neurofysiologisissa testeissä.

Prospektiivista, satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua, porrastettua kiilamallia käytetään yhdessä keskustassa (Bristol, UK). Rekrytoidaan 80 potilasta, joilla on etenevä MS; 60:llä on toissijaisesti progressiivinen sairaus (SPMS), mutta osaryhmällä (n=20) on primaarinen progressiivinen sairaus (PPMS). Osallistujat satunnaistetaan joko varhaiseen (välittömään) tai myöhäiseen (1 vuoden) suonensisäiseen autologiseen, fraktioimattomaan luuytimen infuusioon. Plasebo-interventio on autologisen veren infuusio. Ensisijainen tulosmitta on multimodaalisista herätetyistä potentiaalista johdettu globaali herätetty potentiaali. Toissijaisia ​​tulosmittauksia ovat haittatapahtumien ilmoittaminen, kliiniset (EDSS ja MSFC) ja itsearviointiasteikot (MSIS-29), optinen koherentitomografia (OCT) sekä aivojen ja selkärangan MRI. Osallistujia seurataan vielä vuoden ajan viimeisen intervention jälkeen. Tulokset analysoidaan hoitoaikeen perusteella.