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Estudo Clínico de Macitentan em Pacientes com Hipertensão Arterial Pulmonar para Validação Psicométrica do Instrumento PAH-SYMPACT

5 de fevereiro de 2019 atualizado por: Actelion

Um estudo multicêntrico, aberto, de braço único, Fase 3b de Macitentan em pacientes com hipertensão arterial pulmonar para validar psicometricamente o instrumento PAH-SYMPACT

O SYMPHONY é um estudo prospectivo, multicêntrico, aberto, de braço único, de validação psicométrica de Fase 3b do PAH-SYMPACT, um novo questionário de qualidade de vida para pacientes com hipertensão arterial pulmonar. Os pacientes permanecerão no estudo por 5 meses e meio, 4 meses dos quais receberão macitentan, 10 mg, uma vez ao dia.

Os objetivos principais são demonstrar a validade de conteúdo final do instrumento PAH SYMPACT, demonstrar as características psicométricas de confiabilidade e validade de construto do instrumento PAH-SYMPACT e demonstrar a capacidade do instrumento PAH SYMPACT de detectar mudanças. O objetivo secundário é avaliar a segurança do macitentan em pacientes com hipertensão arterial pulmonar. O objetivo exploratório é explorar os efeitos do macitentan nos sintomas de HAP e seu impacto (conforme medido pelo PAH-SYMPACT) em pacientes com hipertensão arterial pulmonar.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

284

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35243
        • Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006-2611
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054-4502
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93701
        • Ucsf Fresno
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • UCSD Medical Center, Pulmonary Department
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90073
        • VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305-2200
        • Stanford University
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Brandon, Florida, Estados Unidos, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Academic Health Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-1865
        • Mayo Clinic
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331-3609
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Georgia Regents University
      • Austell, Georgia, Estados Unidos, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medical
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Estados Unidos, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Estados Unidos, 50325-7046
        • Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52245
        • Iowa City Heart Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Estados Unidos, 66606
        • Veritas Clinical Specialties
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5644
        • University of Michigan
      • Troy, Michigan, Estados Unidos, 48085
        • Beaumont Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Midwest Pulmonary Consultants
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63143
        • Clayton Sleep Institute
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Mercy Clinic Pulmonology
      • Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
        • Ferrell-Duncan Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Nebraska Pulmonary Specialties
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Union, New Jersey, Estados Unidos, 07083
        • Pulmonary and Critical Care Associates
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center, Weiler Division
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Buffalo General Medical Center
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Matthews, North Carolina, Estados Unidos, 28105
        • Novant Health Pulmonary and Critical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • The Christ Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • UC Health/University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210-1252
        • Davis Heart & Lung Research Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
        • CDA for Oregon Pulmonary Associate
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple Lung Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107-5109
        • Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15123
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212-4756
        • Allegheny General Hospital
      • Wyomissing, Pennsylvania, Estados Unidos, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17402-8200
        • Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8550
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75204
        • Baylor Research Institute (BRI)
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2348
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042-3307
        • Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Pulmonary & Sleep Research
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53215
        • Aurora Cardiovascular Services

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado assinado antes do início de qualquer procedimento obrigatório do estudo
  2. Pacientes com HAP sintomática em Classe Funcional (CF) II a IV da Organização Mundial da Saúde (OMS)

  3. Pacientes com HAP pertencentes a um dos seguintes subgrupos da Classificação Clínica Dana Point Grupo 1:

    1. Idiopática, ou
    2. hereditária, ou
    3. Induzida por drogas ou toxinas, ou
    4. Associado a um dos seguintes:

    eu. Doença do tecido conjuntivo ii. Cardiopatia congênita com shunt sistêmico-pulmonar simples pelo menos um ano após correção cirúrgica iii. infecção pelo HIV

  4. Diagnóstico hemodinâmico documentado de HAP por cateterismo cardíaco direito - realizado a qualquer momento antes da triagem mostrando:

    1. Pressão arterial pulmonar média em repouso (PAPm) ≥ 25 mmHg e
    2. Resistência vascular pulmonar (RVP) em repouso > 240 dyn•s•cm-5 e
    3. Pressão capilar pulmonar (PCWP) ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo (LVEDP) ≤ 15 mmHg
  5. Distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) ≥ 150 m na Triagem
  6. Capaz de falar fluentemente e ler inglês
  7. Para pacientes em uso de inibidores da fosfodiesterase tipo 5 (PDE5i), análogos de prostaciclina inalados ou bloqueadores dos canais de cálcio, doses estáveis ​​por pelo menos 3 meses antes da visita 2
  8. Para pacientes em uso de diuréticos orais, doses estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes da Visita 2

  9. Homens ou mulheres com 18 anos ou mais

    1. Uma mulher é considerada com potencial para engravidar, a menos que:

      • Ainda não entrou na puberdade, ou
      • Não tem útero ou
      • Passou pela menopausa (não teve menstruação por pelo menos 12 meses por motivos naturais ou teve seus ovários removidos)

    2. Uma mulher em idade fértil é elegível apenas se atender aos dois critérios abaixo:

      • Tem um teste de gravidez de soro negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo na linha de base e concorda em realizar testes mensais de gravidez de urina, e
      • Concorda em usar dois métodos de contracepção (um método para pacientes com implante de progesterona ou dispositivo intrauterino ou esterilização tubária) desde a visita de triagem 1 até um mês após a descontinuação do medicamento em estudo

Critério de exclusão:

  1. Doença pulmonar obstrutiva moderada a grave: volume expiratório forçado no primeiro segundo (VEF1) / capacidade vital forçada < 70% e VEF1 < 65% do valor previsto após administração de broncodilatador
  2. Doença pulmonar restritiva moderada a grave: capacidade pulmonar total < 60% do valor previsto
  3. Hemoglobina < 75% do limite inferior da faixa normal na triagem
  4. Aspartato aminotransferase sérica (AST) e/ou alanina aminotransferase (ALT) > 3 vezes o limite superior do normal (LSN) na triagem
  5. Depuração de creatinina estimada < 30 mL/min na triagem
  6. Pressão arterial sistólica (PAS) < 90 mmHg na triagem
  7. Peso corporal < 40 kg na triagem
  8. Doenças potencialmente fatais concomitantes conhecidas com expectativa de vida < 12 meses
  9. Qualquer condição que impeça o cumprimento do protocolo ou a adesão à terapia
  10. Tratamento com antagonistas dos receptores de endotelina (ERAs) dentro de 3 meses antes da Visita 2, ou agendado para receber qualquer um desses compostos, exceto macitentan, durante o estudo
  11. Tratamento com prostaciclina intravenosa ou subcutânea ou análogos de prostaciclina dentro de 3 meses antes da Visita 2, ou agendado para receber qualquer um desses compostos durante o estudo
  12. Tratamento com riociguat dentro de 3 meses antes da Visita 2, ou agendado para receber riociguat durante o estudo
  13. Tratamento com indutores ou inibidores fortes do citocromo P450 (CYP) 3A4 dentro de 4 semanas antes da visita 2
  14. Iniciado recentemente (< 8 semanas antes da visita 2) ou programa de reabilitação cardiopulmonar planejado com base em exercícios
  15. Mulheres que estão amamentando ou grávidas (triagem positiva ou teste de gravidez de linha de base) ou planejam engravidar durante o estudo
  16. Hipersensibilidade conhecida ao macitentan ou seus excipientes ou medicamentos da mesma classe
  17. Tratamento com outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da Visita 2
  18. Qualquer fator ou doença conhecida que possa interferir na adesão ao tratamento, condução do estudo ou interpretação dos resultados, como dependência de drogas ou álcool ou doença psiquiátrica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Macitentan
Macitentan comprimido, dose de 10 mg, uma vez ao dia
Medicamento: Macitentan
Macitentan comprimido, dose de 10 mg, uma vez ao dia
Outros nomes:
  • Macitentan / ACT-064992

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Desenvolvimento e refinamento da medida de resultado relatada pelo paciente dos sintomas e seu impacto na HAP (o PAH-SYMPACT)
Prazo: Da Visita de Triagem (Dia -14) à Visita de Fim do Tratamento (EOT) (Visita 4, Semana 16)
A validade de conteúdo do PAH-SYMPACT foi avaliada por meio do desempenho do item, análise fatorial exploratória e confirmatória. O conteúdo do item final e a estrutura de domínio do PAH-SYMPACT foram determinados com base nessas análises do Comitê Diretor (clínicos especialistas) e nos resultados da pesquisa qualitativa realizada com pacientes anteriormente.
Da Visita de Triagem (Dia -14) à Visita de Fim do Tratamento (EOT) (Visita 4, Semana 16)
Validação da medida de resultado relatada pelo paciente dos sintomas e seu impacto na HAP (o PAH-SYMPACT), com confiabilidade avaliada por meio da confiabilidade teste-reteste.
Prazo: Do período ePRO 1 (dias -14 a -8) ao período ePRO 2 (dias -7 a -1) no período de triagem.
A confiabilidade do PAH-SYMPACT é avaliada pela confiabilidade teste-reteste. Os coeficientes de correlação intraclasse (ICCs) avaliam a confiabilidade teste-reteste para os escores das partes dos sintomas e do impacto, bem como dos domínios. ICCs iguais ou superiores a 0,70 são considerados para demonstrar boa confiabilidade teste-reteste para escores totais e domínios.
Do período ePRO 1 (dias -14 a -8) ao período ePRO 2 (dias -7 a -1) no período de triagem.
Validação da medida de resultado relatada pelo paciente de sintomas e seu impacto na HAP (o PAH-SYMPACT), avaliando a confiabilidade da consistência interna.
Prazo: Do período ePRO 1 (dias -14 a -8) ao período ePRO 2 (dias -7 a -1) no período de triagem.
A confiabilidade do PAH-SYMPACT é avaliada pela confiabilidade da consistência interna. Isso foi determinado usando o valor alfa-a de Cronbach em uma escala de nível interno de 0 a 1,0 com pontuações mais altas indicando um instrumento mais confiável (preciso).
Do período ePRO 1 (dias -14 a -8) ao período ePRO 2 (dias -7 a -1) no período de triagem.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, eventos adversos graves e eventos adversos resultando na descontinuação do medicamento do estudo do paciente entre os períodos de tempo, BL até o final da visita do estudo (EoS, semana 16 + 30 dias para visitas de segurança de acompanhamento)
Prazo: Desde o dia 1 (visita inicial) até a visita final do estudo (EoS).
Os eventos de segurança são relatados e documentados conforme definido no protocolo do estudo.
Desde o dia 1 (visita inicial) até a visita final do estudo (EoS).

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da sensibilidade para detectar mudanças nas pontuações de domínio de sintomas e impactos do PAH-SYMPACT desde o início até a semana 16.
Prazo: Do período de triagem (dias -7 a -1) até a semana 16 (período de 7 dias antes da visita da semana 16).
A sensibilidade à mudança é um aspecto da validade de construto e representa a capacidade do instrumento de detectar mudanças subjacentes. A sensibilidade à mudança foi examinada para comparar a diferença na pontuação média em cada domínio do PAH-SYMPACT. Os domínios de sintomas e impactos consistiam em 11 itens, cada um relatado em uma escala de Likert de 7 pontos (de 0=nenhum sintoma/sem nenhuma dificuldade/nenhuma a 6=sintomas muito graves/muito/extremamente/nada capaz ). Uma pontuação média do domínio dos sintomas é determinada com base nas pontuações diárias dos itens contidos. Uma pontuação média de domínio de impactos é determinada com base nos itens do domínio.
Do período de triagem (dias -7 a -1) até a semana 16 (período de 7 dias antes da visita da semana 16).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Actelion

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2013

Conclusão Primária (REAL)

1 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de novembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de março de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

29 de abril de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

26 de fevereiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2019

Última verificação

1 de fevereiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AC-055-401

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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