Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование мацитентана у пациентов с легочной артериальной гипертензией для психометрической проверки инструмента PAH-SYMPACT

5 февраля 2019 г. обновлено: Actelion

Многоцентровое открытое одногрупповое исследование фазы 3b применения мацитентана у пациентов с легочной артериальной гипертензией для психометрической валидации прибора PAH-SYMPACT

SYMPHONY — это проспективное, многоцентровое, открытое, одногрупповое исследование психометрической валидации фазы 3b PAH-SYMPACT, нового опросника качества жизни для пациентов с легочной артериальной гипертензией. Пациенты будут участвовать в исследовании в течение 5 1/2 месяцев, 4 месяца из которых они будут получать мацитентан по 10 мг один раз в день.

Основные цели состоят в том, чтобы продемонстрировать окончательную достоверность содержания инструмента PAH SYMPACT, продемонстрировать психометрические характеристики надежности и достоверность конструкции инструмента PAH-SYMPACT, а также продемонстрировать способность инструмента PAH SYMPACT обнаруживать изменения. Вторичной целью является оценка безопасности мацитентана у пациентов с легочной артериальной гипертензией. Исследовательская цель состоит в том, чтобы изучить эффекты мацитентана на симптомы ЛАГ и их влияние (по оценке PAH-SYMPACT) у пациентов с легочной артериальной гипертензией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

284

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35243
        • Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006-2611
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054-4502
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Соединенные Штаты, 93701
        • UCSF Fresno
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • UCSD Medical Center, Pulmonary Department
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90073
        • VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-2200
        • Stanford University
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Brandon, Florida, Соединенные Штаты, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Academic Health Center
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224-1865
        • Mayo Clinic
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331-3609
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Georgia Regents University
      • Austell, Georgia, Соединенные Штаты, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago Medical
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Соединенные Штаты, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Соединенные Штаты, 50325-7046
        • Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52245
        • Iowa City Heart Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Соединенные Штаты, 66606
        • Veritas Clinical Specialties
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5644
        • University of Michigan
      • Troy, Michigan, Соединенные Штаты, 48085
        • Beaumont Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Midwest Pulmonary Consultants
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63143
        • Clayton Sleep Institute
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Mercy Clinic Pulmonology
      • Springfield, Missouri, Соединенные Штаты, 65807
        • Ferrell-Duncan Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Nebraska Pulmonary Specialties
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Union, New Jersey, Соединенные Штаты, 07083
        • Pulmonary and Critical Care Associates
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Montefiore Medical Center, Weiler Division
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Buffalo General Medical Center
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Matthews, North Carolina, Соединенные Штаты, 28105
        • Novant Health Pulmonary and Critical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • The Christ Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • UC Health/University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210-1252
        • Davis Heart & Lung Research Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97225
        • CDA for Oregon Pulmonary Associate
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Temple Lung Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107-5109
        • Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15123
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212-4756
        • Allegheny General Hospital
      • Wyomissing, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
      • York, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17402-8200
        • Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8550
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75204
        • Baylor Research Institute (BRI)
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-2348
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Соединенные Штаты, 22042-3307
        • Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Pulmonary & Sleep Research
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53215
        • Aurora Cardiovascular Services

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанное информированное согласие до начала любой обязательной процедуры исследования
  2. Пациенты с симптоматической ЛАГ в функциональном классе Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) II–IV.

  3. Пациенты с ЛАГ, принадлежащие к одной из следующих подгрупп группы 1 клинической классификации Dana Point:

    1. идиопатический, или
    2. Наследственный, или
    3. Индуцированный наркотиками или токсином, или
    4. Ассоциируется с одним из следующих:

    я. Заболевание соединительной ткани II. Врожденный порок сердца с простым системно-легочным шунтом не менее чем через год после хирургического вмешательства iii. ВИЧ-инфекция

  4. Документально подтвержденный гемодинамический диагноз ЛАГ с помощью катетеризации правых отделов сердца, выполненный в любое время до скрининга, показывающий:

    1. Среднее легочное артериальное давление в покое (mPAP) ≥ 25 мм рт.ст. и
    2. Сопротивление легочных сосудов в покое (ЛСС) > 240 дин•с•см-5 и
    3. Давление заклинивания в легочных капиллярах (PCWP) или конечное диастолическое давление левого желудочка (LVEDP) ≤ 15 мм рт.ст.
  5. 6-минутная прогулка (6MWD) ≥ 150 м на скрининге
  6. Способен свободно говорить и читать по-английски
  7. Для пациентов, принимающих ингибиторы фосфодиэстеразы типа 5 (ФДЭ5i), ингаляционные аналоги простациклина или блокаторы кальциевых каналов, стабильные дозы в течение как минимум 3 месяцев до визита 2.
  8. Для пациентов, принимающих пероральные диуретики, стабильные дозы в течение как минимум 4 недель до визита 2.

  9. Мужчины или женщины в возрасте 18 лет и старше

    1. Женщина считается способной к деторождению, если она:

      • еще не достиг половой зрелости или
      • Нет матки или
      • Пережили менопаузу (у них не было менструаций в течение как минимум 12 месяцев по естественным причинам или у которых были удалены яичники)

    2. Женщина детородного возраста имеет право на участие, только если она соответствует обоим критериям ниже:

      • Имеет отрицательный результат теста на беременность в сыворотке при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность на исходном уровне и согласен проводить ежемесячные тесты мочи на беременность, и
      • Соглашается использовать два метода контрацепции (один метод для пациентов с прогестероновым имплантатом, внутриматочной спиралью или стерилизацией маточных труб) с первого визита для скрининга и до одного месяца после прекращения приема исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  1. Обструктивное заболевание легких средней и тяжелой степени: объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) / форсированная жизненная емкость легких < 70% и ОФВ1 < 65% от прогнозируемого значения после введения бронхолитиков
  2. От умеренной до тяжелой рестриктивной болезни легких: общая емкость легких < 60% от прогнозируемого значения
  3. Гемоглобин <75% нижней границы нормального диапазона при скрининге
  4. Сывороточная аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) при скрининге
  5. Расчетный клиренс креатинина < 30 мл/мин при скрининге
  6. Систолическое артериальное давление (САД) < 90 мм рт.ст. при скрининге
  7. Масса тела < 40 кг при скрининге
  8. Известные сопутствующие жизнеугрожающие заболевания с ожидаемой продолжительностью жизни < 12 мес.
  9. Любое состояние, препятствующее соблюдению протокола или приверженности терапии
  10. Лечение антагонистами эндотелиновых рецепторов (ERA) в течение 3 месяцев до визита 2 или запланированный прием любого из этих препаратов, кроме мацитентана, во время исследования
  11. Лечение внутривенным или подкожным введением простациклина или аналогов простациклина в течение 3 месяцев до визита 2 или запланированное введение любого из этих соединений во время исследования
  12. Лечение риоцигуатом в течение 3 месяцев до визита 2 или запланированное лечение риоцигуатом во время исследования
  13. Лечение сильными индукторами или ингибиторами цитохрома P450 (CYP) 3A4 в течение 4 недель до визита 2
  14. Недавно начатая (< 8 недель до визита 2) или запланированная программа сердечно-легочной реабилитации, основанная на физических упражнениях
  15. Женщины, которые кормят грудью или беременны (положительный скрининг или базовый тест на беременность) или планируют забеременеть во время исследования.
  16. Известная гиперчувствительность к мацитентану или его вспомогательным веществам или препаратам того же класса.
  17. Лечение другим исследуемым препаратом в течение 3 месяцев до визита 2
  18. Любой известный фактор или заболевание, которые могут помешать соблюдению режима лечения, проведению исследования или интерпретации результатов, например наркотическая или алкогольная зависимость или психическое заболевание.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Маситентан
Мацитентан таблетка, доза 10 мг один раз в день
Лекарство: Маситентан
Мацитентан таблетка, доза 10 мг один раз в день
Другие имена:
  • Мацитентан / ACT-064992

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разработка и уточнение оцениваемой пациентами исходной оценки симптомов и их влияния на ЛАГ (PAH-SYMPACT)
Временное ограничение: От визита для скрининга (день -14) до визита в конце лечения (EOT) (посещение 4, неделя 16)
Валидность содержания PAH-SYMPACT оценивалась с использованием характеристик пункта, исследовательского и подтверждающего факторного анализа. Окончательное содержание пунктов и доменная структура PAH-SYMPACT были определены на основе этих анализов Руководящего комитета (экспертов-клиницистов) и результатов качественного исследования, проведенного с пациентами ранее.
От визита для скрининга (день -14) до визита в конце лечения (EOT) (посещение 4, неделя 16)
Валидация сообщаемой пациентом оценки результатов симптомов и их влияния на ЛАГ (PAH-SYMPACT) с достоверностью, оцененной с помощью повторной проверки надежности.
Временное ограничение: От периода 1 ePRO (дни от -14 до -8) до периода 2 ePRO (дни от -7 до -1) периода скрининга.
Надежность PAH-SYMPACT оценивается по надежности повторных испытаний. Коэффициенты внутриклассовой корреляции (ICC) оценивают надежность повторного тестирования для показателей симптома и воздействия, а также доменов. Считается, что ICC, равный или превышающий 0,70, демонстрируют хорошую надежность при повторном тестировании для общих и доменных баллов.
От периода 1 ePRO (дни от -14 до -8) до периода 2 ePRO (дни от -7 до -1) периода скрининга.
Валидация сообщаемой пациентом оценки результатов симптомов и их влияния на ЛАГ (PAH-SYMPACT), оценка надежности внутренней согласованности.
Временное ограничение: От периода 1 ePRO (дни от -14 до -8) до периода 2 ePRO (дни от -7 до -1) периода скрининга.
Надежность PAH-SYMPACT оценивается по надежности внутренней согласованности. Это было определено с использованием значения альфа-а Кронбаха по шкале внутреннего уровня от 0 до 1,0, где более высокие баллы указывают на более надежный (точный) инструмент.
От периода 1 ePRO (дни от -14 до -8) до периода 2 ePRO (дни от -7 до -1) периода скрининга.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, серьезными нежелательными явлениями и нежелательными явлениями, приведшими к прекращению приема исследуемого препарата пациентом между периодами времени, от BL до визита в конце исследования (EoS, 16-я неделя + 30 дней для последующих посещений по вопросам безопасности)
Временное ограничение: С 1-го дня (базовый визит) до визита в конце исследования (EoS).
События, связанные с безопасностью, регистрируются и документируются в соответствии с протоколом исследования.
С 1-го дня (базовый визит) до визита в конце исследования (EoS).

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка чувствительности к обнаружению изменений в баллах домена симптомов и воздействий PAH-SYMPACT от исходного уровня до 16-й недели.
Временное ограничение: От периода скрининга (дни от -7 до -1) до недели 16 (период за 7 дней до визита на неделе 16).
Чувствительность к изменениям является аспектом валидности конструкции и представляет собой способность инструмента обнаруживать лежащие в основе изменения. Чувствительность к изменениям исследовали, чтобы сравнить разницу в среднем балле в каждом домене PAH-SYMPACT. Области симптомов и воздействий состояли из 11 пунктов, каждый из которых оценивался по 7-балльной шкале Лайкерта (от 0 = нет симптомов/совсем без затруднений/совсем не до 6 = очень тяжелые симптомы/очень сильно/чрезвычайно/не в состоянии вообще). ). Средняя оценка домена симптомов определяется на основе ежедневных оценок содержащих элементов. Средняя оценка домена воздействия определяется на основе элементов в домене.
От периода скрининга (дни от -7 до -1) до недели 16 (период за 7 дней до визита на неделе 16).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Actelion

Следователи

  • Учебный стул: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 марта 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

29 апреля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

26 февраля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 февраля 2019 г.

Последняя проверка

1 февраля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AC-055-401

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться