Klinická studie Macitentanu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí k psychometrickému ověření nástroje PAH-SYMPACT
5. února 2019 aktualizováno: Actelion
Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze 3b macitentanu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí k psychometrickému ověření nástroje PAH-SYMPACT
SYMPHONY je prospektivní, multicentrická, otevřená, jednoramenná psychometrická validační studie fáze 3b PAH-SYMPACT, nového dotazníku kvality života pro pacienty s plicní arteriální hypertenzí. Pacienti budou ve studii po dobu 5 1/2 měsíce, z nichž 4 měsíce budou dostávat macitentan, 10 mg, jednou denně.
Primárními cíli je demonstrovat konečnou obsahovou validitu nástroje PAH SYMPACT, demonstrovat psychometrické charakteristiky spolehlivosti a konstruktové validity nástroje PAH-SYMPACT a prokázat schopnost nástroje PAH SYMPACT detekovat změny. Sekundárním cílem je posouzení bezpečnosti macitentanu u pacientů s plicní arteriální hypertenzí. Cílem průzkumu je prozkoumat účinky macitentanu na symptomy PAH a jejich dopad (měřeno pomocí PAH-SYMPACT) u pacientů s plicní arteriální hypertenzí.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
284
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35243
- Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006-2611
- Pulmonary Associates, PA
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054-4502
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Fresno, California, Spojené státy, 93701
- Ucsf Fresno
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- UCSD Medical Center, Pulmonary Department
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
- VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University Of California San Francisco Medical Center
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305-2200
- Stanford University
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Brandon, Florida, Spojené státy, 33511
- Bay Area Cardiology Associates, P.A.
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida Academic Health Center
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- University of Florida College of Medicine, Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224-1865
- Mayo Clinic
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331-3609
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Georgia Regents University
-
Austell, Georgia, Spojené státy, 30106
- Georgia Clinical Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Medical
-
Oakbrook Terrace, Illinois, Spojené státy, 60181
- Advocate Health and Hospitals Corporation
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50325-7046
- Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52245
- Iowa City Heart Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-0001
- University of Kansas Medical Center
-
Topeka, Kansas, Spojené státy, 66606
- Veritas Clinical Specialties
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Boston University Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5644
- University of Michigan
-
Troy, Michigan, Spojené státy, 48085
- Beaumont Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Midwest Pulmonary Consultants
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63143
- Clayton Sleep Institute
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
- Mercy Clinic Pulmonology
-
Springfield, Missouri, Spojené státy, 65807
- Ferrell-Duncan Clinic
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
- Nebraska Pulmonary Specialties
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Union, New Jersey, Spojené státy, 07083
- Pulmonary and Critical Care Associates
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore Medical Center, Weiler Division
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- Buffalo General Medical Center
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Matthews, North Carolina, Spojené státy, 28105
- Novant Health Pulmonary and Critical Care
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- The Christ Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- UC Health/University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 45219
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- The Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210-1252
- Davis Heart & Lung Research Institute
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97220
- The Oregon Clinic
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97225
- CDA for Oregon Pulmonary Associate
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple Lung Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107-5109
- Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15123
- UPMC
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212-4756
- Allegheny General Hospital
-
Wyomissing, Pennsylvania, Spojené státy, 19610
- Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
-
York, Pennsylvania, Spojené státy, 17402-8200
- Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57108
- Sioux Falls Cardiovascular, PC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8550
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75204
- Baylor Research Institute (BRI)
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2348
- Baylor College of Medicine
-
Temple, Texas, Spojené státy, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042-3307
- Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Sentara Norfolk General Hospital
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Pulmonary & Sleep Research
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
- Aurora Cardiovascular Services
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakéhokoli postupu nařízeného studií
- Pacienti se symptomatickou PAH ve funkční třídě (FC) II až IV Světové zdravotnické organizace (WHO).
Pacienti s PAH patřící do jedné z následujících podskupin klinické klasifikační skupiny Dana Point 1:
- Idiopatické, popř
- Dědičné, popř
- Navozené léky nebo toxiny, popř
- Souvisí s jedním z následujících:
i. Onemocnění pojivové tkáně ii. Vrozená srdeční vada s jednoduchým systémovým-plicním zkratem alespoň jeden rok po chirurgické opravě iii. HIV infekce
Dokumentovaná hemodynamická diagnostika PAH katetrizací pravého srdce – prováděná kdykoli před screeningem, který ukazuje:
- Klidový průměrný plicní arteriální tlak (mPAP) ≥ 25 mmHg a
- Klidová plicní vaskulární rezistence (PVR) > 240 dyn•s•cm-5 a
- Plicní kapilární tlak v zaklínění (PCWP) nebo koncový diastolický tlak levé komory (LVEDP) ≤ 15 mmHg
- Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) ≥ 150 m při Screeningu
- Umět plynně mluvit a číst anglicky
- U pacientů užívajících inhibitory fosfodiesterázy typu 5 (PDE5i), inhalační analogy prostacyklinu nebo blokátory kalciových kanálů stabilní dávky po dobu alespoň 3 měsíců před návštěvou 2
- U pacientů užívajících perorální diuretika stabilní dávky po dobu alespoň 4 týdnů před návštěvou 2
Muži nebo ženy ve věku 18 let nebo starší
Žena je považována za ženu v plodném věku, pokud:
- Ještě nenastoupila puberta, popř
- Nemá dělohu, popř
- Prošla menopauzou (neměla z přirozených důvodů menstruaci alespoň 12 měsíců nebo jí byly odstraněny vaječníky)
Žena ve fertilním věku je způsobilá, pouze pokud splňuje obě níže uvedená kritéria:
- Má negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči na základní linii a souhlasí s prováděním měsíčních těhotenských testů z moči a
- souhlasí s použitím dvou metod antikoncepce (jedna metoda pro pacientky s progesteronovým implantátem nebo nitroděložním tělískem nebo tubární sterilizací) od screeningové návštěvy 1 do jednoho měsíce po vysazení studovaného léku
Kritéria vyloučení:
- Středně těžká až těžká obstrukční plicní nemoc: usilovný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) / usilovná vitální kapacita < 70 % a FEV1 < 65 % předpokládané hodnoty po podání bronchodilatátoru
- Středně těžké až těžké restriktivní onemocnění plic: celková kapacita plic < 60 % předpokládané hodnoty
- Hemoglobin < 75 % spodní hranice normálního rozmezí při screeningu
- Sérová aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 3násobek horní hranice normálu (ULN) při screeningu
- Odhadovaná clearance kreatininu < 30 ml/min při screeningu
- Systolický krevní tlak (SBP) < 90 mmHg při screeningu
- Tělesná hmotnost < 40 kg při screeningu
- Známá průvodní život ohrožující onemocnění s očekávanou délkou života < 12 měsíců
- Jakýkoli stav, který brání dodržování protokolu nebo dodržování terapie
- Léčba antagonisty endotelinového receptoru (ERA) během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo plánovaná aplikace jakékoli z těchto sloučenin, jiných než macitentan, během studie
- Léčba intravenózním nebo subkutánním prostacyklinem nebo analogy prostacyklinu během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo plánované podání kterékoli z těchto sloučenin během studie
- Léčba riocigvátem během 3 měsíců před návštěvou 2 nebo plánované podávání riociguátu během studie
- Léčba silnými induktory nebo inhibitory cytochromu P450 (CYP) 3A4 během 4 týdnů před návštěvou 2
- Nedávno zahájený (< 8 týdnů před návštěvou 2) nebo plánovaný kardiopulmonální rehabilitační program založený na cvičení
- Ženy, které jsou kojící nebo těhotné (pozitivní screening nebo základní těhotenský test) nebo plánují otěhotnět během studie
- Známá přecitlivělost na macitentan nebo jeho pomocné látky nebo léky stejné třídy
- Léčba jiným zkoumaným lékem během 3 měsíců před návštěvou 2
- Jakýkoli známý faktor nebo nemoc, která by mohla narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků, jako je závislost na drogách nebo alkoholu nebo psychiatrické onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Macitentan
Macitentan tableta, dávka 10 mg, jednou denně
|
Macitentan tableta, dávka 10 mg, jednou denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vývoj a upřesnění pacientem hlášeného výsledku měření symptomů a jejich dopadu u PAH (PAH-SYMPACT)
Časové okno: Od screeningové návštěvy (den -14) do konce léčby (EOT) návštěvy (návštěva 4, týden 16)
|
Obsahová validita PAH-SYMPACT byla hodnocena pomocí analýzy výkonnosti položky, explorativní a konfirmační faktorové analýzy.
Konečný obsah položky a doménová struktura PAH-SYMPACT byly stanoveny na základě těchto analýz Řídícího výboru (odborní lékaři) a zjištění z kvalitativního výzkumu provedeného dříve u pacientů.
|
Od screeningové návštěvy (den -14) do konce léčby (EOT) návštěvy (návštěva 4, týden 16)
|
|
Validace pacientem hlášeného výsledku měření symptomů a jejich dopadu u PAH (PAH-SYMPACT), se spolehlivostí hodnocenou pomocí testu a opakovaného testování spolehlivosti.
Časové okno: Od období ePRO 1 (dny -14 až -8) do období ePRO 2 (dny -7 až -1) v období screeningu.
|
Spolehlivost PAH-SYMPACT je hodnocena spolehlivostí test-retest.
Korelační koeficienty uvnitř třídy (ICC) posuzují spolehlivost testů a opakovaných testů pro skóre symptomů a dopadů a také pro domény.
ICC rovné nebo větší než 0,70 jsou považovány za prokazující dobrou spolehlivost testu a opakovaného testu pro celkové a doménové skóre.
|
Od období ePRO 1 (dny -14 až -8) do období ePRO 2 (dny -7 až -1) v období screeningu.
|
|
Validace pacientem hlášeného výsledku měření symptomů a jejich dopadu u PAH (PAH-SYMPACT), posouzení spolehlivosti vnitřní konzistence.
Časové okno: Od období ePRO 1 (dny -14 až -8) do období ePRO 2 (dny -7 až -1) v období screeningu.
|
Spolehlivost PAH-SYMPACT je hodnocena spolehlivostí vnitřní konzistence.
To bylo stanoveno pomocí Cronbachovy hodnoty alfa-a na vnitřní stupnici od 0 do 1,0, přičemž vyšší skóre indikovalo spolehlivější (přesnější) přístroj.
|
Od období ePRO 1 (dny -14 až -8) do období ePRO 2 (dny -7 až -1) v období screeningu.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou, závažnými nežádoucími příhodami a nežádoucími příhodami, které vedly k přerušení užívání léků ve studii mezi pacienty, BL do konce návštěvy studie (EoS, týden 16+30 dní pro následné bezpečnostní návštěvy)
Časové okno: Od 1. dne (základní návštěva) do konce studijní návštěvy (EoS).
|
Bezpečnostní události jsou hlášeny a dokumentovány, jak je definováno v protokolu studie.
|
Od 1. dne (základní návštěva) do konce studijní návštěvy (EoS).
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení citlivosti ke zjištění změny skóre příznaků a dopadů SYMPAKTU PAH od výchozího stavu do 16. týdne.
Časové okno: Od období screeningu (dny -7 až -1) do týdne 16 (7 dní před návštěvou v týdnu 16).
|
Citlivost na změnu je aspektem platnosti konstruktu a představuje schopnost nástroje detekovat základní změnu.
Byla zkoumána citlivost na změnu, aby se porovnal rozdíl v průměrném skóre v každé doméně PAH-SYMPACT.
Domény symptomů a dopadů sestávaly z 11 položek, z nichž každá byla hlášena na 7bodové Likertově škále (od 0 = žádné symptomy/vůbec žádné potíže/vůbec žádné do 6 = velmi závažné příznaky/velmi silné/extrémně/neschopné vůbec ).
Průměrné skóre domény symptomů je určeno na základě denních skóre obsahujících položek.
Průměrné skóre dopadů domény se určuje na základě položek v doméně.
|
Od období screeningu (dny -7 až -1) do týdne 16 (7 dní před návštěvou v týdnu 16).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. dubna 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2015
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. března 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. dubna 2013
První zveřejněno (ODHAD)
29. dubna 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
26. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Hypertenze, plicní
- Hypertenze
- Plicní arteriální hypertenze
- Familiární primární plicní hypertenze
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antagonisté endotelinových receptorů
- Antagonisté endotelinového receptoru A
- Antagonisté endotelinového B receptoru
- Macitentan
Další identifikační čísla studie
- AC-055-401
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .