PAH-SYMPACT 기기를 심리적으로 검증하기 위한 폐동맥 고혈압 환자의 Macitentan 임상 연구
2019년 2월 5일 업데이트: Actelion
PAH-SYMPACT 기기를 심리적으로 검증하기 위한 폐동맥 고혈압 환자의 마키텐탄에 대한 다기관, 공개 라벨, 단일군, 3b상 연구
SYMPHONY는 폐동맥고혈압 환자를 위한 새로운 삶의 질 설문지인 PAH-SYMPACT의 전향적, 다기관, 공개 라벨, 단일군, 3b상 심리 측정 검증 연구입니다. 환자는 5개월 반 동안 연구에 참여하게 되며, 그 중 4개월 동안은 마시텐탄 10mg을 1일 1회 투여받게 됩니다.
주요 목표는 PAH SYMPACT 도구의 최종 내용 타당성을 입증하고, PAH-SYMPACT 도구의 신뢰도 및 구성 타당성의 심리학적 특성을 입증하고, PAH SYMPACT 도구가 변화를 감지하는 능력을 입증하는 것입니다. 2차 목표는 폐동맥 고혈압 환자에서 마시텐탄의 안전성을 평가하는 것입니다. 탐색 목적은 폐동맥고혈압 환자에서 PAH 증상과 그 영향(PAH-SYMPACT로 측정)에 대한 마시텐탄의 효과를 탐색하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
284
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35243
- Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006-2611
- Pulmonary Associates, PA
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85054-4502
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Fresno, California, 미국, 93701
- Ucsf Fresno
-
La Jolla, California, 미국, 92093
- UCSD Medical Center, Pulmonary Department
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, 미국, 90073
- VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Stanford, California, 미국, 94305-2200
- Stanford University
-
Torrance, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Brandon, Florida, 미국, 33511
- Bay Area Cardiology Associates, P.A.
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Academic Health Center
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida College of Medicine, Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224-1865
- Mayo Clinic
-
Weston, Florida, 미국, 33331-3609
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Regents University
-
Austell, Georgia, 미국, 30106
- Georgia Clinical Research
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Medical
-
Oakbrook Terrace, Illinois, 미국, 60181
- Advocate Health and Hospitals Corporation
-
-
Iowa
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Des Moines, Iowa, 미국, 50325-7046
- Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52245
- Iowa City Heart Center
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-
Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-0001
- University of Kansas Medical Center
-
Topeka, Kansas, 미국, 66606
- Veritas Clinical Specialties
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5644
- University of Michigan
-
Troy, Michigan, 미국, 48085
- Beaumont Hospital
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-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Midwest Pulmonary Consultants
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63143
- Clayton Sleep Institute
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
- Mercy Clinic Pulmonology
-
Springfield, Missouri, 미국, 65807
- Ferrell-Duncan Clinic
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-
Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Nebraska Pulmonary Specialties
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
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Union, New Jersey, 미국, 07083
- Pulmonary and Critical Care Associates
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10461
- Montefiore Medical Center, Weiler Division
-
Buffalo, New York, 미국, 14203
- Buffalo General Medical Center
-
Mineola, New York, 미국, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Matthews, North Carolina, 미국, 28105
- Novant Health Pulmonary and Critical Care
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- The Christ Hospital
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- UC Health/University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, 미국, 45219
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210-1252
- Davis Heart & Lung Research Institute
-
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, 미국, 97220
- The Oregon Clinic
-
Portland, Oregon, 미국, 97225
- CDA for Oregon Pulmonary Associate
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Temple Lung Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107-5109
- Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15123
- UPMC
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212-4756
- Allegheny General Hospital
-
Wyomissing, Pennsylvania, 미국, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
-
York, Pennsylvania, 미국, 17402-8200
- Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57108
- Sioux Falls Cardiovascular, PC
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8550
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, 미국, 75204
- Baylor Research Institute (BRI)
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, 미국, 77030-2348
- Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, 미국, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
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Virginia
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Falls Church, Virginia, 미국, 22042-3307
- Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Sentara Norfolk General Hospital
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Pulmonary & Sleep Research
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53215
- Aurora Cardiovascular Services
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 의무 절차를 시작하기 전에 사전 동의서 서명
- 세계보건기구(WHO) 기능 등급(FC) II ~ IV의 증후성 PAH 환자
다나 포인트 임상 분류 그룹 1의 다음 하위 그룹 중 하나에 속하는 PAH 환자:
- 특발성 또는
- 유전, 또는
- 약물 또는 독소 유도, 또는
- 다음 중 하나와 관련됨:
나. 결합 조직 질환 ii. 외과적 치료 후 최소한 1년이 지난 후 단순 전신-폐단락이 있는 선천성 심장병 iii. HIV 감염
우측 심장 카테터 삽입에 의한 문서화된 PAH의 혈류역학적 진단 - 스크리닝 전 언제든지 수행됨:
- 휴식기 평균 폐동맥압(mPAP) ≥ 25mmHg 및
- 휴식기 폐혈관 저항(PVR) > 240dyn•s•cm-5 및
- 폐모세혈관쐐기압(PCWP) 또는 좌심실 이완기말압(LVEDP) ≤ 15mmHg
- 도보 6분 거리(6MWD) ≥ 스크리닝 시 150m
- 영어를 유창하게 말하고 읽을 수 있는 분
- 포스포디에스테라아제 5형 억제제(PDE5i), 흡입 프로스타사이클린 유사체 또는 칼슘 채널 차단제를 사용하는 환자의 경우, 방문 2 이전 최소 3개월 동안 안정적인 용량
- 경구 이뇨제 환자의 경우, 방문 2 이전 최소 4주 동안 안정적인 용량
18세 이상의 남녀
여성은 다음과 같은 경우를 제외하고 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다.
- 아직 사춘기에 접어들지 않았거나
- 자궁이 없거나
- 폐경을 겪었습니다(자연적인 이유로 최소 12개월 동안 생리가 없었거나 난소를 제거한 사람).
가임 여성은 아래 두 기준을 모두 충족하는 경우에만 자격이 있습니다.
- 스크리닝 시 혈청 임신 검사 음성, 기준선 검사 시 음성 임신 검사를 받고 매월 소변 임신 검사를 수행하는 데 동의하고
- 스크리닝 방문 1일부터 연구 약물 중단 후 1개월까지 두 가지 피임 방법(프로게스테론 이식 또는 자궁 내 장치 또는 난관 멸균을 사용하는 환자의 경우 한 가지 방법)을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 중등도에서 중증의 폐색성 폐질환: 기관지확장제 투여 후 1초간 강제 호기량(FEV1) / 강제 폐활량 < 70% 및 FEV1 < 예측 값의 65%
- 중등도에서 중증의 제한성 폐질환: 총 폐활량 < 예측 값의 60%
- 스크리닝 시 정상 범위 하한치의 혈색소 < 75%
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 3배
- 스크리닝 시 예상 크레아티닌 청소율 < 30 mL/min
- 스크리닝 시 수축기 혈압(SBP) < 90mmHg
- 스크리닝 시 체중 < 40kg
- 기대 수명이 12개월 미만인 알려진 수반되는 생명을 위협하는 질병
- 프로토콜 준수 또는 치료 순응을 방해하는 모든 상태
- 방문 2 이전 3개월 이내에 엔도텔린 수용체 길항제(ERA)로 치료하거나 시험 기간 동안 마시텐탄 이외의 이들 화합물 중 임의의 것을 받을 예정
- 2차 방문 전 3개월 이내에 정맥 또는 피하 프로스타사이클린 또는 프로스타사이클린 유사체를 사용한 치료 또는 시험 기간 동안 이들 화합물 중 임의의 것을 받을 예정
- 방문 2 이전 3개월 이내에 리오시구아트로 치료했거나 시험 기간 동안 리오시구아트를 받을 예정
- 방문 2 이전 4주 이내에 강력한 시토크롬 P450(CYP) 3A4 유도제 또는 억제제를 사용한 치료
- 최근 시작(방문 2 이전 < 8주) 또는 운동을 기반으로 계획된 심폐 재활 프로그램
- 수유 중이거나 임신 중이거나(양성 스크리닝 또는 베이스라인 임신 테스트) 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 여성
- 마시텐탄 또는 그 부형제 또는 동급 약물에 대해 알려진 과민증
- 방문 2 이전 3개월 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 약물 또는 알코올 의존 또는 정신 질환과 같이 치료 순응도, 연구 수행 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 알려진 요인 또는 질병
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 마시텐탄
Macitentan 정제, 10mg 용량, 1일 1회
|
Macitentan 정제, 10mg 용량, 1일 1회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PAH(PAH-SYMPACT)에서 증상 및 증상의 영향에 대한 환자 보고 결과 측정의 개발 및 개선
기간: 스크리닝 방문(-14일)부터 치료 종료(EOT) 방문(방문 4, 16주)까지
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PAH-SYMPACT의 내용 타당도는 항목 성능, 탐색적 및 확증적 요인 분석을 사용하여 평가되었습니다.
PAH-SYMPACT의 최종 항목 내용 및 도메인 구조는 운영 위원회(임상 전문의)의 이러한 분석과 이전에 환자를 대상으로 수행한 정성적 연구 결과를 기반으로 결정되었습니다.
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스크리닝 방문(-14일)부터 치료 종료(EOT) 방문(방문 4, 16주)까지
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테스트-재테스트 신뢰도를 통해 평가된 신뢰도와 함께 증상의 환자 보고 결과 측정 및 PAH(PAH-SYMPACT)에 미치는 영향의 검증.
기간: EPRO 기간 1(Days -14 to -8)부터 ePRO 기간 2(Days -7 to -1)까지 스크리닝 기간.
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PAH-SYMPACT의 신뢰도는 테스트-재테스트 신뢰도로 평가됩니다.
클래스 내 상관 계수(ICC)는 증상 및 영향 부분 점수와 영역에 대한 테스트-재테스트 신뢰도를 평가합니다.
0.70 이상의 ICC는 총점 및 도메인 점수에 대해 우수한 테스트-재테스트 신뢰도를 입증하는 것으로 간주됩니다.
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EPRO 기간 1(Days -14 to -8)부터 ePRO 기간 2(Days -7 to -1)까지 스크리닝 기간.
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환자가 보고한 증상의 결과 측정 및 PAH(PAH-SYMPACT)에 미치는 영향의 검증, 내부 일관성 신뢰성 평가.
기간: EPRO 기간 1(Days -14 to -8)부터 ePRO 기간 2(Days -7 to -1)까지 스크리닝 기간.
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PAH-SYMPACT의 신뢰성은 내부 일관성 신뢰성으로 평가됩니다.
이것은 0에서 1.0까지의 내부 수준 척도에서 Cronbach의 알파-a 값을 사용하여 결정되었으며 더 높은 점수는 더 신뢰할 수 있는(정확한) 도구를 나타냅니다.
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EPRO 기간 1(Days -14 to -8)부터 ePRO 기간 2(Days -7 to -1)까지 스크리닝 기간.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 이상 반응, 심각한 이상 반응 및 기간 사이에 환자 연구 약물 중단을 초래하는 이상 반응이 있는 참가자 수, BL에서 연구 방문 종료까지(EoS, 후속 안전 방문을 위한 16주 + 30일)
기간: 1일(기준선 방문)부터 연구 종료 방문(EoS)까지.
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안전성 사건은 연구 계획서에 정의된 대로 보고되고 문서화됩니다.
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1일(기준선 방문)부터 연구 종료 방문(EoS)까지.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 16주차까지 PAH-SYMPACT의 증상 및 영향 영역 점수의 변화를 감지하기 위한 민감도 평가.
기간: 스크리닝 기간(-7일 내지 -1일)부터 16주차(16주차 방문 전 7일 기간)까지.
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변화에 대한 민감도는 구성 유효성의 한 측면이며 근본적인 변화를 탐지하는 도구의 능력을 나타냅니다.
PAH-SYMPACT의 각 영역에서 평균점수의 차이를 비교하기 위해 변화에 대한 민감도를 조사하였다.
증상 및 영향 영역은 7점 리커트 척도(0=증상 없음/전혀 어려움 없음/전혀 없음 ~ 6=매우 심한 증상 있음/매우 심함/매우 심함/전혀 할 수 없음)에서 각각 11개 항목으로 구성되었습니다. ).
평균 증상 도메인 점수는 포함 항목의 일일 점수를 기준으로 결정됩니다.
평균 영향 도메인 점수는 도메인의 항목을 기반으로 결정됩니다.
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스크리닝 기간(-7일 내지 -1일)부터 16주차(16주차 방문 전 7일 기간)까지.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 4월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2019년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-055-401
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