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Estudio Clínico de Macitentan en Pacientes con Hipertensión Arterial Pulmonar para Validar Psicométricamente el Instrumento PAH-SYMPACT

5 de febrero de 2019 actualizado por: Actelion

Un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo, de fase 3b de Macitentan en pacientes con hipertensión arterial pulmonar para validar psicométricamente el instrumento PAH-SYMPACT

SYMPHONY es un estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, de fase 3b de validación psicométrica del PAH-SYMPACT, un nuevo cuestionario de calidad de vida para pacientes con hipertensión arterial pulmonar. Los pacientes estarán en el estudio durante 5 1/2 meses, 4 meses de los cuales recibirán macitentan, 10 mg, una vez al día.

Los objetivos principales son demostrar la validez de contenido final del instrumento PAH SYMPACT, demostrar las características psicométricas de confiabilidad y validez de construcción del instrumento PAH-SYMPACT, y demostrar la capacidad del instrumento PAH SYMPACT para detectar cambios. El objetivo secundario es evaluar la seguridad de macitentan en pacientes con hipertensión arterial pulmonar. El objetivo exploratorio es explorar los efectos de macitentan sobre los síntomas de PAH y su impacto (medido por PAH-SYMPACT) en pacientes con hipertensión arterial pulmonar.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

284

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35243
        • Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006-2611
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054-4502
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • Ucsf Fresno
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • UCSD Medical Center, Pulmonary Department
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-2200
        • Stanford University
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Academic Health Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-1865
        • Mayo Clinic
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331-3609
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
      • Austell, Georgia, Estados Unidos, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Estados Unidos, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50325-7046
        • Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52245
        • Iowa City Heart Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Estados Unidos, 66606
        • Veritas Clinical Specialties
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5644
        • University of Michigan
      • Troy, Michigan, Estados Unidos, 48085
        • Beaumont Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Midwest Pulmonary Consultants
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63143
        • Clayton Sleep Institute
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Clinic Pulmonology
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • Ferrell-Duncan Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Nebraska Pulmonary Specialties
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Union, New Jersey, Estados Unidos, 07083
        • Pulmonary and Critical Care Associates
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center, Weiler Division
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Buffalo General Medical Center
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Matthews, North Carolina, Estados Unidos, 28105
        • Novant Health Pulmonary and Critical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Christ Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • UC Health/University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210-1252
        • Davis Heart & Lung Research Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • CDA for Oregon Pulmonary Associate
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107-5109
        • Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15123
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212-4756
        • Allegheny General Hospital
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17402-8200
        • Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8550
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Baylor Research Institute (BRI)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2348
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042-3307
        • Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Pulmonary & Sleep Research
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
        • Aurora Cardiovascular Services

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado firmado antes del inicio de cualquier procedimiento obligatorio del estudio
  2. Pacientes con PAH sintomática en Clase Funcional (FC) II a IV de la Organización Mundial de la Salud (OMS)

  3. Pacientes con HAP pertenecientes a alguno de los siguientes subgrupos de la Clasificación Clínica de Dana Point Grupo 1:

    1. idiopático, o
    2. hereditario, o
    3. Inducida por drogas o toxinas, o
    4. Asociado con uno de los siguientes:

    i. Enfermedad del tejido conectivo ii. Cardiopatía congénita con cortocircuito sistémico a pulmonar simple al menos un año después de la reparación quirúrgica iii. infección por VIH

  4. Diagnóstico hemodinámico documentado de HAP mediante cateterismo del corazón derecho, realizado en cualquier momento antes de la selección que muestre:

    1. Presión arterial pulmonar media en reposo (mPAP) ≥ 25 mmHg y
    2. Resistencia vascular pulmonar (PVR) en reposo > 240 din•s•cm-5 y
    3. Presión de enclavamiento capilar pulmonar (PCWP) o presión diastólica final del ventrículo izquierdo (LVEDP) ≤ 15 mmHg
  5. Distancia a pie de 6 minutos (6MWD) ≥ 150 m en la selección
  6. Capaz de hablar y leer inglés con fluidez
  7. Para pacientes con inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE5i), análogos de prostaciclina inhalados o bloqueadores de los canales de calcio, dosis estables durante al menos 3 meses antes de la Visita 2
  8. Para pacientes con diuréticos orales, dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la Visita 2

  9. Hombres o mujeres mayores de 18 años

    1. Se considera que una mujer está en edad fértil a menos que:

      • Todavía no ha entrado en la pubertad, o
      • No tiene útero, o
      • Ha pasado por la menopausia (no ha tenido un período durante al menos 12 meses por razones naturales, o se le han extirpado los ovarios)

    2. Una mujer en edad fértil es elegible solo si cumple con los dos criterios a continuación:

      • Tiene una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio y acepta realizar pruebas de embarazo en orina mensuales, y
      • Acepta usar dos métodos anticonceptivos (un método para pacientes con un implante de progesterona o un dispositivo intrauterino o esterilización tubárica) desde la visita de selección 1 hasta un mes después de la interrupción del fármaco del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad pulmonar obstructiva moderada a grave: volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) / capacidad vital forzada < 70 % y FEV1 < 65 % del valor teórico después de la administración de broncodilatadores
  2. Enfermedad pulmonar restrictiva de moderada a grave: capacidad pulmonar total < 60% del valor predicho
  3. Hemoglobina < 75% del límite inferior del rango normal en la selección
  4. Aspartato aminotransferasa sérica (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior normal (LSN) en la selección
  5. Depuración de creatinina estimada < 30 ml/min en la selección
  6. Presión arterial sistólica (PAS) < 90 mmHg en la selección
  7. Peso corporal < 40 kg en la selección
  8. Enfermedades potencialmente mortales concomitantes conocidas con una esperanza de vida de < 12 meses
  9. Cualquier condición que impida el cumplimiento del protocolo o la adherencia a la terapia
  10. Tratamiento con antagonistas de los receptores de endotelina (ERA) en los 3 meses anteriores a la Visita 2, o programado para recibir cualquiera de estos compuestos, además de macitentan, durante el ensayo
  11. Tratamiento con prostaciclina intravenosa o subcutánea o análogos de prostaciclina dentro de los 3 meses anteriores a la Visita 2, o programado para recibir cualquiera de estos compuestos durante el ensayo
  12. Tratamiento con riociguat en los 3 meses anteriores a la Visita 2, o programado para recibir riociguat durante el ensayo
  13. Tratamiento con inductores o inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP) 3A4 en las 4 semanas anteriores a la Visita 2
  14. Programa de rehabilitación cardiopulmonar basado en ejercicio iniciado recientemente (< 8 semanas antes de la Visita 2) o planificado
  15. Mujeres que están amamantando o embarazadas (detección positiva o prueba de embarazo inicial) o planean quedar embarazadas durante el estudio
  16. Hipersensibilidad conocida a macitentan o sus excipientes o fármacos de la misma clase
  17. Tratamiento con otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la Visita 2
  18. Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados, como dependencia de drogas o alcohol o enfermedad psiquiátrica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Macitentán
Macitentan comprimido, dosis de 10 mg, una vez al día
Droga: Macitentán
Macitentan comprimido, dosis de 10 mg, una vez al día
Otros nombres:
  • Macitentán / ACT-064992

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Desarrollo y refinamiento de la medida de resultados de los síntomas informados por el paciente y su impacto en la PAH (PAH-SYMPACT)
Periodo de tiempo: Desde la visita de selección (día -14) hasta la visita de finalización del tratamiento (EOT) (visita 4, semana 16)
La validez de contenido del PAH-SYMPACT se evaluó mediante análisis factorial exploratorio y confirmatorio de desempeño de ítems. El contenido final de los ítems y la estructura del dominio de PAH-SYMPACT se determinaron con base en estos análisis del Comité Directivo (médicos expertos) y los hallazgos de la investigación cualitativa realizada con pacientes previamente.
Desde la visita de selección (día -14) hasta la visita de finalización del tratamiento (EOT) (visita 4, semana 16)
Validación de la medida de resultado de los síntomas notificados por el paciente y su impacto en la PAH (PAH-SYMPACT), con la fiabilidad evaluada a través de la fiabilidad test-retest.
Periodo de tiempo: Desde el período 1 de ePRO (días -14 a -8) hasta el período 2 de ePRO (días -7 a -1) en el período de selección.
La fiabilidad del PAH-SYMPACT se evalúa mediante la fiabilidad test-retest. Los coeficientes de correlación intraclase (ICC, por sus siglas en inglés) evalúan la confiabilidad test-retest para las puntuaciones parciales de los síntomas y el impacto, así como para los dominios. Se considera que los CCI iguales o superiores a 0,70 demuestran una buena fiabilidad test-retest para las puntuaciones totales y de dominio.
Desde el período 1 de ePRO (días -14 a -8) hasta el período 2 de ePRO (días -7 a -1) en el período de selección.
Validación de la medida de resultado de los síntomas informados por el paciente y su impacto en la PAH (PAH-SYMPACT), evaluación de la confiabilidad de la consistencia interna.
Periodo de tiempo: Desde el período 1 de ePRO (días -14 a -8) hasta el período 2 de ePRO (días -7 a -1) en el período de selección.
La confiabilidad del PAH-SYMPACT se evalúa mediante la confiabilidad de la consistencia interna. Esto se determinó utilizando el valor alfa-a de Cronbach en una escala de nivel interno de 0 a 1,0, donde las puntuaciones más altas indican un instrumento más confiable (preciso).
Desde el período 1 de ePRO (días -14 a -8) hasta el período 2 de ePRO (días -7 a -1) en el período de selección.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos graves y eventos adversos que resultaron en la interrupción del fármaco del estudio del paciente entre períodos de tiempo, BL hasta la visita del final del estudio (EoS, semana 16 + 30 días para visitas de seguridad de seguimiento)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 (visita inicial) hasta la visita de finalización del estudio (EoS).
Los eventos de seguridad se informan y documentan según se define en el protocolo del estudio.
Desde el día 1 (visita inicial) hasta la visita de finalización del estudio (EoS).

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la sensibilidad para detectar cambios en las puntuaciones de dominio de síntomas e impactos de PAH-SYMPACT desde el inicio hasta la semana 16.
Periodo de tiempo: Desde el período de selección (días -7 a -1) hasta la semana 16 (período de 7 días antes de la visita de la semana 16).
La sensibilidad al cambio es un aspecto de la validez de constructo y representa la capacidad del instrumento para detectar cambios subyacentes. Se examinó la sensibilidad al cambio para comparar la diferencia en la puntuación media en cada dominio del PAH-SYMPACT. Los dominios de síntomas e impactos constaban de 11 ítems, cada uno informado en una escala de Likert de 7 puntos (de 0 = ningún síntoma/sin ninguna dificultad/nada a 6=síntomas muy graves/mucha/extremadamente/nada capaz). ). Se determina una puntuación de dominio de síntomas promedio en función de las puntuaciones diarias de los elementos que lo contienen. Se determina una puntuación de dominio de impactos promedio en función de los elementos del dominio.
Desde el período de selección (días -7 a -1) hasta la semana 16 (período de 7 días antes de la visita de la semana 16).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Silla de estudio: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de abril de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de marzo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

29 de abril de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

26 de febrero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2019

Última verificación

1 de febrero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-055-401

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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