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Studio clinico sul macitentan in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare per convalidare psicometricamente lo strumento PAH-SYMPACT

5 febbraio 2019 aggiornato da: Actelion

Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase 3b sul macitentan in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare per convalidare psicometricamente lo strumento PAH-SYMPACT

SYMPHONY è uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di convalida psicometrica di fase 3b del PAH-SYMPACT, un nuovo questionario sulla qualità della vita per i pazienti con ipertensione arteriosa polmonare. I pazienti saranno nello studio per 5 mesi e mezzo, 4 mesi dei quali riceveranno macitentan, 10 mg, una volta al giorno.

Gli obiettivi primari sono dimostrare la validità del contenuto finale dello strumento PAH SYMPACT, dimostrare le caratteristiche psicometriche di affidabilità e validità costruttiva dello strumento PAH-SYMPACT e dimostrare la capacità dello strumento PAH SYMPACT di rilevare il cambiamento. L'obiettivo secondario è valutare la sicurezza di macitentan nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare. L'obiettivo esplorativo è esplorare gli effetti del macitentan sui sintomi della PAH e il loro impatto (misurato dal PAH-SYMPACT) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

284

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35243
        • Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006-2611
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054-4502
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • UCSF Fresno
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • UCSD Medical Center, Pulmonary Department
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305-2200
        • Stanford University
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Academic Health Center
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224-1865
        • Mayo Clinic
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331-3609
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Georgia Regents University
      • Austell, Georgia, Stati Uniti, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Stati Uniti, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50325-7046
        • Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52245
        • Iowa City Heart Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Stati Uniti, 66606
        • Veritas Clinical Specialties
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5644
        • University of Michigan
      • Troy, Michigan, Stati Uniti, 48085
        • Beaumont Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Midwest Pulmonary Consultants
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63143
        • Clayton Sleep Institute
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Clinic Pulmonology
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65807
        • Ferrell-Duncan Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Nebraska Pulmonary Specialties
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Union, New Jersey, Stati Uniti, 07083
        • Pulmonary and Critical Care Associates
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center, Weiler Division
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Buffalo General Medical Center
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Matthews, North Carolina, Stati Uniti, 28105
        • Novant Health Pulmonary and Critical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • The Christ Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • UC Health/University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210-1252
        • Davis Heart & Lung Research Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
        • CDA for Oregon Pulmonary Associate
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Temple Lung Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107-5109
        • Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15123
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212-4756
        • Allegheny General Hospital
      • Wyomissing, Pennsylvania, Stati Uniti, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17402-8200
        • Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8550
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75204
        • Baylor Research Institute (BRI)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2348
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042-3307
        • Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Pulmonary & Sleep Research
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53215
        • Aurora Cardiovascular Services

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Consenso informato firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura richiesta dallo studio
  2. Pazienti con PAH sintomatica nella Classe Funzionale (FC) da II a IV dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

  3. Pazienti con PAH appartenenti a uno dei seguenti sottogruppi del Dana Point Clinical Classification Group 1:

    1. Idiopatico, o
    2. Ereditabile, o
    3. Indotto da farmaci o tossine, o
    4. Associato a uno dei seguenti:

    io. Malattia del tessuto connettivo ii. Cardiopatie congenite con semplice shunt sistemico-polmonare almeno un anno dopo la riparazione chirurgica iii. Infezione da HIV

  4. Diagnosi emodinamica documentata di PAH mediante cateterizzazione del cuore destro - eseguita in qualsiasi momento prima dello screening che mostri:

    1. Pressione arteriosa polmonare media a riposo (mPAP) ≥ 25 mmHg e
    2. Resistenza vascolare polmonare a riposo (PVR) > 240 dyn•s•cm-5 e
    3. Pressione di incuneamento capillare polmonare (PCWP) o pressione diastolica ventricolare sinistra (LVEDP) ≤ 15 mmHg
  5. Distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD) ≥ 150 m allo screening
  6. In grado di parlare e leggere fluentemente l'inglese
  7. Per i pazienti in terapia con inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE5i), analoghi della prostaciclina per via inalatoria o bloccanti dei canali del calcio, dosi stabili per almeno 3 mesi prima della Visita 2
  8. Per i pazienti in trattamento con diuretici orali, dosi stabili per almeno 4 settimane prima della Visita 2

  9. Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni

    1. Una donna è considerata in età fertile a meno che:

      • Non è ancora entrato nella pubertà, o
      • Non ha un utero, o
      • Ha attraversato la menopausa (non ha avuto un ciclo mestruale per almeno 12 mesi per motivi naturali o che ha subito l'asportazione delle ovaie)

    2. Una donna in età fertile è idonea solo se soddisfa entrambi i seguenti criteri:

      • Ha un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale e accetta di eseguire test di gravidanza sulle urine mensili e
      • Accetta di utilizzare due metodi di contraccezione (un metodo per i pazienti con un impianto di progesterone o un dispositivo intrauterino o sterilizzazione tubarica) dalla visita di screening 1 fino a un mese dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Malattia polmonare ostruttiva da moderata a grave: volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) / capacità vitale forzata < 70% e FEV1 < 65% del valore predetto dopo somministrazione di broncodilatatore
  2. Malattia polmonare restrittiva da moderata a grave: capacità polmonare totale < 60% del valore previsto
  3. Emoglobina <75% del limite inferiore del range normale allo screening
  4. Aspartato aminotransferasi sierica (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  5. Clearance della creatinina stimata < 30 ml/min allo screening
  6. Pressione arteriosa sistolica (SBP) <90 mmHg allo screening
  7. Peso corporeo < 40 kg allo screening
  8. Malattie concomitanti note che mettono in pericolo la vita con un'aspettativa di vita di < 12 mesi
  9. Qualsiasi condizione che impedisca il rispetto del protocollo o l'aderenza alla terapia
  10. Trattamento con antagonisti del recettore dell'endotelina (ERA) entro 3 mesi prima della Visita 2 o programmato per ricevere uno qualsiasi di questi composti, diverso dal macitentan, durante lo studio
  11. Trattamento con prostaciclina per via endovenosa o sottocutanea o analoghi della prostaciclina entro 3 mesi prima della Visita 2 o programmato per ricevere uno qualsiasi di questi composti durante lo studio
  12. Trattamento con riociguat entro 3 mesi prima della Visita 2 o programmato per ricevere riociguat durante lo studio
  13. Trattamento con potenti induttori o inibitori del citocromo P450 (CYP) 3A4 nelle 4 settimane precedenti la Visita 2
  14. Programma di riabilitazione cardiopolmonare recentemente iniziato (<8 settimane prima della Visita 2) o pianificato basato sull'esercizio
  15. Donne in allattamento o in gravidanza (screening positivo o test di gravidanza al basale) o che pianificano una gravidanza durante lo studio
  16. Ipersensibilità nota al macitentan o ai suoi eccipienti o farmaci della stessa classe
  17. Trattamento con un altro farmaco sperimentale nei 3 mesi precedenti la Visita 2
  18. Qualsiasi fattore noto o malattia che potrebbe interferire con la compliance al trattamento, la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati come dipendenza da droghe o alcol o malattia psichiatrica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Macitentan
Macitentan compresse, dose di 10 mg, una volta al giorno
Droga: Macitentan
Macitentan compressa, dose di 10 mg, una volta al giorno
Altri nomi:
  • Macitentan / ACT-064992

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo e perfezionamento della misura dei sintomi riferiti dal paziente e del loro impatto sulla PAH (PAH-SYMPACT)
Lasso di tempo: Dalla visita di screening (giorno -14) alla visita di fine trattamento (EOT) (visita 4, settimana 16)
La validità del contenuto del PAH-SYMPACT è stata valutata utilizzando le prestazioni degli item, l'analisi fattoriale esplorativa e confermativa. Il contenuto dell'elemento finale e la struttura del dominio di PAH-SYMPACT sono stati determinati sulla base di queste analisi del comitato direttivo (medici esperti) e dei risultati della ricerca qualitativa condotta in precedenza con i pazienti.
Dalla visita di screening (giorno -14) alla visita di fine trattamento (EOT) (visita 4, settimana 16)
Convalida della misura dei sintomi riferita dal paziente e del loro impatto sulla PAH (PAH-SYMPACT), con affidabilità valutata tramite affidabilità test-retest.
Lasso di tempo: Dal periodo ePRO 1 (giorni da -14 a -8) al periodo ePRO 2 (giorni da -7 a -1) nel periodo di screening.
L'affidabilità del PAH-SYMPACT è valutata mediante affidabilità test-retest. I coefficienti di correlazione intra-classe (ICC) valutano l'affidabilità test-retest per i punteggi dei sintomi e delle parti di impatto, nonché per i domini. Si ritiene che ICC pari o superiori a 0,70 dimostrino una buona affidabilità test-retest per i punteggi totali e di dominio.
Dal periodo ePRO 1 (giorni da -14 a -8) al periodo ePRO 2 (giorni da -7 a -1) nel periodo di screening.
Convalida della misura dei sintomi riferita dal paziente e del loro impatto nella PAH (PAH-SYMPACT), valutazione dell'affidabilità della coerenza interna.
Lasso di tempo: Dal periodo ePRO 1 (giorni da -14 a -8) al periodo ePRO 2 (giorni da -7 a -1) nel periodo di screening.
L'affidabilità del PAH-SYMPACT è valutata dall'affidabilità della coerenza interna. Questo è stato determinato utilizzando il valore alfa-a di Cronbach su una scala di livello interno da 0 a 1,0 con punteggi più alti che indicano uno strumento più affidabile (preciso).
Dal periodo ePRO 1 (giorni da -14 a -8) al periodo ePRO 2 (giorni da -7 a -1) nel periodo di screening.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi ed eventi avversi che hanno comportato l'interruzione del farmaco in studio del paziente tra periodi di tempo, BL fino alla visita di fine studio (EoS, settimana 16 + 30 giorni per le visite di sicurezza di follow-up)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (visita di riferimento) alla visita di fine studio (EoS).
Gli eventi di sicurezza sono segnalati e documentati come definito nel protocollo dello studio.
Dal giorno 1 (visita di riferimento) alla visita di fine studio (EoS).

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sensibilità per rilevare il cambiamento nei punteggi del dominio dei sintomi e degli impatti del PAH-SYMPACT dal basale alla settimana 16.
Lasso di tempo: Dal periodo di screening (giorni da -7 a -1) alla settimana 16 (periodo di 7 giorni prima della visita della settimana 16).
La sensibilità al cambiamento è un aspetto della validità di costrutto e rappresenta la capacità dello strumento di rilevare il cambiamento sottostante. La sensibilità al cambiamento è stata esaminata per confrontare la differenza nel punteggio medio in ogni dominio del PAH-SYMPACT. I domini dei sintomi e degli impatti consistevano in 11 item ciascuno riportato su una scala Likert a 7 punti (da 0=nessun sintomo/senza alcuna difficoltà/per niente a 6=sintomi molto gravi/molto/estremamente/per niente in grado ). Un punteggio medio del dominio dei sintomi viene determinato in base ai punteggi giornalieri degli elementi contenenti. Un punteggio di dominio medio degli impatti viene determinato in base agli elementi nel dominio.
Dal periodo di screening (giorni da -7 a -1) alla settimana 16 (periodo di 7 giorni prima della visita della settimana 16).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Cattedra di studio: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2013

Primo Inserito (STIMA)

29 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-055-401

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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