ムコ多糖症 7 型（MPS 7）患者における組換えヒト β-グルクロニダーゼ（rhGUS）酵素補充療法の治験薬 UX003 の安全性、有効性、用量を評価する非盲検第 1/2 相試験

包含基準:

• -白血球または線維芽細胞のグルクロニダーゼ酵素アッセイまたは診断を確認する遺伝子検査に基づくMPS 7の確定診断。
• 尿中グリコサミノグリカン (uGAG) 排泄量が正常の最低 2 倍。
• 5 歳から 30 歳までの間 (20 歳から 30 歳の間で約 2 名)。
• -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳（地域によっては16歳）未満の被験者の場合は、書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームドコンセントを提供することができます。研究の性質が説明されており、研究関連の手順の前に。
• 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
• -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けた女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。

除外基準:

• -骨髄または幹細胞移植が成功したか、ドナー細胞との検出可能なキメラ現象がある程度あります。
• -rhGUSまたはその賦形剤に対する既知の過敏症で、治験責任医師の判断で、対象を有害作用のリスクが高い状態に置く。
• -スクリーニング時の妊娠中または授乳中または妊娠を計画している（自己またはパートナー） 研究中のいつでも。
• -スクリーニング前の30日以内の治験薬（薬物またはデバイスまたは組み合わせ）の使用、または治験中の任意の時点でのすべての予定された治験評価の完了前の治験薬の必要性。
• -治験責任医師の意見では、緊急の外科的介入またはその他の治療を正当化する、または安全な研究への参加を許可しない可能性がある、そのような重症度と鋭敏症の状態を持っています。
• -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスの低下または研究を完了しないリスクが高い、または研究への参加を妨げたり、安全性に影響を与えたりする可能性のある疾患または状態を併発しています。