Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af Macitentan hos patienter med pulmonal arteriel hypertension til psykometrisk validering af PAH-SYMPACT-instrumentet

5. februar 2019 opdateret af: Actelion

Et multicenter, åbent, enkeltarms, fase 3b-studie af Macitentan hos patienter med pulmonal arteriel hypertension til psykometrisk validering af PAH-SYMPACT-instrumentet

SYMPHONY er et prospektivt, multicenter, åbent, enkeltarms, fase 3b psykometrisk valideringsstudie af PAH-SYMPACT, et nyt livskvalitetsspørgeskema til patienter med pulmonal arteriel hypertension. Patienterne vil være i undersøgelsen i 5 1/2 måned, hvoraf 4 måneder vil modtage macitentan, 10 mg, én gang dagligt.

De primære mål er at demonstrere den endelige indholdsvaliditet af PAH SYMPACT-instrumentet, at demonstrere de psykometriske karakteristika for pålidelighed og konstruktionsvaliditet af PAH-SYMPACT-instrumentet og at demonstrere PAH SYMPACT-instrumentets evne til at detektere forandring. Det sekundære mål er at vurdere sikkerheden af ​​macitentan hos patienter med pulmonal arteriel hypertension. Det eksplorative mål er at undersøge virkningerne af macitentan på PAH-symptomer og deres indvirkning (som målt ved PAH-SYMPACT) hos patienter med pulmonal arteriel hypertension.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

284

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35243
        • Cardiovascular Associates of the Southeast, LLC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006-2611
        • Pulmonary Associates, PA
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054-4502
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • UCSF Fresno
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • UCSD Medical Center, Pulmonary Department
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • VAGLAHS, VA Greater LA Healthcare System
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University Of California San Francisco Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305-2200
        • Stanford University
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University Of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Brandon, Florida, Forenede Stater, 33511
        • Bay Area Cardiology Associates, P.A.
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Academic Health Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224-1865
        • Mayo Clinic
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331-3609
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Georgia Regents University
      • Austell, Georgia, Forenede Stater, 30106
        • Georgia Clinical Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical
      • Oakbrook Terrace, Illinois, Forenede Stater, 60181
        • Advocate Health and Hospitals Corporation
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50325-7046
        • Chest Infectious Diseases and Critical Care Associates, PC
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52245
        • Iowa City Heart Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-0001
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Forenede Stater, 66606
        • Veritas Clinical Specialties
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5644
        • University of Michigan
      • Troy, Michigan, Forenede Stater, 48085
        • Beaumont Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Midwest Pulmonary Consultants
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63143
        • Clayton Sleep Institute
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Clinic Pulmonology
      • Springfield, Missouri, Forenede Stater, 65807
        • Ferrell-Duncan Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Nebraska Pulmonary Specialties
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Union, New Jersey, Forenede Stater, 07083
        • Pulmonary and Critical Care Associates
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center, Weiler Division
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Buffalo General Medical Center
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • North Shore-LIJ/Advance Lung Disease Clinic
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Matthews, North Carolina, Forenede Stater, 28105
        • Novant Health Pulmonary and Critical Care
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • The Christ Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • UC Health/University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210-1252
        • Davis Heart & Lung Research Institute
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97220
        • The Oregon Clinic
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97225
        • CDA for Oregon Pulmonary Associate
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Temple Lung Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107-5109
        • Thomas Jefferson University, Division on Pulmonary and Critical Care
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15123
        • UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212-4756
        • Allegheny General Hospital
      • Wyomissing, Pennsylvania, Forenede Stater, 19610
        • Berks Schuylkill Respiratory Specialists, Ltd.
      • York, Pennsylvania, Forenede Stater, 17402-8200
        • Wellspan Lung, Sleep and Critical Care
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57108
        • Sioux Falls Cardiovascular, PC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8550
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75204
        • Baylor Research Institute (BRI)
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2348
        • Baylor College of Medicine
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042-3307
        • Inova Heart and Vascular Institue / Inova Fairfax Hospital
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Sentara Norfolk General Hospital
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Pulmonary & Sleep Research
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
        • Aurora Cardiovascular Services

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke før påbegyndelse af en undersøgelsesmanderet procedure
  2. Patienter med symptomatisk PAH i Verdenssundhedsorganisationens (WHO) funktionsklasse (FC) II til IV

  3. Patienter med PAH, der tilhører en af ​​følgende undergrupper af Dana Point Clinical Classification Group 1:

    1. Idiopatisk, eller
    2. Arvelig, eller
    3. Lægemiddel eller toksin induceret, eller
    4. Tilknyttet en af ​​følgende:

    jeg. Bindevævssygdom ii. Medfødt hjertesygdom med simpel systemisk-til-pulmonal shunt mindst et år efter kirurgisk reparation iii. HIV-infektion

  4. Dokumenteret hæmodynamisk diagnose af PAH ved højre hjertekateterisering - udført på ethvert tidspunkt før screening, der viser:

    1. Hvilende middel pulmonalt arterielt tryk (mPAP) ≥ 25 mmHg og
    2. Hvilende pulmonal vaskulær modstand (PVR) > 240 dyn•s•cm-5 og
    3. Pulmonært kapillært kiletryk (PCWP) eller venstre ventrikulært endediastolisk tryk (LVEDP) ≤ 15 mmHg
  5. 6-minutters gåafstand (6MWD) ≥ 150 m ved Screening
  6. Kan flydende tale og læse engelsk
  7. For patienter på phosphodiesterase type-5-hæmmere (PDE5i), inhalerede prostacyclinanaloger eller calciumkanalblokkere, stabile doser i mindst 3 måneder før besøg 2
  8. For patienter på oral diuretika, stabile doser i mindst 4 uger før besøg 2

  9. Mænd eller kvinder på 18 år eller ældre

    1. En kvinde anses for at være i den fødedygtige alder, medmindre hun:

      • Er endnu ikke kommet i puberteten, el
      • Har ikke livmoder, el
      • Har gået i overgangsalderen (har ikke haft menstruation i mindst 12 måneder af naturlige årsager, eller som har fået fjernet deres æggestokke)

    2. En kvinde i den fødedygtige alder er kun berettiget, hvis hun opfylder begge kriterier nedenfor:

      • Har en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline og accepterer at udføre månedlige uringraviditetstest, og
      • Indvilliger i at bruge to præventionsmetoder (en metode til patienter med et progesteronimplantat eller en intrauterin enhed eller tubal sterilisering) fra screeningsbesøget 1 til en måned efter seponering af studielægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  1. Moderat til svær obstruktiv lungesygdom: forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (FEV1) / forceret vitalkapacitet < 70 % og FEV1 < 65 % af forudsagt værdi efter administration af bronkodilatator
  2. Moderat til svær restriktiv lungesygdom: total lungekapacitet < 60 % af forudsagt værdi
  3. Hæmoglobin < 75 % af den nedre grænse for normalområdet ved screening
  4. Serum aspartat aminotransferase (AST) og/eller alanin aminotransferase (ALT) > 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screening
  5. Estimeret kreatininclearance < 30 ml/min ved screening
  6. Systolisk blodtryk (SBP) < 90 mmHg ved screening
  7. Kropsvægt < 40 kg ved screening
  8. Kendte samtidige livstruende sygdomme med en forventet levetid på < 12 måneder
  9. Enhver tilstand, der forhindrer overholdelse af protokollen eller overholdelse af terapi
  10. Behandling med endotelinreceptorantagonister (ERA'er) inden for 3 måneder før besøg 2, eller planlagt til at modtage nogen af ​​disse forbindelser, bortset fra macitentan, under forsøget
  11. Behandling med intravenøs eller subkutan prostacyclin eller prostacyclinanaloger inden for 3 måneder før besøg 2, eller planlagt til at modtage nogen af ​​disse forbindelser under forsøget
  12. Behandling med riociguat inden for 3 måneder før besøg 2, eller planlagt til at modtage riociguat under forsøget
  13. Behandling med stærke cytokrom P450 (CYP) 3A4-inducere eller hæmmere inden for 4 uger før besøg 2
  14. Nyligt påbegyndt (< 8 uger før besøg 2) eller planlagt kardio-pulmonal genoptræningsprogram baseret på træning
  15. Kvinder, der ammer eller er gravide (positiv screening eller baseline graviditetstest) eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen
  16. Kendt overfølsomhed over for macitentan eller dets hjælpestoffer eller lægemidler af samme klasse
  17. Behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før besøg 2
  18. Enhver kendt faktor eller sygdom, der kan forstyrre behandlingsoverholdelse, undersøgelsesudførelse eller fortolkning af resultaterne, såsom stof- eller alkoholafhængighed eller psykiatrisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Macitentan
Macitentan tablet, dosis på 10 mg, én gang dagligt
Medicin: Macitentan
Macitentan tablet, dosis på 10 mg, én gang dagligt
Andre navne:
  • Macitentan / ACT-064992

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling og forfining af det patientrapporterede resultatmål for symptomer og deres indvirkning på PAH (PAH-SYMPAKTEN)
Tidsramme: Fra screeningsbesøg (dag -14) til afslutning af behandling (EOT) besøg (besøg 4, uge ​​16)
Indholdsvaliditeten af ​​PAH-SYMPACT blev vurderet ved hjælp af elementets ydeevne, undersøgende og bekræftende faktoranalyse. Det endelige emneindhold og domænestruktur af PAH-SYMPACT blev bestemt på baggrund af disse analyser fra styregruppen (ekspertklinikere) og resultater fra den kvalitative forskning udført med patienter tidligere.
Fra screeningsbesøg (dag -14) til afslutning af behandling (EOT) besøg (besøg 4, uge ​​16)
Validering af det patientrapporterede resultatmål af symptomer og deres indvirkning på PAH (PAH-SYMPAKTEN), med pålidelighed vurderet via test-gentest reliabilitet.
Tidsramme: Fra ePRO periode 1 (dage -14 til -8) til ePRO periode 2 (dage -7 til -1) i screeningsperiode.
Pålideligheden af ​​PAH-SYMPACT vurderes ved test-gentest reliabilitet. Intra-klasse korrelationskoefficienter (ICC'er) vurderer test-gentest reliabilitet for symptom- og påvirkningsdelens score såvel som domæner. ICC'er lig med eller større end 0,70 anses for at demonstrere god test-gentest-pålidelighed for total- og domæneresultater.
Fra ePRO periode 1 (dage -14 til -8) til ePRO periode 2 (dage -7 til -1) i screeningsperiode.
Validering af det patientrapporterede resultatmål for symptomer og deres indvirkning på PAH (PAH-SYMPAKTEN), vurdering af intern konsistenspålidelighed.
Tidsramme: Fra ePRO periode 1 (dage -14 til -8) til ePRO periode 2 (dage -7 til -1) i screeningsperiode.
Pålideligheden af ​​PAH-SYMPACT vurderes ved intern konsistenspålidelighed. Dette blev bestemt ved hjælp af Cronbachs alfa-a-værdi på en intern niveauskala fra 0 til 1,0 med højere score, der indikerer et mere pålideligt (præcis) instrument.
Fra ePRO periode 1 (dage -14 til -8) til ePRO periode 2 (dage -7 til -1) i screeningsperiode.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser, der resulterer i seponering af lægemiddel i patientundersøgelsen mellem tidsperioder, BL til slutningen af ​​undersøgelsesbesøg (EoS, uge ​​16+30 dage for opfølgende sikkerhedsbesøg)
Tidsramme: Fra dag 1 (Baseline-besøg) til studieafslutningsbesøg (EoS).
Sikkerhedshændelser rapporteres og dokumenteres som defineret i undersøgelsesprotokol.
Fra dag 1 (Baseline-besøg) til studieafslutningsbesøg (EoS).

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af følsomheden til at opdage ændringer i symptomer og virkninger af domæneresultater for PAH-SYMPAKT fra baseline til uge 16.
Tidsramme: Fra screeningsperiode (dage -7 til -1) til uge 16 (7-dages periode før besøg i uge 16).
Følsomhed over for forandring er et aspekt af konstruktionsvaliditet og repræsenterer instrumentets evne til at opdage underliggende forandring. Følsomhed over for ændringer blev undersøgt for at sammenligne forskellen i gennemsnitsscore i hvert domæne af PAH-SYMPACT. Symptomer og påvirkningsdomænerne bestod af 11 punkter, der hver blev rapporteret på en 7-punkts Likert-skala (fra 0=intet symptom/uden besvær overhovedet/slet ikke til 6=meget alvorlige symptomer/meget/ekstremt/ikke i stand til overhovedet ). En gennemsnitlig symptomdomænescore bestemmes baseret på de daglige scores for de indeholdende genstande. En gennemsnitlig indvirkningsdomænescore bestemmes ud fra elementerne i domænet.
Fra screeningsperiode (dage -7 til -1) til uge 16 (7-dages periode før besøg i uge 16).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studiestol: Alain Romero, PharmD, PhD, Actelion Pharmaceuticals US, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. november 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2013

Først opslået (SKØN)

29. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-055-401

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner