PAH-SYMPACT 装置を心理測定学的に検証するための肺動脈性肺高血圧症患者におけるマシテンタンの臨床研究
2019年2月5日 更新者：Actelion
PAH-SYMPACT 装置を精神測定学的に検証するための、肺動脈性肺高血圧症患者におけるマシテンタンの多施設非盲検単一群第 3b 相試験
SYMPHONY 試験は、肺動脈性肺高血圧症患者向けの新しい QOL 質問票である PAH-SYMPACT の前向き、多施設、非盲検、単一群の第 3b 相精神測定検証試験です。 患者は 5 か月半にわたって研究に参加し、そのうち 4 か月間はマシテンタン 10 mg を 1 日 1 回投与されます。
主な目的は、PAH SYMPACT インストゥルメントの最終的な内容の妥当性を実証すること、PAH-SYMPACT インスツルメントの信頼性と構成概念の妥当性の心理測定特性を実証すること、および PAH SYMPACT インスツルメントが変化を検出する能力を実証することです。 二次的な目的は、肺動脈性肺高血圧症患者におけるマシテンタンの安全性を評価することです。 探索的目的は、肺動脈性肺高血圧症患者の PAH 症状に対するマシテンタンの効果とその影響 (PAH-SYMPACT で測定) を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
284
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35243
- Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006-2611
- Pulmonary Associates, PA
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85054-4502
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Cedars-Sinai Medical Center
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Fresno、California、アメリカ、93701
- Ucsf Fresno
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- UCSD Medical Center, Pulmonary Department
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles、California、アメリカ、90073
- VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University Of California San Francisco Medical Center
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Stanford、California、アメリカ、94305-2200
- Stanford University
-
Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
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District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
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Florida
-
Brandon、Florida、アメリカ、33511
- Bay Area Cardiology Associates, P.A.
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Academic Health Center
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32209
- University of Florida College of Medicine, Jacksonville
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224-1865
- Mayo Clinic
-
Weston、Florida、アメリカ、33331-3609
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Regents University
-
Austell、Georgia、アメリカ、30106
- Georgia Clinical Research
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago Medical
-
Oakbrook Terrace、Illinois、アメリカ、60181
- Advocate Health and Hospitals Corporation
-
-
Iowa
-
Des Moines、Iowa、アメリカ、50325-7046
- Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52245
- Iowa City Heart Center
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-0001
- University of Kansas Medical Center
-
Topeka、Kansas、アメリカ、66606
- Veritas Clinical Specialties
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5644
- University of Michigan
-
Troy、Michigan、アメリカ、48085
- Beaumont Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- Midwest Pulmonary Consultants
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63143
- Clayton Sleep Institute
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Mercy Clinic Pulmonology
-
Springfield、Missouri、アメリカ、65807
- Ferrell-Duncan Clinic
-
-
Nebraska
-
Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Nebraska Pulmonary Specialties
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Union、New Jersey、アメリカ、07083
- Pulmonary and Critical Care Associates
-
-
New York
-
Bronx、New York、アメリカ、10461
- Montefiore Medical Center, Weiler Division
-
Buffalo、New York、アメリカ、14203
- Buffalo General Medical Center
-
Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop University Hospital
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10003
- Beth Israel Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Matthews、North Carolina、アメリカ、28105
- Novant Health Pulmonary and Critical Care
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- The Christ Hospital
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- UC Health/University of Cincinnati
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、45219
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- The Ohio State University
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210-1252
- Davis Heart & Lung Research Institute
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Portland、Oregon、アメリカ、97220
- The Oregon Clinic
-
Portland、Oregon、アメリカ、97225
- CDA for Oregon Pulmonary Associate
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Temple Lung Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107-5109
- Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15123
- UPMC
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212-4756
- Allegheny General Hospital
-
Wyomissing、Pennsylvania、アメリカ、19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
-
York、Pennsylvania、アメリカ、17402-8200
- Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57108
- Sioux Falls Cardiovascular, PC
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Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390-8550
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75204
- Baylor Research Institute (BRI)
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030-2348
- Baylor College of Medicine
-
Temple、Texas、アメリカ、76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
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Virginia
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Falls Church、Virginia、アメリカ、22042-3307
- Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Sentara Norfolk General Hospital
-
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99204
- Pulmonary & Sleep Research
-
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53215
- Aurora Cardiovascular Services
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究義務付けられた手順の開始前に署名されたインフォームドコンセント
- 世界保健機関（WHO）機能クラス（FC）II～IVの症候性PAH患者
-Dana Point Clinical Classification Group 1の次のサブグループのいずれかに属するPAH患者：
- 特発性、または
- 遺伝性、または
- 薬物または毒素によって誘発された、または
- 次のいずれかに関連付けられています。
私。結合組織病 ｉｉ． 外科的修復の少なくとも1年後の単純な全身肺シャントを伴う先天性心疾患 iii. HIV感染
-右心カテーテル法によるPAHの血行動態診断の文書化-スクリーニング前の任意の時点で実行され、以下を示す：
- -安静時平均肺動脈圧（mPAP）≥25 mmHgおよび
- -安静時の肺血管抵抗（PVR）> 240 dyn•s•cm-5 および
- -肺毛細血管楔入圧（PCWP）または左心室拡張終期圧（LVEDP）≤15mmHg
- スクリーニングで6分の徒歩距離（6MWD）≥150m
- 英語を流暢に話し、読むことができる
- -ホスホジエステラーゼ5型阻害剤（PDE5i）、吸入プロスタサイクリン類似体、またはカルシウムチャネル遮断薬を服用している患者の場合、訪問2の少なくとも3か月前から安定した用量
- -経口利尿薬を服用している患者の場合、訪問2の少なくとも4週間前から安定した用量
18歳以上の男女
女性は、次の場合を除き、出産の可能性があると見なされます。
- まだ思春期に入っていない、または
- 子宮がない、または
- 閉経している（生理が12ヶ月以上ない、または卵巣を摘出した）
出産の可能性のある女性は、以下の両方の基準を満たす場合にのみ資格があります。
- -スクリーニングでの血清妊娠検査が陰性であり、ベースラインでの尿妊娠検査が陰性であり、毎月の尿妊娠検査を実施することに同意し、
- -スクリーニング訪問1から治験薬中止の1か月後まで、2つの避妊方法（プロゲステロンインプラントまたは子宮内器具または卵管滅菌を使用している患者の場合は1つの方法）を使用することに同意します
除外基準:
- 中等度から重度の閉塞性肺疾患: 気管支拡張薬投与後の 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) / 努力肺活量 < 70% および FEV1 < 65%
- 中等度から重度の拘束性肺疾患: 総肺気量 < 予測値の 60%
- -ヘモグロビンがスクリーニング時の正常範囲の下限の75％未満
- -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>スクリーニング時の正常上限（ULN）の3倍
- -スクリーニング時の推定クレアチニンクリアランス<30 mL /分
- -スクリーニング時の収縮期血圧（SBP）<90 mmHg
- -スクリーニング時の体重が40kg未満
- -平均余命が12か月未満の既知の付随する生命を脅かす疾患
- -プロトコルの遵守または治療への順守を妨げる状態
- -Visit 2の前3か月以内のエンドセリン受容体拮抗薬（ERA）による治療、または治験中にマシテンタン以外のこれらの化合物のいずれかを受け取る予定
- -静脈内または皮下のプロスタサイクリンまたはプロスタサイクリン類似体による治療 訪問2の3か月前、または試験中にこれらの化合物のいずれかを受け取る予定
- -訪問2の前3か月以内のリオシグアトによる治療、または試験中にリオシグアトを受ける予定
- -強力なシトクロムP450（CYP）3A4誘導剤または阻害剤による治療 訪問2の4週間前
- -最近開始された（訪問2の8週間前未満）または計画されている 運動に基づく心肺リハビリテーションプログラム
- -授乳中または妊娠中の女性（陽性のスクリーニングまたはベースライン妊娠検査）、または研究中に妊娠する予定の女性
- -マシテンタンまたはその賦形剤または同じクラスの薬物に対する既知の過敏症
- -訪問2の前3か月以内の別の治験薬による治療
- -薬物またはアルコール依存症または精神疾患など、治療のコンプライアンス、研究の実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因または疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：マシテンタン
マシテンタン錠 10mg 1日1回
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マシテンタン錠 10mg 1日1回
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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患者が報告した症状のアウトカム指標と PAH におけるその影響の開発と改良 (PAH-SYMPACT)
時間枠：スクリーニング訪問（-14日目）から治療終了（EOT）訪問（訪問4、16週目）まで
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PAH-SYMPACT のコンテンツの妥当性は、項目のパフォーマンス、探索的および確認的因子分析を使用して評価されました。
PAH-SYMPACT の最終的な項目の内容とドメイン構造は、運営委員会 (専門の臨床医) からのこれらの分析と、以前に患者に対して行われた質的研究からの発見に基づいて決定されました。
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スクリーニング訪問（-14日目）から治療終了（EOT）訪問（訪問4、16週目）まで
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テストと再テストの信頼性を介して評価された信頼性を使用した、患者が報告した症状のアウトカム測定値と PAH への影響 (PAH-SYMPACT) の検証。
時間枠：スクリーニング期間の ePRO ピリオド 1 (Days -14 ~ -8) から ePRO ピリオド 2 (Days -7 ~ -1) まで。
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PAH-SYMPACT の信頼性は、再テストの信頼性によって評価されます。
クラス内相関係数 (ICC) は、症状と影響部分のスコア、およびドメインのテストと再テストの信頼性を評価します。
0.70 以上の ICC は、合計スコアとドメイン スコアの再テストの信頼性が良好であると見なされます。
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スクリーニング期間の ePRO ピリオド 1 (Days -14 ~ -8) から ePRO ピリオド 2 (Days -7 ~ -1) まで。
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内部一貫性の信頼性を評価する、患者が報告した症状のアウトカム測定値と PAH への影響 (PAH-SYMPACT) の検証。
時間枠：スクリーニング期間の ePRO ピリオド 1 (Days -14 ~ -8) から ePRO ピリオド 2 (Days -7 ~ -1) まで。
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PAH-SYMPACT の信頼性は、内部一貫性の信頼性によって評価されます。
これは、0 から 1.0 までの内部レベル スケールで Cronbach の alpha-a 値を使用して決定され、スコアが高いほど信頼性の高い (正確な) 機器であることを示します。
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スクリーニング期間の ePRO ピリオド 1 (Days -14 ~ -8) から ePRO ピリオド 2 (Days -7 ~ -1) まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に起因する有害事象、重篤な有害事象、および期間、BL から研究訪問の終了までの期間 (EoS、フォローアップの安全性訪問のための 16 週 + 30 日) の間に患者の治験薬の中止につながる有害事象を起こした参加者の数
時間枠：1 日目 (ベースライン訪問) から調査終了 (EoS) まで。
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研究プロトコルで定義されているように、安全性事象が報告され、文書化されています。
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1 日目 (ベースライン訪問) から調査終了 (EoS) まで。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから 16 週までの PAH-SYMPACT の症状および影響ドメインスコアの変化を検出する感度の評価。
時間枠：スクリーニング期間 (-7 日目から -1 日目) から 16 週目 (16 週目の来院前の 7 日間) まで。
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変化に対する感度は、構成概念の妥当性の一側面であり、根底にある変化を検出する手段の能力を表します。
PAH-SYMPACT の各ドメインの平均スコアの違いを比較するために、変化に対する感度を調べました。
症状と影響のドメインは、それぞれ 7 段階のリッカート スケールで報告された 11 項目で構成されていました (0 = 症状なし / まったく問題なし / まったくない から 6 = 非常に重度の症状 / 非常に / 非常に / まったくできないまで)。 ）。
症状ドメインの平均スコアは、含まれるアイテムの毎日のスコアに基づいて決定されます。
平均影響ドメイン スコアは、ドメイン内のアイテムに基づいて決定されます。
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スクリーニング期間 (-7 日目から -1 日目) から 16 週目 (16 週目の来院前の 7 日間) まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Alain Romero, PharmD, PhD、Actelion Pharmaceuticals US, Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年4月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年11月1日
試験登録日
最初に提出
2013年3月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年4月24日
最初の投稿 (見積もり)
2013年4月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年2月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年2月5日
最終確認日
2019年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AC-055-401
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